[ 11. Juni 2021 ] USA: Trikafta für Kinder ab 6 zugelassen CFTR Modulatoren
[ 7. Juni 2021 ] USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte News
[ 26. Mai 2021 ] Nicht nur bei Männern: 5% mehr Trainingsleistung durch Potenzmittel* Allgemein
[ 21. Mai 2021 ] EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021 Ausblick
[ 20. Mai 2021 ] 28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen! Ausblick
[ 12. Mai 2021 ] Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit CFTR Modulatoren
[ 6. Mai 2021 ] Doch nicht abwarten bei M. abscessus-Infektionen? Antibiotika
[ 30. April 2021 ] HIT-CF-Newsletter seit Mitte 2019 auch in Deutsch verfügbar News
[ 29. April 2021 ] EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu CFTR Modulatoren
[ 27. April 2021 ] Zuweilen starker Unterschied zwischen „Lungenfunktion“ und Funktion der Lunge Diagnostik

Verordnungsfähige CF-Medizinprodukte in Deutschland (Stand 02/2021)

Medizinprodukte zur "Reinigung" von Lunge und Darm

26. November 2020 Kai-Roland Heidenreich Hilfreiches, Physiotherapie & Schleimlösung, Verdauung

Abführmittel – für (ganz) kleine Patient:innen von 6 Monaten bis 11 Jahren

Hinweis: Diagnose Obstipation reicht aus, CF keine Vorbedingung

Kinderlax® elektrolytfrei

Abführmittel – für kleine Patient:innen vom 6.-11. Lebensjahr

Hinweis: Diagnose Obstipation reicht aus, CF keine Vorbedingung

MOVICOL® Junior aromafrei
MOVICOL® Junior Schoko

Abführmittel – für CF-Patient:innen ab dem 12. Lebensjahr)

Freka-Clyss®
Isomol®
Klistier Fresenius
Macrogol AbZ
Macrogol dura®
Macrogol ratiopharm®
Macrogol-ratiopharm flüssig Orange®
Macrogol TAD®
Medicoforum Laxativ
Movicol®
Movicol® aromafrei
Movicol® flüssig Orange
Movicol® Schoko
Movicol V
ParkoLax®

Hypertone Kochsalzlösung zum Inhalieren – für CF-Patient:innen ab dem 6. Lebensjahr

Mucoclear® 6%
Natriumchlorid-Lösung 6% zur Inhalation
Nebusal 7%
PädiaSalin® 6%

Literatur:

Gemeinsamer Bundesausschuss / Anlage V zum Abschnitt J der Arzneimittel-Richtlinie: Übersicht der verordnungsfähigen Medizinprodukte. Stand: 26.01.2021

Hinweis: eine Übersicht auch der Beschlüsse und der Historie findet sich hier.

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CFTR Modulatoren

USA: Trikafta für Kinder ab 6 zugelassen

Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden können. Eine Chance also auf Zeitgewinn etwa bei rapidem, anderweitig nicht aufhaltbarem Abfall der Lungenfunktion. Leider gilt dies nur für [mehr→]
News

USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte

CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]
Allgemein

Nicht nur bei Männern: 5% mehr Trainingsleistung durch Potenzmittel*

Obwohl sich kurzfristig keine Verbesserung klassischer Werte der „Lungenfunktion“ zeigen ließ, liegt es nahe, dass die Erhöhung der Trainingsleistung durch Sildenafil auch über eine höhere Leistungsfähigkeit des Gasaustauschs in der Lunge bewerkstelligt wird. [mehr→]
Ausblick

EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021

Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
Ausblick

28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen!

Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]
CFTR Modulatoren

Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit

Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]
Antibiotika

Doch nicht abwarten bei M. abscessus-Infektionen?

Eine Reihe von Mechanismen bakterieller Evolution findet bereits ohne antibiotischen Druck nach der Besiedlung statt. Verliert man nur Zeit und Optionen, wenn man abwartet, um die Beschwerlichkeit der Therapie zu umgehen? [mehr→]
News

HIT-CF-Newsletter seit Mitte 2019 auch in Deutsch verfügbar

Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]
CFTR Modulatoren

EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu

Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]
Diagnostik

Zuweilen starker Unterschied zwischen „Lungenfunktion“ und Funktion der Lunge

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar In einer sorgfältig gemachten Studie zeigt sich zum wiederholten Male, dass die maximale in einer Sekunde ausatembare Luftmenge eher verlaufshistorischen Wert besitzt, aber nicht gut funktioniert, um ersten Veränderungen der Lunge rechtzeitig zu entgegnen zu können. Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den [mehr→]
Studien

Inhalative Gentherapie KB407 geht voraussichtlich ab Spätsommer in klinische Studien

In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]
Diagnostik

LungQ PRAGMA-AI von Thirona zeigt bei Lungen-CT-Scan-Analysen höchste Leistungen in Sekunden

