Studien
ENaC-Inhibitor EDT001: Klinische Studie läuft nun
Das Gegenstück zu einer CFTR-Aktivierung ist eine ENaC-Hemmung. Nun geht mit EDT001 ein neues inhalatives Medikament in klinische Studien. [mehr→]
Studien
Diagnostik
Zuweilen starker Unterschied zwischen „Lungenfunktion“ und Funktion der Lunge
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den meisten Mukoviszidose (CF)-Patient:innen mit normaler Lungenfunktion in einer kleinen Studie offensichtlich und mit einer höheren Anzahl [mehr→]
Studien
Inhalative Gentherapie KB407 geht voraussichtlich ab Spätsommer in klinische Studien
In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]
Studien
Lonodelestat (vormals POL6014) zeigt gute Ergebnisse in Ib/IIa-Studie
Häufig greifen überschießende Entzündungsprozesse das Gewebe in der Lunge mehr an als die zugrunde liegenden Infektionen. POL6014 ist ein hochselektiver Entzündungshemmer, der die menschliche neutrophile Elastase (hNE) offensichtlich sehr wirksam und schonend herunterregeln kann. Es könnte sich dadurch eine weitere Möglichkeit ergeben, die ohne eine breitere Immunsuppression (wie etwa durch Glucocorticoide) auskommt. [mehr→]
Antibiotika
USA: Millionenunterstützung für NO-Inhalations-Studie
Ein hochinteressanter Ansatz, Bakterien in der Lunge mit einem einfachen Gas zu bekämpfen, das aus der Umgebungsluft erzeugt wird. Weil es kein Aerosol (Tröpfchennebel) ist, verteilt es sich optimal in allen belüftbaren Bereichen der Lunge. Über 2 Mio stellt die amerikanische CFF nun für eine Pilotstudie bereit. [mehr→]
Antibiotika
3,3 Mio$ Investition für inhalatives Murepavadin gegen resistente PA
Im Rahmen der 100-Mio-Dollar-Initiative der CFF zur Infektionsforschung wurde ein größerer Betrag für das Murepavadin in einer vielversprechenden inhalativen Variante von Polyphor für die Durchführung einer Phase I/2a-Studie bereitgestellt. Durch die selektive Wirkung werden Resistenzen oder auch Pilzbesiedlungen unterbunden, da das Mikrobiom der Lunge weithin unberührt bleiben soll – so die Hoffnung. [mehr→]
Studien
UNTERBROCHEN: HUBBLE – Studie über die Auswirkungen von Mukoviszidose – ein Beitrag zur Forschung
Es werden Probanden gesucht, die nach Möglichkeit noch nicht mit einer CFTR-Modulatorentherapie gestartet haben. [mehr→]
Physiotherapie & Schleimlösung
Chemische Variante von rhDNAse verlängert Lungenwirkung um viele Tage
Würde eine nur einmal wöchentlich erforderliche rhDNAse-Therapie auch neue Patientengruppen erschließen, da die Wahrscheinlichkeit mutmaßlich gefährlicher Schleimansammlung in der Lunge abnähme? [mehr→]
Studien
mRNA-Therapie MRT5005: Phase 1/2-Studie RESTORE-CF wird fortgesetzt
Bisherige Ergebnisse der inhalativen mRNA-Therapie MRT5005 von Translate Bio waren bereits ermutigend. Nach einer CORONA-bedingten Unterbrechung geht es nun weiter. [mehr→]
Studien
Aktivator ETD002 für alternativen Chloridkanal in der Lunge (TMEM16A) geht in Phase-1-Studie
Für Patienten etwa mit 2 Stopp-Mutationen ist derzeit keine CFTR-Modulatortherapie verfügbar. Diese hier könnte ein Ausweg sein, aber auch ergänzend für diejenigen Patient*innen, die aus anderen Gründen keinen Zugang zu solch einer Therapie haben oder deren Therapie nicht gut genug wirkt. [mehr→]