Studien
CF bei Klasse 1-Nonsense/Stop-Mutationen: Kann ELX-02 helfen?
Besser als das 2017 gescheiterte Ataluren? [mehr→]
Monat: April 2018
Ausblick
Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos
Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [mehr→]
Studien
CF-Behandlung unabhängig von der Mutation mit MRT5005: erste klinische Studie kommt!
Inhalative mRNA-Behandlung korrigiert CFTR-Bauplan! [mehr→]
Ausblick
USA: Amplifier PTI-428 geht in Phase-2-Studie mit Ivacaftor/Tezacaftor
Spannend: in einer kleinen 28-Tage-Studie hatte PTI-428 die Wirkung von Orkambi den prozentualen Wert vom Vorhersagewert des FEV1 um über 5 Prozentpunkte verbessert! [mehr→]
Hilfreiches
Kochsalz(NaCl-)zufuhr besonders – aber nicht nur – in heißen Wetterphasen wichtig
Salzige Menschen brauchen Salz [mehr→]
Hilfreiches
Infektionsschutz in Salzluftgrotten bei CF?
Stehen Nutzen und Risiko „gesund“ zueinander? [mehr→]
News
USA: Widerstand gegen die „Right to Try“-Gesetzgebung
Schwieriges Thema: Zugang zu noch nicht ausreichend getesteten Medikamente für im Endstadium lebensbedrohlich erkrankte Menschen. [mehr→]
Ausblick
Proteostasis Therapeutics erhält von FDA Fast-Track-Status für Dreifach-Kombi bei CF-Patienten
Konkurrenz belebt das Geschäft… 3-fach-Kombi für CF-Patienten mit 1 oder 2 F508del-Allel bald auch von Proteostasis? [mehr→]
Ausblick
USA: RELiZORB normalisiert effektiv die Aufnahme von Omega-3-Fettsäuren bei CF-Patienten
Verbesserung der Omega-3-Fettsäuren durch „Online“-Lipase-System bei Sondenernährung. [mehr→]
Allgemein
Knoblauch und der Pseudomonas
Öfter mal die Mitmenschen „verduften“ lassen… für eine gute Idee!
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