Die Inhalation von ENaC-Inhibitoren wäre unabhängig von CF-Mutationen und -Modulatoren. Auch Boehringer lässt nicht locker. [mehr→]

Leber-Transplantatleistungen können bei CF über die Jahre hinweg beschleunigt nachlassen. Nicht selten bildet sich mit der Zeit erneut eine Lebervergrößerung als Zeichen einer Fettleber.

Nun hat eine kleine Studie bei 8 von 10 Patient:innen gezeigt: Trikafta (EU: Kaftrio + Kalydeco) funktioniert in solchen Fällen ziemlich unproblematisch.
Hinzu kommen der potentiell bessere Erhalt etwa der Lungenfunktion, des Gewichts und des Allgemeinzustands. [mehr→]

Wir sind sehr stolz auf den Start unseres neuen Projektes CFpedia.org. Die Idee für eine übergreifende Wissenssammlung ist mittlerweile gut 18 Jahre alt – nun endlich ist es soweit. Wie funktioniert CFpedia? CFpedia.org beruht auf der vollkommen auf Transparenz basierenden [mehr→]

Warum Statistiken bemühen, wenn man doch individuelle Erfahrungen vorweisen kann? Dazu ein Fundstück aus dem Internet: „Also ich hatte Corona im Oktober letzten Jahres und wenn mein Risiko ist, eine gewisse Zeit nichts mehr riechen zu können, nehme ich es eher [mehr→]

Vielleicht für viele Eltern von Kindern mit CF die beste Nachricht des Jahres: Soeben wurden die sogenannten „Meeting Highlights“ der CHMP-Sitzungsperiode dieses Monats November veröffentlicht. U.a. wurde nun die Zulassungserweiterung von Kaftrio in der Kombination mit Kalydeco auf Kinder von [mehr→]

Pandemiebedingt verzögert kommen nun erste gute Zwischennachrichten zur Pilotstudie mit zu Hause inhalierbarem Stickstoffmonoxid. Sicher und verträglich könnte die Therapie sein, zumindest bei den bisher untersuchten 8 Menschen mit und ohne CF. [mehr→]

  Vorbemerkung: Wenn überhaupt, dann wird es wahrscheinlich bis zu 10 Jahre dauern, bis diese auf Lentivirus-„hüllen“ basierende Methode am Menschen in ausreichendem Maße (Langzeit-)Sicherheit und (Langzeit-)Wirksamkeit abschließend bewiesen haben wird. Sucht man im Internet nach Lentiviralen Vektoren, liest man, [mehr→]

Schon bei ganz kleinen Kindern mit CF entwickelt sich häufig ein Zinkmangel. Eine kleine Studie konnte allerdings keinen Zusammenhang zum körperlichen Wachstum ausmachen, aber einen schwachen Zusammenhang zur Gewichtsentwicklung. Allerdings kann ein Zinkmangel weitere Probleme hervorrufen, wie Appetitmangel, Wundheilungsstörung, erhöhte Infektanfälligkeit. [mehr→]