| Vorbemerkung: Wenn überhaupt, dann wird es wahrscheinlich bis zu 10 Jahre dauern, bis diese auf Lentivirus-„hüllen“ basierende Methode am Menschen in ausreichendem Maße (Langzeit-)Sicherheit und (Langzeit-)Wirksamkeit abschließend bewiesen haben wird. Sucht man im Internet nach Lentiviralen Vektoren, liest man, dass sie einerseits sehr langlebig seien, aber andererseits potentiell krebserregend, vielleicht gilt das aber gar nicht für diese konkrete Therapie BI3720931. Mehr als – immerhin –präklinische Erfolge liegen noch nicht vor. Ansonsten, wie immer für inhalative Therapien zu erwarten, ist eher unwahrscheinlich, dass auch andere Organe als die Lunge von der Therapie profitieren könnten. Es ist aber auch nicht unbedingt ausgeschlossen.
Weitere Quellen zum gleichen Thema finden sich hier: Development of gene therapy treatment for cystic fibrosis moves to the next stage Artikel des Cystic Fibrosis (CF) Trust, Großbritannien, vom 19.10.2021 Oxford Biomedica Announces that Boehringer Ingelheim has Exercised Option Relating to a Novel Gene Therapy Treatment for Cystic Fibrosis, Presseinformation der Firma Oxford BioMedia plc vom 19.10.2021, u.a. noch mit folgenden Infos: Boehringer bezahlt jetzt 3,5 Mio. engl. Pfund (umgerechnet ca. 4,1 Mio. Euro) und bei Erreichen weiterer Meilensteine bis zu weiteren 27,5 Mio. engl. Pfund (ca. 32,6 Mio. Euro) Boehringer Ingelheim and Partners to Accelerate Development of First-In-Class Gene Therapy for Patients with Cystic Fibrosis, Presseinformation der Boehringer Ingelheim vom 19.10.2021 |
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
Boehringer Ingelheim macht nächsten Schritt in der Entwicklung der Mukoviszidose-Gentherapie
Kurz gefasst:
Boehringer Ingelheim wird die Rechte an der Erforschung einer experimentellen Gentherapie gegen Mukoviszidose lizenzieren. Das Unternehmen gab am Dienstag bekannt, dass es eine Option ausgeübt hat, die es sich vor drei Jahren von einem Konsortium von Universitäten in Großbritannien gesichert hatte.
Im Rahmen der Vereinbarung wird Boehringer eine geringe Gebühr an die IP Group zahlen, eine britische Gruppe für geistiges Eigentum, die im Namen des UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium handelt, das aus Forschern von drei Universitäten besteht. Das Unternehmen wird auch eine Gebühr an den Hersteller Oxford Biomedica entrichten, wobei weitere Zahlungen erfolgen, wenn Meilensteine in der Entwicklung, bei der Zulassung und beim Verkauf erreicht werden.
Die Lizenzvergabe für die Gentherapie stellt einen Fortschritt in den Bemühungen der Partner dar, eine Gentherapie für Mukoviszidose zu entwickeln, insbesondere für jene Patienten, die von der derzeitigen Therapie nicht profitieren. Die Erbkrankheit, die die Funktionen der Lunge und des Verdauungssystems beeinträchtigt, gilt seit langem als Kandidat für gentherapeutische Behandlungen, auch wenn die Fortschritte in diesem Bereich nur langsam vorankommen.
Tieferer Einblick:
Das Bostoner Biotech-Unternehmen Vertex ist der führende Entwickler von Mukoviszidose-Medikamenten. Mit seinen vier zugelassenen Medikamenten können die meisten Patienten behandelt werden. Mit Trikafta, dem zuletzt in den USA zugelassenen Medikament, konnte der Prozentsatz der Mukoviszidose-Patienten, die für ein Vertex-Produkt in Frage kommen, von 50 % auf 90 % erhöht werden – ein großer Erfolg.
Aber die restlichen 10 %, deren Krankheit durch so genannte Nonsense-Mutationen verursacht wird, profitieren nicht so stark und haben keine wirksamen Optionen.
Der Erwerb der lentiviralen Gentherapie durch Boehringer zielt auf diese Gruppe ab, die das Unternehmen als „unmittelbares Ziel“ seiner Entwicklungspläne bezeichnet.
Die Therapie, die sich noch in der präklinischen Testphase befindet, ist als inhalierbare Behandlung anstelle einer intravenösen Injektion vorgesehen. Das Medikament mit der Bezeichnung BI3720931 ist so konzipiert, dass es selektiv ein gesundes CFTR-Gen in die betroffenen Zellen einführt.
Die Partnerschaft zwischen Boehringer und seinen Partnern in Großbritannien wurde erstmals 2018 geschlossen. Mit der Ankündigung vom Dienstag erhält das deutsche Unternehmen die exklusiven globalen Rechte zur Entwicklung, Herstellung, Registrierung und Vermarktung der Gentherapie.
Laut einem Boehringer-Manager habe die Therapie „eine hohe Effizienz des Gentransfers in präklinischen Modellen“ gezeigt.
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