Wissenswertes
Screeningpraxis bestimmt über CF-Diabetes-Diagnose
Es ist eigentlich nicht überraschend, aber nun haben wir es nochmal „amtlich“: Auf CF-Diabetes darf man nicht zu selten testen. [mehr→]
Hilfreiches
„Mobile“ auch für Familien von Kindern mit Mukoviszidose
Perfektionismus führt früher oder später zum Burn-out. Umdenken kann helfen. Und eine Familienbegleitung, wie sie im Großraum Mainz auch für Familien mit CF-betroffenen Kindern angeboten wird. [mehr→]
News
USA: Spezielle Form einer Pankreasentfernung bei 4-Jähriger erfolgreich
Weil die Probleme mit der Bauchspeicheldrüse bei einem kleinen Mädchen überhand nehmen, wird diese in einer speziellen Operation entnommen und Zelllinien in die Leber eingebracht – offensichtlich mit Erfolg! [mehr→]
Wissenswertes
Neues zu Kreon 25.000/40.000/35.000: Erlösung in Sicht?
Kreon 25.000 bald normal lieferbar. Kreon 35.000 folgt vor Q2/2020 auf Kreon 40.000. [mehr→]
Studien
SHIP-Studie Kanada/USA: Hypertone Kochsalzlösung positiv auch für Vorschulkinder
Federführend in Kanada entstandene Studien sollten unsere besondere Aufmerksamkeit genießen. Immerhin liegt dort in aktuellen CF-Registerstudien die mit Abstand höchste CF-Lebenserwartung vor. [mehr→]
Studien
USA: Boehringer Ingelheim geht mit ENaC-Inhibitor BI 1265162 in Phase 2
Die Inhalation von ENaC-Inhibitoren wäre unabhängig von CF-Mutationen und -Modulatoren. Auch Boehringer lässt nicht locker. [mehr→]
Ausblick
FDA will über Zulassung der Vertex-Dreifachkombination bis 19.03.2020 entscheiden
Schneller geht’s kaum mehr. [mehr→]
Studien
Translate Bio platzt mit Zwischenergebnissen zum mRNA-Inhalativum MRT5005 heraus
Gerade erst berichteten wir über einen Forschungskontrakt der CFF mit Arcturus zu dessen mRNA-Behandlung, da kommt auch schon Translate Bio mit sensationellen Ergebnissen um die Ecke. [mehr→]
Ausblick
USA: CFF investiert bis zu 15 Mio$ in mRNA-Therapie
Inhalative mRNA-basierte Behandlungsstrategie bekommt starken Support durch die amerikanische CFF („philanthropy meets capitalism“) [mehr→]
Ausblick
MRSA-wirksames inhalatives Teicoplanin geht in Italien in Phase-1-Studie
Italien: In Kürze startet Phase-1-Studie mit bewährtem MRSA-Wirkstoff in inhalativer Darreichungsform [mehr→]