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FDA genehmigt KALYDECO® (Ivacaftor) als erstes und einziges Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF bei Kindern im Alter von 12 bis <24 Monaten mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
– Daten aus der Phase 3 ARRIVAL-Studie unterstützen die Behandlung mit KALYDECO bei Kindern im Alter von 12 bis <24 Monaten –
BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Aug. 15, 2018– Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) KALYDECO® (Ivacaftor) für den Einsatz bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 12 bis <24 Monaten zugelassen hat, die mindestens eine Mutation in ihrem CFTR-Gen (Cystische Fibrose Transmembran Conductance Regulator) aufweisen, das auf KALYDECO klinischen und/oder in vitro Assay-Daten zufolge anspricht.
„Mukoviszidose ist eine chronische, fortschreitende Erkrankung, die bei der Geburt auftritt und häufig im Kindesalter symptomatisch wird“, sagt Dr. Reshma Kewalramani, Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Vertex. „Mit der heutigen Zulassung haben Eltern und Ärzte nun ein Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF bei ganz jungen Patienten ab einem Jahr. Wir freuen uns über den Fortschritt unseres Produktportfolios und werden weitere Forschungen über den potenziellen Nutzen einer frühzeitigen Intervention mit allen unseren Medikamenten voran treiben, mit dem Ziel, allen Menschen, die mit CF leben, eine Behandlung zu ermöglichen“.
Diese FDA-Zulassung basiert auf Daten aus der laufenden Phase 3 Open-Label-Sicherheitsstudie (ARRIVAL) von 25 Kindern mit CF im Alter von 12 bis <24 Monaten, die eine von 10 Mutationen im CFTR-Gen aufweisen (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D oder R117H). Die Studie zeigte ein Sicherheitsprofil, das mit dem in früheren Phase-3-Studien mit älteren Kindern und Erwachsenen übereinstimmt; die meisten unerwünschten Ereignisse waren mild oder mäßig ausgeprägt, und kein Patient brach aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab. Zwei Patienten hatten erhöhte Leberenzyme mit mehr als 8-fachem des obere Normalwertes, erhielten nach einer Dosis Unterbrechung aber weiterhin KALYDECO . Die häufigsten Nebenwirkungen (≥30%) waren Husten (74%), Pyrexie (37%), erhöhte Aspartataminotransferase (37%), erhöhte Alaninaminotransferase (32%) und laufende Nase (32%). Bei zwei Patienten wurden vier schwerwiegende Nebenwirkungen beobachtet.
Der durchschnittliche Ausgangswert für die Kinder in dieser Studie betrug 104,1 mmol/L (n=14). Nach 24 Wochen Behandlung mit KALYDECO betrug der mittlere Chloridspiegel 33,8 mmol/L (n=14). Bei den 10 Probanden mit gepaarten Chloridproben zu Studienbeginn und zur Woche 24 ergab sich eine mittlere absolute Veränderung von -73,5 mmol/L. Diese Daten wurden auf der 41. European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Konferenz im Juni 2018 vorgestellt und in The Lancet Respiratory Medicine (Jahrgang 6, Nr. 7, Juli 2018) veröffentlicht.
„Ich freue mich sehr über die Zulassung von Ivacaftor bei Kindern im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten, da dies die erste Zulassung eines CFTR-Modulators in dieser Altersgruppe ist“, sagte Margaret Rosenfeld, M.D., MPH, Seattle Children’s Research Institute and Department of Pediatrics, University of Washington School of Medicine. „Die Grundlage für das Neugeborenen-Screening auf CF ist ein sehr frühes Eingreifen im Krankheitsverlauf mit dem Ziel herbeizuführen, die langfristigen Ergebnisse zu verbessern, so dass dies ein wichtiger Meilenstein für Eltern und Betreuer von kleinen Kindern mit CF ist.“
KALYDECO wurde bereits in den USA für die Behandlung von CF bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen, die eine von 38 Ivacaftor-responsiven Mutationen im CFTR-Gen haben, die auf klinischen und/oder in vitro-Assay-Daten basieren. Vertex hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur einen Zulassungsantrag für eine Linienverlängerung (Alter 12 bis <24 Monate) eingereicht, dessen Entscheidung in der ersten Hälfte des Jahres 2019 erwartet wird.
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