Obwohl sich kurzfristig keine Verbesserung klassischer Werte der „Lungenfunktion“ zeigen ließ, liegt es nahe, dass die Erhöhung der Trainingsleistung durch Sildenafil auch über eine höhere Leistungsfähigkeit des Gasaustauschs in der Lunge bewerkstelligt wird. [mehr→]

Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]

Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]

Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]

Eine Reihe von Mechanismen bakterieller Evolution findet bereits ohne antibiotischen Druck nach der Besiedlung statt. Verliert man nur Zeit und Optionen, wenn man abwartet, um die Beschwerlichkeit der Therapie zu umgehen? [mehr→]

Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]

Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den meisten Mukoviszidose (CF)-Patient:innen mit normaler Lungenfunktion in einer kleinen Studie offensichtlich und mit einer höheren Anzahl [mehr→]