Expertenzusammenfassung: ELX-02 hat im Labor zusammen mit Ivacaftor bereits eine starke synergistische Wirkung gezeigt (Steigerung der Read-through-Aktivität „um ein Mehrfaches“!), die nun in klinischen Studien überprüft werden soll. Unsere Einschätzung: Klingt vielversprechend.
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
CF-Stiftung finanziert Ausweitung des klinischen Studienprogramms für eine mögliche Therapie mit Nonsense-Mutationen
Die Cystic Fibrosis Foundation gewährt Eloxx Pharmaceuticals Inc. zusätzliche Mittel in Höhe von bis zu 15,9 Millionen US-Dollar, um die klinischen Studien zu ELX-02, einer potenziellen Therapie für Menschen mit Mukoviszidose, die Nonsense-Mutationen aufweisen, auszuweiten.
Die Cystic Fibrosis Foundation hat heute bekannt gegeben, dass sie Eloxx Pharmaceuticals Inc. zusätzliche Mittel in Höhe von bis zu 15,9 Mio. US-Dollar für die Ausweitung des laufenden klinischen Programms zu ELX-02 zur Entwicklung von Therapien für Menschen mit Mukoviszidose, die Nonsense-Mutationen aufweisen, gewährt hat.
Zuvor hatte die Stiftung bereits bis zu 3,6 Millionen Dollar für die ersten klinischen ELX-02-Studien von Eloxx bereitgestellt. Die neue Finanzierung wird es dem Unternehmen ermöglichen, die Studien zu erweitern, um festzustellen, ob die Kombination von ELX-02 mit einem CFTR-Modulator (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) zu einer höheren biologischen Aktivität führt als ELX-02 allein.
„Trotz der therapeutischen Fortschritte für viele Menschen mit Mukoviszidose sind Therapien, die auf Nonsense-Mutationen abzielen, immer noch dringend erforderlich“, sagte Dr. Michael Boyle, Präsident und CEO der Cystic Fibrosis Foundation. „Wir finanzieren intensiv die Erweiterung des klinischen Programms von Eloxx, um sicherzustellen, dass wir unser wissenschaftliches Verständnis in diesem kritischen Forschungsbereich weiter verbessern.“
Die finanzielle und wissenschaftliche Unterstützung für Eloxx ist Teil der 500-Millionen-Dollar-Initiative der CFF „Path to a Cure“, die darauf abzielt, die Behandlung der Ursache von Mukoviszidose zu beschleunigen und ein Heilmittel zu entwickeln. Die derzeitigen Therapien haben das Leben vieler Menschen mit Mukoviszidose deutlich verbessert, aber es gibt immer noch Menschen – gerade auch solche mit Nonsense-Mutationen -, die keine wirksame Behandlung für die Ursache ihrer Krankheit haben.
Nonsense-Mutationen
Nonsense-Mutationen (auch bekannt als „x“- oder „Stopp-Mutationen) führen dazu, dass die Zellen die Produktion des CFTR-Proteins vorzeitig stoppen, was zu einem verkürzten, nicht funktionsfähigen Protein führt, das von der Zelle als defekt erkannt und entsorgt wird. Das Prüfpräparat ELX-02 könnte diese vorzeitigen Stoppsignale bei Menschen mit Mukoviszidose möglicherweise „durchlesen“ (read-through) oder umgehen, was zur Produktion funktionierenden Proteins in voller Länge führt.
Labordaten deuten darauf hin, dass die Kombination von ELX-02 mit CFTR-Modulatoren die Wirksamkeit der Read-Through-Aktivität um ein Mehrfaches erhöhen könnte. Im Rahmen der Erweiterung des klinischen Programms, in das bereits Patienten aufgenommen werden, soll untersucht werden, ob die Kombination des Prüfpräparats ELX-02 mit Ivacaftor (Kalydeco®) dessen Wirksamkeit erhöht. Ergebnisse werden bis Mitte 2022 erwartet.
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