CFTR

Könnte es eine neue Alternative zu CRISPR/CAS9-Verfahren zur Behandlung von Stopmutationsbedingten Krankheiten geben? [mehr→]

Es lohnt sich, am Darm-Setup zu arbeiten! [mehr→]

Einmal mehr: FEV1 hinkt Lungenereignissen hinterher! [mehr→]

Vorbemerkung: in einem früherem Artikel erwähnten wir die Vermutung, dass Menschen mit CF gleichsam die genetische Suppe auslöffeln müssen, die der Menschheit zeitweise mit das Überleben gesichert hatte. Der folgende Artikel erklärt genauer den Zusammenhang zwischen CF-Merkmal-Mutationen und deren Fähigkeit, [mehr→]

Ist besonders die rs7512462-Variante im SLC26A9-Gen ein Grund, Ivacaftor nicht zu verwenden? Sie ist mit einem ABFALL der Lungenfunktion verbunden! Welche zukünftigem Implikationen für andere CFTR-Modulator-Medikamente könnten sich ergeben? [mehr→]

Milliardenschweres Konsortium plant Entwicklung einer inhalativen Therapie zur Genkorrektur aller CFTR-Mutationen. CF zurück bei den Großen der Branche! [mehr→]

„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [mehr→]

„Dann sind wir fertig!“ – Durchaus steiles Ziel der amerikanischen CFF: sich in 20 Jahren überflüssig machen! [mehr→]