CFTR Modulatoren

Internationales CF-Expertenteam: 30 Leitlinien zur CFTR-variantenbezogenen Behandlung

Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen [mehr→]
Leber (Symbolbild)
CFTR Modulatoren

Trikafta in kleiner Fallserie an Lebertransplantierten überwiegend problemlos

Leber-Transplantatleistungen können bei CF über die Jahre hinweg beschleunigt nachlassen. Nicht selten bildet sich mit der Zeit erneut eine Lebervergrößerung als Zeichen einer Fettleber.

Nun hat eine kleine Studie bei 8 von 10 Patient:innen gezeigt: Trikafta (EU: Kaftrio + Kalydeco) funktioniert in solchen Fällen ziemlich unproblematisch.
Hinzu kommen der potentiell bessere Erhalt etwa der Lungenfunktion, des Gewichts und des Allgemeinzustands. [mehr→]

CFTR Modulatoren

Was tun bei Kaftrio-Startproblemen?

Das CFTR-Protein findet sich in sehr vielen Organen. Mit Kaftrio/Kalydeco wurde eine Medikamenten-Kombination gefunden, die dessen Funktionsfähigkeit in vielen Fällen wieder herstellt. Wenn sich der Körper jahrzehntelang um einen solch umfassenden Komplex herum entwickelt hat, kann es kaum verwundern, dass eine plötzliche Funktionsherstellung in so vielen Organen eine starke Herausforderung darstellt. Während viele Patient*innen nur wenige Tage oder Wochen Müdigkeit empfinden, erleben andere eine wahre Tortur, die ihre gesamte Geduld herausfordert. [mehr→]