Ausblick

Was sind die offenen Fragen drei Jahre nach der Zulassung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor?

Sind die hin und wieder unter ETI beobachtbaren Änderungen des mentalen Zustands die unvermeidliche Folge des Gewinns an CFTR-Funktion im zentralen Nervensystem, das zuvor noch nie funktionelles CFTR hervorgebracht hatte, aber jetzt mit Chloridkanalaktivitäten umgehen muss, die von Anfang an vollständig von anderen Teilen des neuronalen Netzwerks kompensiert worden waren? [mehr→]
CFTR Modulatoren

Seltene neuropsychiatrische Probleme bei Trikafta und Kaftrio: Wichtiges Thema für CF-Betroffene und Angehörige

Wir betreuen unter anderem die größte deutschsprachige Facebook-Gruppe für CFTR-Modulatoren, Orkambi, Symkevi und Trikafta/Kaftrio D·A·CH und sind persönlich mit vielen CF-Betroffenen und/oder deren Eltern in Kontakt. Wir haben beobachtet, dass es selten, aber manchmal heftige neuropsychiatrische Probleme im Zusammenhang mit [mehr→]
CFTR Modulatoren

Internationales CF-Expertenteam: 30 Leitlinien zur CFTR-variantenbezogenen Behandlung

Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen [mehr→]
Leber (Symbolbild)
CFTR Modulatoren

Trikafta in kleiner Fallserie an Lebertransplantierten überwiegend problemlos

Leber-Transplantatleistungen können bei CF über die Jahre hinweg beschleunigt nachlassen. Nicht selten bildet sich mit der Zeit erneut eine Lebervergrößerung als Zeichen einer Fettleber.

Nun hat eine kleine Studie bei 8 von 10 Patient:innen gezeigt: Trikafta (EU: Kaftrio + Kalydeco) funktioniert in solchen Fällen ziemlich unproblematisch.
Hinzu kommen der potentiell bessere Erhalt etwa der Lungenfunktion, des Gewichts und des Allgemeinzustands. [mehr→]