Februar 2019 | Deutsche CF-Hilfe

[ 30. September 2020 ] Aktivator ETD002 für alternativen Chloridkanal in der Lunge (TMEM16A) geht in Phase-1-Studie Studien
[ 17. September 2020 ] USA/Vertex: „Mysteriöser“ Nachzulassungsantrag für seltene/ultraseltene Mutationen Ausblick
[ 16. September 2020 ] HIT-CF-Newsletter August 2020 nun auch in deutsch CFTR Modulatoren
[ 16. September 2020 ] EU: Kaftrio für alle Patienten mit mind. einer F508del-Allel bald zugelassen? Ausblick
[ 15. September 2020 ] USA: Vertex reicht in Q4 Dreifachkombi-Kinderstudie (6-11 J.) zur Zulassung ein Ausblick
[ 26. August 2020 ] Kaftrio erhält EU-Zulassung ab 12 für viele Mutationskombinationen Wissenswertes
[ 21. Juli 2020 ] Lipoarabinomannan (LAM) im Urin: sensibler (N)TM-Ausschlussmarker News
[ 20. Juli 2020 ] Trikafta: Phase-3-Studie bei F508del + Residual- oder Gatingmutation belegt Zusatznutzen Ausblick
[ 13. Juli 2020 ] Falls Du nur die eine Frage hast: „Wann ist das Medikament endlich da?“… CFTR Modulatoren
[ 13. Juli 2020 ] Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme CFTR Modulatoren

Neuer Ansatz, ‚Stop‘-Mutationen ein ‚Go‘ zu verpassen?

22. Februar 2019 Kai-Roland Heidenreich

Könnte es eine neue Alternative zu CRISPR/CAS9-Verfahren zur Behandlung von Stopmutationsbedingten Krankheiten geben? [mehr→]

Studien

Aktivator ETD002 für alternativen Chloridkanal in der Lunge (TMEM16A) geht in Phase-1-Studie

Für Patienten etwa mit 2 Stopp-Mutationen ist derzeit keine CFTR-Modulatortherapie verfügbar. Diese hier könnte ein Ausweg sein, aber auch ergänzend für diejenigen Patient*innen, die aus anderen Gründen keinen Zugang zu solch einer Therapie haben oder deren Therapie nicht gut genug wirkt. [mehr→]
Ausblick

USA/Vertex: „Mysteriöser“ Nachzulassungsantrag für seltene/ultraseltene Mutationen

USA: Ab ca. Dezember 2020 könnten dort 600 Patienten mit „bestimmten seltenen“ CF-Mutationen neu versorgt sowie 1.100 Patienten auf eine wirksamere CFTR-Modulatorenkombination hochgestuft werden. [mehr→]
CFTR Modulatoren

HIT-CF-Newsletter August 2020 nun auch in deutsch

Wie zuvor schon sind wir in freundlicher Zusammenarbeit mit der Cystische Fibrose Hilfe Oberösterreich auch diesmal der Bitte der CF Europe nachgekommen, den aktuellen Newsletter der europäischen CF-Society (ECFS) ins Deutsche zu übersetzen. Da er noch nicht in der Auflistung [mehr→]
Ausblick

EU: Kaftrio für alle Patienten mit mind. einer F508del-Allel bald zugelassen?

Nachdem kürzlich die Kaftrio-Zulassung für „alle F508del-Patienten außer…“ in der EU erteilt wurde, nun der Antrag, der das lösen soll, wenn die Behörde dem folgt und eine Zulassung erteilt. [mehr→]
Ausblick

USA: Vertex reicht in Q4 Dreifachkombi-Kinderstudie (6-11 J.) zur Zulassung ein

Die Zulassung der CFTR-Modulatorenkombination Trikafta/Kaftrio für Kinder rückt näher. Entsprechende Studien, die ähnlich gut wie zuvor schon bei den erwachsenen Patient*innen gelaufen sind, werden im 4. Quartal bei der FDA (USA) eingereicht. Meistens etwa ein halbes Jahr später geht ein Zulassungsantrag an die europäische Behörde (EMA). [mehr→]
Wissenswertes

Kaftrio erhält EU-Zulassung ab 12 für viele Mutationskombinationen

Wichtiger Meilenstein in der Behandlung nun in einigen Gebieten Europas verfügbar. [mehr→]
News

