April 2018 | Deutsche CF-Hilfe

CF bei Klasse 1-Nonsense/Stop-Mutationen: Kann ELX-02 helfen?

26. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Besser als das 2017 gescheiterte Ataluren? [→Klick drauf für mehr→]

Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos

25. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [→Klick drauf für mehr→]

CF-Behandlung unabhängig von der Mutation mit MRT5005: erste klinische Studie kommt!

23. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Inhalative mRNA-Behandlung korrigiert CFTR-Bauplan! [→Klick drauf für mehr→]

USA: Verstärker PTI-428 geht in Phase-2-Studie mit Ivacaftor/Tezacaftor

19. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Spannend: in einer kleinen 28-Tage-Studie hatte PTI-428 die Wirkung von Orkambi den prozentualen Wert vom Vorhersagewert des FEV1 um über 5 Prozentpunkte verbessert! [→Klick drauf für mehr→]

Salzzufuhr macht Schleim flüssiger

18. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Salty people need salt [→Klick drauf für mehr→]

Infektionsschutz in Salzluftgrotten bei CF?

11. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Stehen Nutzen und Risiko „gesund“ zueinander? [→Klick drauf für mehr→]

USA: Widerstand gegen die „Right to Try“-Gesetzgebung

10. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Schwieriges Thema: Zugang zu noch nicht ausreichend getesteten Medikamente für im Endstadium lebensbedrohlich erkrankte Menschen. [→Klick drauf für mehr→]

Proteostasis Therapeutics erhält von FDA Fast-Track-Status für Dreifach-Kombi bei CF-Patienten

5. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Konkurrenz belebt das Geschäft… 3-fach-Kombi für CF-Patienten mit 1 oder 2 F508del-Allel bald auch von Proteostasis? [→Klick drauf für mehr→]

USA: RELiZORB normalisiert effektiv die Aufnahme von Omega-3-Fettsäuren bei CF-Patienten

5. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Verbesserung der Omega-3-Fettsäuren durch „Online“-Lipase-System bei Sondenernährung. [→Klick drauf für mehr→]

Knoblauch und der Pseudomonas

2. April 2018 Kai-Roland Heidenreich

Öfter mal die Mitmenschen „verduften“ lassen… für eine gute Idee!
[→Klick drauf für mehr→]

Studien

Gehörschutz-Medikament geht in Phase-2-Studie

Gelänge der Schutz des Innenohrs, könnte man etwas großzügigere Dosierungen von Aminoglykosiden wie Tobramycin wählen – auf die Nieren muss man allerdings ebenfalls achten. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Translate Bio findet im zweiten Anlauf verträgliche Nanofähre für mRNA-Behandlung

Gerade erleuchtend: „…verabreichten die Forscher Mäusen mRNAs, die für die Produktion eines leuchtenden Proteins (das Luziferase-Protein der Glühwürmchen) kodieren. Mit diesem Ansatz konnten die Wissenschaftler mit einem Lichtdetektor und einem Mikroskop sehen, welche Zellen und Organe die mRNAs aufgenommen und das Protein produziert haben.“ [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Enzymkartusche Relizorb in den USA seit 01.01.2019 kassenfinanzierbar

Wir haben bisher keine Informationen darüber, ob und wann solche Systeme zur ständigen Enzymgabe auch in Europa verfügbar werden. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

CF-Diabetes (CFRD) kann durch oGTT unentdeckt bleiben – ein Fallbericht

Bereits ab 140 mg/dl Glucose im Blut tritt Zucker ins Lungengewebe über: Bakterien wird begünstigt. Der gängige oGTT kann den Beginn einer CF-Diabetes übersehen, weil die Insulinproduktion bereits stockend ist, also zeitweise funktioniert. Bei unspezifischen Problemen wie Müdigkeit oder unerklärlichem Abfall der Lungenfunktion engmaschig zuhause Blutzuckerwerte nehmen. [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Phase 2-Studie startet für MS1819, einem nicht aus Tieren gewonnenen Enzympräparat

Zwar gibt es Nortase von Repha und Pankreafix von Rainfarn. Aber selten können Patienten bis dato ihren etwaigen Enzymbedarf allein mit diesen Risoenzymen decken. Schafft es dieses auf einer Hefegattung basierende Präparat? [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Gesunde Ernährung bei CF – wichtig für Darm und Lunge

Besonders bei CF zu beachten: Entzündliche Prozesse im ganzen Körper werden über die Darmgesundheit stark beeinflusst. [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Inhalatives Galliumpräparat AR-501 geht in Phase 1/2a-Studien

Noch bevor ein intravenös anwendbares Galliumpräparat am Markt ist, studiert der Hersteller auch schon an einer inhalativen Anwendung. [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein

CF-Medikamente: Stand der Dinge (12/2018)

Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Vertex-Dreifachkombination mit VX-659 bewährt sich auch in zwei Phase-3-Studien

Insgesamt ca. 500 Patientendaten erfasst. Beinahe ALLE Patienten willigten danach in eine Rollover-Studie nach der regulären 24-wöchigen Studienphase ein. Dann erhalten auch die Placebo-Patienten das „Verum“, also das wirklich Medikament – das nennt sich dann „open-label“. [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien

Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Erste „Dreifachkombination“ bewährt sich in Phase-2-Studie

+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Orkambi: positive CHMP-Stellungnahme für Kleinkinder

Schützt die verhältnismäßig relativ schwache Wirkung auf den CFTR-Kanal von Orkambi (im Vergleich zu Ivacaftor, das nur für eine kleine Patientengruppe funktioniert) besonders kleine Kinder, deren Organe noch nicht so geschädigt sind? [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Kombination Ceftazidime/Avibactam

Ceftazidim wird mit Avibactam wieder zur Waffe gegen multiresistenten PA – zumindest in vitro. [→Klick drauf für mehr→]
News

Galapagos-Produkte nun bei AbbVie

Die finanzkräftige AbbVie hat das Potential der Galapagos-Entwicklungen erkannt und nimmt viel Geld in die Hand. [→Klick drauf für mehr→]
Studien

5-Tage-Galliumnitrat-Dauer-IV überzeugt nicht besonders in Phase 2-Studie

5 Tage ununterbrochene IV mit Galliumnitrit wirkt auf die Keimlast an Pseudomonas aeruginosa, jedoch nicht signifikant. 1 Tag später und auch nochmal 8 Tage später eine leichte Verbesserung der Lungenfunktion. Weitere 2 Wochen später ist diese aber wieder verschwunden. Klingt alles nicht überzeugend. [→Klick drauf für mehr→]
News

Europäische Zulassung für Kombination Symkevi/Kalydeco ist da

Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Acebilustat scheint sich zur Entzündungsreduktion zu bewähren

Bei frühzeitiger Anwendung besonders gute Effekte. Außerdem eine besonders augenfällige Verbesserung der Situation bei Patienten, die CFTR-Modulatoren bekommen. Hier ist der Effekt überraschender Weise noch stärker.
[→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Probiotika: das Eine für Alle gibt es nicht

Bisher keine Vorhersagemodell, ob ein Probiotikum funktioniert. Der beste Weg für dich: Probieren! [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

100 Millionen Dollar für die „Infection Research Initiative“

Nachhaltigste Botschaft der diesjährigen NACFC: CFF investiert WELTWEIT 100.000.000$ insgesamt in 5 Jahren für Infektionsforschung! [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Stolperfalle Schweißtest

Gerade Ergebnisse in der Grauzone von 30 – 60 mmol/L sollten sorgfältig hinsichtlich der Messsicherheit überprüft werden. [→Klick drauf für mehr→]