CFTR Modulatoren
Falls Du nur die eine Frage hast: „Wann bekomme ich das Medikament endlich?“…
Portalbeitrag zu „Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme“ [mehr→]
Monat: Juni 2021
CFTR Modulatoren
Was tun bei Kaftrio-Startproblemen?
Das CFTR-Protein findet sich in sehr vielen Organen. Mit Kaftrio/Kalydeco wurde eine Medikamenten-Kombination gefunden, die dessen Funktionsfähigkeit in vielen Fällen wieder herstellt. Wenn sich der Körper jahrzehntelang um einen solch umfassenden Komplex herum entwickelt hat, kann es kaum verwundern, dass eine plötzliche Funktionsherstellung in so vielen Organen eine starke Herausforderung darstellt. Während viele Patient*innen nur wenige Tage oder Wochen Müdigkeit empfinden, erleben andere eine wahre Tortur, die ihre gesamte Geduld herausfordert. [mehr→]
Studien
ENaC-Inhibitor EDT001: Klinische Studie läuft nun
Das Gegenstück zu einer CFTR-Aktivierung ist eine ENaC-Hemmung. Nun geht mit EDT001 ein neues inhalatives Medikament in klinische Studien. [mehr→]
CFTR Modulatoren
USA: Trikafta für Kinder ab 6 zugelassen
Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden [mehr→]
News
USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte
CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]