USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte

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CF Foundation fördert drei neue Forschungsprojekte

Im Rahmen ihrer Path to a Cure-Initiative hat die Cystic Fibrosis Foundation drei neue Zuschüsse zur Finanzierung von Forschungsprojekten bekannt gegeben, die die Behandlung von Mukoviszidose (CF) voranbringen sollen.

Der größte Betrag in Höhe von bis zu 2,6 Millionen US-Dollar wurde an Eloxx Pharmaceuticals vergeben, um die Entwicklung neuer Therapien zu unterstützen, die auf CF-verursachende Nonsense-Mutationen abzielen.

Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht, die zu einem Funktionsverlust des CFTR-Proteins führen, zu dessen Herstellung das Gen Anweisungen gibt. Eine Nonsense-Mutation ist ein Typ, der zu einem Stoppcodon (eine Art „Stopp“-Signal) in der Mitte des Gens führt. Dies führt zur Produktion eines abgeschnittenen Proteins, das normalerweise nicht funktionsfähig ist und von der Zelle schnell abgebaut wird.

„Wir sehen es als sehr dringlich an, Therapien zu identifizieren, die auf Nonsense-Mutationen abzielen, da wir unser ultimatives Ziel einer Heilung für jeden Menschen mit CF verfolgen“, sagte William Skach, MD, Executive Vice President und Chief Scientific Officer der CF Foundation, in einer Pressemitteilung.

Nach Angaben der Stiftung haben fast 4.000 Menschen mit CF in den USA mindestens eine Nonsense-Mutation. Die häufigste CF-verursachende CFTR-Nonsense-Mutation heißt G542X.

Im Rahmen des neuen Projekts wird Eloxx seine Bibliothek mit mehr als 2.000 Wirkstoffen durchforsten, um potenzielle Wirkstoffe für CFTR-Nonsense-Mutationen zu identifizieren. Dabei wird speziell nach Kandidaten gesucht, die bei Menschen mit CF wirken könnten, die mindestens eine G542X-Mutation aufweisen.

Solche Wirkstoffe würden die zelluläre Proteinbildungsmaschinerie dazu veranlassen, ein fehlerhaftes Stoppcodon im CFTR-Gen „durchzulesen“, um eine vollständige Version des Proteins zu produzieren.

Die CF Foundation hat Eloxx Anfang des Jahres bis zu 2 Millionen US-Dollar für die Unterstützung klinischer Studien zur Erprobung von ELX-02, einer Read-Through-Therapie zur Behandlung von Menschen mit CF, die mindestens eine G542X-Mutation aufweisen, bewilligt.

„Die bei Eloxx laufende Forschung im Frühstadium ergänzt andere von der Stiftung finanzierte Screening-Programme zur Behandlung von Nonsense-Mutationen und stärkt unser wissenschaftliches Verständnis dieser notorisch schwer zu behandelnden Targets“, sagte Skach.

Die beiden anderen von der Stiftung finanzierten Programme zielen darauf ab, die Entwicklung der Gentherapie bei Mukoviszidose voranzutreiben.

Im Prinzip soll die Gentherapie eine nicht-mutierte Version des CFTR-Gens in die Zellen der Lunge einbringen. Um solche Therapien zu entwickeln, müssen jedoch zunächst einige Hindernisse überwunden werden: So können die natürlichen Abwehrsysteme der Lunge es schwierig machen, eine Gentherapie an die entsprechenden Zellen zu bringen. Außerdem ist CFTR ein relativ großes Gen, so dass es nur schwer in die relativ kleinen viralen Vektoren passt, die üblicherweise für die Gentherapie eingesetzt werden.

In einem der neuen Projekte vergab die Stiftung bis zu 600.000 Dollar an Metagenomi für die Entwicklung neuer Gen-Editing-Systeme, die effektiver in Lungenzellen eingebracht werden können.

In dem anderen Projekt vergab die Stiftung bis zu 300.000 Dollar an Hunterian Medicine, um die Entwicklung von Gentherapie-Vektoren zu unterstützen, die das CFTR-Gen leichter einbauen können.

Die 500-Millionen-Dollar-Initiative „Path to a Cure“ der Stiftung wurde im Oktober 2019 ins Leben gerufen und hat seitdem mehrere Forschungsprojekte zu CF finanziert.

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