Ivacaftor ist die erste CFTR-Modulatorsubstanz, die der Hersteller Vertex Pharmaceuticals in Studien gab. Die erste Erwähnung im Studienregister findet sich bereits 2007. Der alternative Bezeichner ist VX-770.
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [mehr→]
+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [mehr→]
Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [mehr→]
3fach-Kombinationen: Ergebnisse von Ivacaftor+Tezacaftor mit VX-659 kommen letztes Quartal 2018, die mit VX-445 erstes Quartal 2019! [mehr→]
Ist besonders die rs7512462-Variante im SLC26A9-Gen ein Grund, Ivacaftor nicht zu verwenden? Sie ist mit einem ABFALL der Lungenfunktion verbunden! Welche zukünftigem Implikationen für andere CFTR-Modulator-Medikamente könnten sich ergeben? [mehr→]
Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [mehr→]
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen in den USA im Alter von 2 bis 5 Jahren [mehr→]
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [mehr→]
VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [mehr→]
CFTR-Korrektoren wirken vielfältig. [mehr→]
Copyright © DCFH – Deutsche CF-Hilfe - e.V. 2018-2026.
DU hilfst durch jede noch so kleine Spende mit ❤️