Lipoarabinomannan (LAM) im Urin: sensibler (N)TM-Ausschlussmarker

NTM-Infekte sind auch bei CF eher selten, aber möglicherweise schwierig im Handling. Da scheint ein sensibler Ausschlusstest wünschenswert. [mehr→]
Ausblick

Trikafta: Phase-3-Studie bei F508del + Residual- oder Gatingmutation belegt Zusatznutzen

Patienten, die bisher mit einer F508del für Kalydeco oder Symkevi behandelt wurden, haben nun auch in der EU die Perspektive, von Kaftrio zusätzlich zu profitieren. Geduld bleibt aber weiterhin erforderlich. [mehr→]
CFTR Modulatoren

Falls Du nur die eine Frage hast: „Wann ist das Medikament endlich da?“…

Portalbeitrag zu „Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme“ [mehr→]
CFTR Modulatoren

Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme

Wenn es mit einer „Pille“ eben nicht getan ist. Ein körperlich-seelischer Paradigmenwechsel birgt Herausforderungen.
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Hilfreiches

Sekretmobilisation und Entblähung – Fragen und Antworten zum Simeox-Verfahren

Mal einen ganz anderen Weg der Sekretmobilisation geht ein Gerät, das seit ca. 2 Jahren bei immer mehr Physiotherapeut*innen und Patient*innen zuhause gesehen wird. [mehr→]
CFTR Modulatoren

Dreifachkombination „Kaftrio“ von Vertex erhält die EU-Zulassungsempfehlung

Die lang ersehnte EU-Zulassungsempfehlung für die Dreifachkombination von Vertex ist da. Im Detail ergeben sich Fragen. [mehr→]
News

Neues Antibiotikum Pravibismane erreicht Orphan Drug Status + 17,1 Mio $

Wismutverbindungen in der Behandlung bakterieller Entzündungen sind gar nicht so neu. Besonders höhere Dosierungen haben sich in der Vergangenheit als nicht unproblematisch gezeigt. Inhalativ eingesetzt wird es nun allerdings zum ersten Mal, das lässt hoffen. [mehr→]
Psyche

Wir sollten die „Mir geht’s gut!“-Show aufgeben!

Warum wir uns nicht erlauben, offener über unser wirkliches Befinden zu sprechen. Welche Chancen bietet uns ein Umdenken? [mehr→]
Ausblick

Großbritannien: Die Entdeckung der Telemedizin bei einem Versorger für CF-Kinder

Krisen bergen Möglichkeiten: Was wäre gar, wenn es Teil der CF-Routine wäre, wöchentlich die Lungenfunktion (FEV1 + MEF25) zuhause zu bestimmen und per App einzuschicken? Science fiction? [mehr→]
Ausblick

CFTR-Gentherapie KB407 präklinisch erfolgreich

Vorbemerkung: Da es aus dem Text nicht klar hervorgeht, weisen wir darauf hin, dass funktionsfähiges CFTR sowohl in Zellinien kultivierter Atemwegsepithelien als auch intestinalen Organoiden nachgewiesen wurde. Wir haben uns daher und auch nur ausnahmsweise dazu hinreißen lassen, über diese [mehr→]
News

Teilnehmende mit Genveränderung + Kinderwunsch für Studie zur Präimplantationsdiagnostik (PID) gesucht!

In Deutschland geht die PID noch nicht zulasten einer Krankenkasse. Bundesgesundheitsminister Spahn hat vor einiger Zeit eine Änderung vorgeschlagen. Um die Situation und Sichtweisen der Betroffenen besser zu verstehen, wurde nun eine Studie begonnen, für die wir gerne werben möchten. [mehr→]
Wissenswertes

Kommt Trikafta doch etwas früher?

Zulassung doch schneller als zuletzt erwartet? Keine (großen) Lieferschwierigkeiten vorhandener Therapien.
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Wissenswertes

„Meine Erfahrung mit Trikafta war bisher schwieriger als erwartet“

Die Diskussion mit Überbringern von „bad news“ muss von Behandlern und Teilnehmenden in sozialen Netzwerkgruppen respektvoll geführt werden. Dieser Erfahrungsbericht einer amerikanischen Patientin zeigt dies eindrücklich. [mehr→]
Hilfreiches

CF und Coronavirus (COVID-19 / SARS-CoV-2)

Was man sich so langsam zurechtlegen sollte im Umgang mit der mutmaßlich entstehenden COVID-19-Pandemie. [mehr→]

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