Ivacaftor ist die erste CFTR-Modulatorsubstanz, die der Hersteller Vertex Pharmaceuticals in Studien gab. Die erste Erwähnung im Studienregister findet sich bereits 2007. Der alternative Bezeichner ist VX-770.
Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [→Klick drauf für mehr→]
Insgesamt ca. 500 Patientendaten erfasst. Beinahe ALLE Patienten willigten danach in eine Rollover-Studie nach der regulären 24-wöchigen Studienphase ein. Dann erhalten auch die Placebo-Patienten das „Verum“, also das wirklich Medikament – das nennt sich dann „open-label“. [→Klick drauf für mehr→]
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]
+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [→Klick drauf für mehr→]
Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [→Klick drauf für mehr→]
3fach-Kombinationen: Ergebnisse von Ivacaftor+Tezacaftor mit VX-659 kommen letztes Quartal 2018, die mit VX-445 erstes Quartal 2019! [→Klick drauf für mehr→]
Ist besonders die rs7512462-Variante im SLC26A9-Gen ein Grund, Ivacaftor nicht zu verwenden? Sie ist mit einem ABFALL der Lungenfunktion verbunden! Welche zukünftigem Implikationen für andere CFTR-Modulator-Medikamente könnten sich ergeben? [→Klick drauf für mehr→]
Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [→Klick drauf für mehr→]
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen [→Klick drauf für mehr→]
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [→Klick drauf für mehr→]
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