ENaC-Inhibitor EDT001: Klinische Studie läuft nun

Hersteller ist von langanhaltender und sicherer Wirkung überzeugt

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Erste Probanden mit Prüfpräparat EDT001 behandelt

In der ersten klinischen Studie, in der EDT001, ein von Enterprise Therapeutics entwickeltes Prüfpräparat zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), getestet wird, wurden die ersten Teilnehmer:innen dosiert.

Die Studie wird an gesunden Teilnehmer:innen (ohne Mukoviszidose) durchgeführt, um das Sicherheitsprofil des Prüfmedikaments zu untersuchen.

„Wir freuen uns, mit ETD001 in die Klinik zu gehen“, sagte John Ford, PhD, CEO von Enterprise, in einer Pressemitteilung.

Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht, das Anweisungen für die Herstellung des CFTR-Proteins liefert, das den Transport von Wasser und Salzen in und aus den Zellen reguliert. Eine der charakteristischen Folgen der CFTR-Dysfunktion bei CF ist die Bildung von abnorm zähem Schleim, der die Funktion der Lunge und anderer Organe beeinträchtigt und einen Nährboden für infektiöse Bakterien bietet.

ETD001 zielt auf ein Protein namens epithelialer Natrium-Ionen-Kanal (ENaC). Wie das CFTR-Protein hilft ENaC, die Menge an Wasser und anderen Substanzen im Schleim zu koordinieren.

Durch die Beeinflussung von ENaC zielt EDT001 darauf ab, die Wassermenge im Schleim zu erhöhen, wodurch dieser weniger zäh wird. Dies könnte die Lungenfunktion und Lebensqualität verbessern und die Häufigkeit von Lungeninfektionen bei Menschen mit Mukoviszidose verringern.

Laut Ford hat EDT001 „aufgrund seiner langen Wirkdauer in der Lunge und seines günstigen präklinischen Sicherheitsprofils das beste Potenzial seiner Klasse.“

Die Prüftherapie „könnte die Lebensqualität von Menschen mit Mukoviszidose und anderen Atemwegserkrankungen, die mit Schleimobstruktion einhergehen, deutlich verbessern“, so Ford.

Da EDT001 auf das ENaC-Protein abzielt, wird erwartet, dass es bei allen Menschen mit Mukoviszidose gleich gut wirkt, unabhängig davon, welchen Typ von CFTR-Mutation sie haben. Dies unterscheidet EDT001 von anderen CF-Therapien, wie etwa CFTR-Modulatoren – einer Therapieklasse, die die Funktion des CFTR-Proteins bei Menschen mit spezifischen Mutationen korrigiert.

„Die ENaC-Hemmung durch ETD001 ist eine vielversprechende therapeutische Option für die vielen Menschen mit Mukoviszidose, die genetisch nicht für CFTR-Modulatoren geeignet sind oder von diesen nicht profitieren“, sagte David Morris, MD, Chief Medical Officer bei Enterprise.

„Wir freuen uns darauf, im Rahmen dieses Programms erste Daten an menschlichen Probanden zu gewinnen“, sagte Morris.

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