CFTR Modulatoren

CFTR Modulatoren

USA: Neue Vertex-CF-Therapie Alyftrek zugelassen

14. Januar 2025 Kai-Roland Heidenreich
Im Dezember 2024 wurde in den USA eine neue Triple-Therapie für Mukoviszidose zugelassen. Die Kombination aus Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor (VTD) umfasst 303 CFTR-Mutationen, bietet eine einmal tägliche Gabe und bessere klinische Ergebnisse. Jedoch könnten erhöhte Nebenwirkungen, insbesondere in Bezug auf die Leber, einen Nachteil darstellen. Was diese neue Therapie von bisherigen Optionen wie Kaftrio unterscheidet, erfahren Sie hier. [mehr→]
Ausblick

Was sind die offenen Fragen drei Jahre nach der Zulassung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor?

9. Mai 2023 Kai-Roland Heidenreich
Sind die hin und wieder unter ETI beobachtbaren Änderungen des mentalen Zustands die unvermeidliche Folge des Gewinns an CFTR-Funktion im zentralen Nervensystem, das zuvor noch nie funktionelles CFTR hervorgebracht hatte, aber jetzt mit Chloridkanalaktivitäten umgehen muss, die von Anfang an vollständig von anderen Teilen des neuronalen Netzwerks kompensiert worden waren? [mehr→]
CFTR Modulatoren

Seltene neuropsychiatrische Probleme bei Trikafta und Kaftrio: Wichtiges Thema für CF-Betroffene und Angehörige

11. April 2023 Kai-Roland Heidenreich
Wir betreuen unter anderem die größte deutschsprachige Facebook-Gruppe für CFTR-Modulatoren, Orkambi, Symkevi und Trikafta/Kaftrio D·A·CH und sind persönlich mit vielen CF-Betroffenen und/oder deren Eltern in Kontakt. Wir haben beobachtet, dass es selten, aber manchmal heftige neuropsychiatrische Probleme im Zusammenhang mit [mehr→]
CFTR Modulatoren

Internationales CF-Expertenteam: 30 Leitlinien zur CFTR-variantenbezogenen Behandlung

3. November 2022 Kai-Roland Heidenreich
Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen [mehr→]