Untenstehend findet Ihr den aktuellen Newsletter des HIT-CF-Projektes, den wir in Zusammenarbeit mit der CF-Hilfe Oberösterreich ins Deutsche übersetzt haben. Die Liste aller Ausgaben findet Ihr hier. Bei Unklarheiten stehen wir gerne neben den Studiendurchführenden sowie Euren CF-Teams gerne zur Verfügung.
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr / Neuere Nachricht zu 4D-710 / Ältere Nachricht zu 4D-710 Inhalative Gentherapie verbesserte oder stabilisierte in Studie die Lungenfunktion 4D-710 wurde entwickelt, um eine künstliche Version des CFTR-Gens bereitzustellen Eine Einzeldosis von 4D-710 von 4D Molecular Therapeutics, einem inhalativen Gentherapiekandidaten für Erwachsene mit zystischer Fibrose (CF), [mehr→]
Initiativen zur besseren Behandlung von Lungeninfektionen mit Nichttuberkulösen („atypischen“) Mykobakterien (NTM) werden vor dem Hintergrund weltweit steigender Fallzahlen dringend benötigt. Nach einer Investition von bereits knapp 6 Mio $ im 2019 zur Identifikation neuer Substanzen hierfür, geht nun ein gefundener Kandidat in die präklinische Forschung. [mehr→]
Eine kleine Fallserie zeigt, was einige CF-Betroffene in (oder leider ohne) Absprache mit ihrer Ambulanz gemerkt hatten. [mehr→]
Lässt sich mit simplen Mitteln bei erhöhtem Blutzucker die Trainingsleistung verbessern? Der Reiz dieser kleinen Studie liegt darin, dass der interessierte Mensch die Ergebnisse bei sich selbst nachvollziehen kann. Wozu auf eine große Studie warten, die vielleicht in absehbarer Zeit nicht kommen wird? [mehr→]
Eine aktuelle Studie an 24 Männern und 9 Frauen mit mind. einer F508del-Allel unter CFTR-Modulatortherapie ETI zeigt bei 16 Betroffenen eine Verbesserung, bei vier eine Verschlechterung sowie bei 13 keine nennenswerte Änderung der Blutzuckersituation. [mehr→]
Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von der US-amerikanischen FDA verliehen. KB407 verwendet eine modifizierte Version des [mehr→]
Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]
Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]
In einer Phase-1-Studie zeigt sich Murepavadin als sicher zum Inhalieren bei gleichzeitig (anhaltend) hohen Wirkspiegeln in der Lunge. [mehr→]
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