Für Studien steht nun ein hoch leistungsfähiges Computerwerkzeug zur Verfügung, mit dem sich viele CT-Scan-Datensätze automatisiert beurteilen lassen. Aber auch in Ergänzung zum erfahrenen Bildgebungsdiagnostiker lassen sich Fehler in der Diagnosestellung und Verlaufsbeurteilung unabhängig von Tagesformen oder Erfahrung verringern oder ganz vermeiden. [mehr→]
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CHMP empfiehlt Kaftrio/Kalydeco nun für F508del + beliebige Mutation

Patient:innen, die bisher aufgrund ihrer Mutationskombination nur für Symkevi/Kalydeco infrage kamen, haben voraussichtlich in Kürze eine mit Kaftrio/Kalydeco eine bessere Therapieoption. [mehr→]
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Computerdesigntes Enzym lässt Pseudomonas aeruginosa recht blass aussehen

Laborarbeit zeigt die Wirksamkeit eines künstlichen Enzyms bei der Zerstörung eines Pseudomonas aeruginosa (PA)-Biofilms. [mehr→]
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Nach einer kurzfristig anberaumten Sondersitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (PRAC) am 18.03.2021 um 17 Uhr erklärte die Direktorin der EMA, Emer Cooke, der Impfstoff von AstraZeneca sei eine nach wie vor eine sichere und wirksame Option, um COVID-19 zu verhindern. Unerwünschte Effekte könne man nicht ganz ausschließen. Die Direktorin sagte ferner, es werde einen erweiterten Warnhinweis für Ärzte und für [mehr→]
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Eine zwingende Sicherheitsmaßnahme der EMA, deren Nutzen-/Risikoverhältnis selbst ein wenig zweifelhaft zu sein scheint. Aber Ordnung muss natürlich sein. [mehr→]
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Lonodelestat (vormals POL6014) zeigt gute Ergebnisse in Ib/IIa-Studie

Häufig greifen überschießende Entzündungsprozesse das Gewebe in der Lunge mehr an als die zugrunde liegenden Infektionen. POL6014 ist ein hochselektiver Entzündungshemmer, der die menschliche neutrophile Elastase (hNE) offensichtlich sehr wirksam und schonend herunterregeln kann. Es könnte sich dadurch eine weitere Möglichkeit ergeben, die ohne eine breitere Immunsuppression (wie etwa durch Glucocorticoide) auskommt. [mehr→]
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USA: Millionenunterstützung für NO-Inhalations-Studie

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Colistin per IV + Cayston per Inhalation besser als übliche IV mit zwei Wirkstoffen?

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CF Europe startet Umfragen für Menschen mit CF, -Angehörige und -Kliniker:innen in 33 Sprachen

Um die Strategie des europäischen CF-Dachverbandes CFE weiterzuentwickeln, braucht es dringend Deine/Ihre Mithilfe als Betroffene, Angehörige oder Kliniker:innen. [mehr→]
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Aktion erfolgreich beendet: Impfpriorität für Menschen mit Mukoviszidose – Macht euch bei euren Wahlkreisabgeordneten stark!

Aktueller Hinweis (Aktion beendet) Seit dem 08.02.2021 können wir von einem vollen Erfolg dieser Aktion und sicherlich einer Reihe weiterer Bemühungen, zum Beispiel von Akteuren des Mukoviszidose e.V., berichten. Es gab jedenfalls zahlreiche Rückmeldungen von Bundestagsabgeordneten, die etwa versprochen hatten, ausdrücklich an den Bundesgesundheitsminister zu schreiben. Zum Teil kam es zu persönlichen Gesprächen von Abgeordneten mit Betroffenen. Die Resonanz übertraf [mehr→]
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Gleiches Recht für die vergessenen Seltenen Erkrankungen Die Gesundheit von Menschen mit Seltenen Erkrankungen ist nicht weniger wert als die Gesundheit von Menschen mit häufigen Krankheiten. Trotzdem werden Seltene Erkrankungen in der gültigen Coronavirus-Impfverordnung systematisch ausgespart. Die Betroffenen sind von einem Anspruch auf Impfung mit Priorität ausgeschlossen. Es gibt aber Seltene Erkrankungen, bei denen eine zusätzliche Infektion mit SARS-CoV-2 ein [mehr→]
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USA: FDA erweitert die Zulassungen für Kalydeco/Symdeko/Trikafta

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G-BA: Folgenreicher Fehler in Risikogruppeneinschätzung – CF nicht erwähnt 🤦🏼‍♀️

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EU: Symkevi jetzt für Kinder ab 6 Jahren zugelassen

Besonders für Kinder ist nun eine unkompliziertere Option verfügbar, bei denen es mit Orkambi aufgrund dessen wechselwirkungsfreudigen Inhaltsstoffs Lumacaftor zu Problemen im Einsatz mit anderen Medikamenten kam. Eine gegenüber Orkambi bessere Wirkung kann nicht zwingend erwartet werden. [mehr→]