Ivacaftor (Kalydeco / VX-770)

Nun darf man gespannt sein, ob den ca. 16% der CF-Babys, die nämlich eine von 38 bestimmten, eher seltenen CF-Mutationen aufweisen und die in den USA nun schon ab 6 Monaten behandelt werden können, die Pankreasfunktion erhalten bleibt. [mehr→]

Kurze Studiendauer von nur 14 Tage, dennoch gute Anstiege der ppFEV1. Kombinationen des Amplifiers PTI-428 mit Symdeko zeigten zwar Zunahme des CFTR-Proteins, aber keine signifikanten Verbesserungen der ppFEV1. [mehr→]

Fast identische Ergebnisse im Vergleich zur VX-659-basierten Dreifach-Kombination. Für die Zulassungsbehörden ergibt sich die Qual der Wahl. Für den Fall, dass in Europa die bisherige strikte Praxis mutationsbezogener Zulassungen beibehalten wird, könnte sich eine Zulassung beider Regime ergeben. Aber vielleicht löst genau dieser Sachverhalt ja auch einen Denkprozess aus über die Zulässigkeit von Beweisverfahren aus… [mehr→]

Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [mehr→]

Insgesamt ca. 500 Patientendaten erfasst. Beinahe ALLE Patienten willigten danach in eine Rollover-Studie nach der regulären 24-wöchigen Studienphase ein. Dann erhalten auch die Placebo-Patienten das „Verum“, also das wirklich Medikament – das nennt sich dann „open-label“. [mehr→]

Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [mehr→]

+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [mehr→]

Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [mehr→]