Studien
CF bei Klasse 1-Nonsense/Stop-Mutationen: Kann ELX-02 helfen?
Besser als das 2017 gescheiterte Ataluren? [mehr→]
CFTR
Studien
CF-Behandlung unabhängig von der Mutation mit MRT5005: erste klinische Studie kommt!
Inhalative mRNA-Behandlung korrigiert CFTR-Bauplan! [mehr→]
Ausblick
Proteostasis Therapeutics erhält von FDA Fast-Track-Status für Dreifach-Kombi bei CF-Patienten
Konkurrenz belebt das Geschäft… 3-fach-Kombi für CF-Patienten mit 1 oder 2 F508del-Allel bald auch von Proteostasis? [mehr→]
Ausblick
SPX-101 ein neuer, besserer Anlauf nach Amilorid?
Amilorid war gestern? Vielleicht! [mehr→]