Allgemein
Großbritannien: CF kostet Familien jährlich mehr als 7.000 EUR!
Es kann kaum verwundern, wenn eine aktuelle UK-Studie immense finanzielle Belastungen für CF-betroffene Familien nun schwarz auf weiß aufdeckt [mehr→]
Monat: Januar 2023
Gentherapien
Inhalative Gentherapie KB407 erhält Orphan Drug Status nun auch in der EU
Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
USA: APTs Blutbahn-Bakteriophagentherapie WRAIR-PAM-CF1 – Studie gestartet
Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]
News
USA/CFF: weitere 15 Mio. Dollar für mRNA-Entwicklung für alle Menschen mit CF
Aus Ivacaftor-Lizenzeinnahmen finanziert die CFF weiterhin mit vollen Händen, nun auch in eine inhalative mRNA-Therapie. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
USA/CFF: Galliumcitrat-Inhalation AR-501 nun insgesamt mit 12,5 Mio. Dollar gefördert!
Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
Inhaliertes Murepavadin (POL 7080) zeigt sich sicher in Phase-1-Studie
In einer Phase-1-Studie zeigt sich Murepavadin als sicher zum Inhalieren bei gleichzeitig (anhaltend) hohen Wirkspiegeln in der Lunge. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
USA: Phagentherapie – bald Ergebnisse der Studie AP-PA02
Viele Menschen mit CF warten auf belastbare Daten zu Phagentherapien. Die wahrscheinlich bisher (einmal mehr durch die CFF) bestfinanzierte Studie wird in Kürze Ergebnisse liefern. Wir sind gespannt. [mehr→]