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Eloxx Pharmaceuticals plant den Beginn von Phase-2-Studien mit ELX-02, seinem Hauptkandidaten zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und Zystinose, nachdem eine Runde von Phase-1-Studien zur Sicherheit und Verträglichkeit bei gesunden Probanden abgeschlossen wurde.
Diese einzelne, Studie mit aufsteigender Dosis wurde an insgesamt 60 Personen in Israel (NCT02807961) und Belgien (NCT03292302) durchgeführt, aber die Ergebnisse scheinen noch nicht veröffentlicht worden zu sein.
Eine weitere Phase-1-Studie untersucht jetzt mehrere aufsteigende Dosen von ELX-02 auf Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (wie der Körper ein Medikament beeinflusst) bei 45 gesunden Probanden in Belgien (NCT03309605). Sie wird voraussichtlich im Dezember abgeschlossen sein.
Eloxx plant den Beginn von Phase-2-Studien bei Patienten mit CF und Cystinose bis Ende dieses Jahres, vorbehaltlich der Zulassung. Cystinose, eine genetische Erkrankung, entsteht durch eine abnorme Anreicherung der Aminosäure Cystin in verschiedenen Organen.
ELX-02 wurde zur Behandlung von CF und Zystinose entwickelt, die durch sog. Nonsense-Genmutationen hervorgerufen werden, die zur Produktion von nicht-funktionellen Proteinen führen. Sie und ähnliche Verbindungen zielen auf Boten-RNAs (mRNA), Moleküle, die auf der Basis der DNA-Sequenz erzeugt werden und Proteine bilden.
Bei Nonsense-Mutationen werden vorzeitige Stop-Codons gebildet, die die richtige Proteinsynthese aus dem mRNA-Molekül vereiteln. Infolgedessen zeigen Patienten mit vorzeitigen Stop-Codon-Erkrankungen eine verminderte oder gar keine Produktion von spezifischen Proteinen. Diese vorzeitigen Stop-Codons wurden bei über 1.800 seltenen und sehr seltenen Krankheiten identifiziert.
ELX-02 ist ein niedermolekularer Untersuchungskandidat, der die Produktion von funktionellen Proteinen in voller Länge wiederherstellen soll.
„Angesichts der klinischen Erfolge im Jahr 2017 für unseren führenden Produktkandidaten, ELX-02, sind wir bereit, die Zulassung für klinische Studien der Phase 2 bei Mukoviszidose und Zystinose in diesem Jahr zu beantragen“, sagte Robert E. Ward, Chairman und Chief of Executive Officer von Eloxx Pharmaceuticals, in einer Pressemitteilung.
„Patienten mit Nonsense-Mutationen haben eine hohe Krankheitslast und nur wenige, wenn überhaupt, Behandlungsmöglichkeiten“, fügte Ward hinzu.
Der Beginn dieser Phase-2-Studien steht unter dem Vorbehalt der behördlichen Prüfung und Genehmigung des Antrags auf präklinische Studien („clinical trial application“, CTA) mit führenden Zulassungsbehörden in Belgien sowie der Gespräche mit der FDA vor der Untersuchung des neuen Medikaments (IND).
ELX-02 wurde von der European Medicines Agency (EMA) und der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als Orphan Drug zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) eingestuft. MSP I ist eine fortschreitend schwächende Erkrankung, die durch Mutationen im IDUA-Gen verursacht wird.
Die FDA stufte ELX-02 auch als Orphan Drug zur Behandlung des Rett-Syndroms ein, einer seltenen genetischen und neurologischen Erkrankung, die die Entwicklung des Gehirns beeinflusst.
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