CFTR Modulatoren
Falls Du nur die eine Frage hast: „Wann bekomme ich das Medikament endlich?“…
Portalbeitrag zu „Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme“ [mehr→]
News
CFTR Modulatoren
Was tun bei Kaftrio-Startproblemen?
Das CFTR-Protein findet sich in sehr vielen Organen. Mit Kaftrio/Kalydeco wurde eine Medikamenten-Kombination gefunden, die dessen Funktionsfähigkeit in vielen Fällen wieder herstellt. Wenn sich der Körper jahrzehntelang um einen solch umfassenden Komplex herum entwickelt hat, kann es kaum verwundern, dass eine plötzliche Funktionsherstellung in so vielen Organen eine starke Herausforderung darstellt. Während viele Patient*innen nur wenige Tage oder Wochen Müdigkeit empfinden, erleben andere eine wahre Tortur, die ihre gesamte Geduld herausfordert. [mehr→]
Studien
ENaC-Inhibitor EDT001: Klinische Studie läuft nun
Das Gegenstück zu einer CFTR-Aktivierung ist eine ENaC-Hemmung. Nun geht mit EDT001 ein neues inhalatives Medikament in klinische Studien. [mehr→]
News
USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte
CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]
Ausblick
EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021
Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
Ausblick
28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen!
Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]
CFTR Modulatoren
Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit
Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]
Antibiotika
Aufmerksamkeit entscheidet über regelmäßige oder bedarfsweise Antibiosen!
Wer sich (richtig) spürt, hat den Vorteil. [mehr→]
News
HIT-CF-Newsletter seit Mitte 2019 auch in Deutsch verfügbar
Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]
CFTR Modulatoren
EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu
Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]