Vertex Archive | Deutsche CF-Hilfe

Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen

22. Januar 2019 Kai-Roland Heidenreich

Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [→Klick drauf für mehr→]

USA: FDA genehmigt Kalydeco für Babies und Kleinkinder von 12-24 Monaten

17. August 2018 Kai-Roland Heidenreich

Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [→Klick drauf für mehr→]

Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen

28. Juli 2018 Kai-Roland Heidenreich

Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [→Klick drauf für mehr→]

Vertex: Rekrutierung zu Phase-3-Studien zur Erprobung von Dreifach-Kombinations-Therapien bald abgeschlossen

27. Juli 2018 Kai-Roland Heidenreich

VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [→Klick drauf für mehr→]

ARRIVAL Studie zeigt: Kalydeco verbessert die Ergebnisse bei Kleinkindern, andere Studien belegen die Vorteile im Alltag

8. Juni 2018 Kai-Roland Heidenreich

„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [→Klick drauf für mehr→]

Langfristige Gabe von Kalydeco verbessert klinische Parameter bei Patienten mit Mukoviszidose

18. Mai 2018 Madlen Exner

Wenn man Dingen Zeit gibt… [→Klick drauf für mehr→]

USA: Konflikt zwischen ICER Panel und Vertex über Kosten für CFTR-Modulatoren

11. Mai 2018 Kai-Roland Heidenreich

heißes Eisen in den USA: Wie teuer dürfen Lebensjahre sein? [→Klick drauf für mehr→]

Erste Phase-3-Studie mit VX-659, Tezacaftor und Ivacaftor

21. Februar 2018 Kai-Roland Heidenreich

Erste Tripel-Kombination muss sich in Zulassungsstudie bewähren. [→Klick drauf für mehr→]

Studien

Profitieren Leber und Lunge bei CF von Cholin als Nahrungsergänzung?

Verblüffend einfache Nahrungsmittelergänzung führt im Open-Label-Studie zu starken Verbesserungen der Lungenfunktion bei gleichzeitiger Reduktion des Leberfettgehaltes. Kann das noch ein Placebo- oder anderer klinischer Interventionseffekt sein? [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Dreifachkombinationen von Proteostasis zeigen gute Ergebnisse, Add-ons eher nicht

Kurze Studiendauer von nur 14 Tage, dennoch gute Anstiege der ppFEV1. Kombinationen des Amplifiers PTI-428 mit Symdeko zeigten zwar Zunahme des CFTR-Proteins, aber keine signifikanten Verbesserungen der ppFEV1. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

CF-Inspirationen: Erfahrungen mit Darmtherapeutika bei Durchfällen durch Antibiosen

Die Fülle an Erfahrungen mit den unterschiedlichsten Mitteln gegen Durchfälle besonders bei Antibiosen an einem Platz zusammengestellt. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Verordnungsfähige CF-Medizinprodukte in Deutschland

Kurze Liste der Medizinprodukte zur „Sauberhaltung“ von Lunge und Darm, die speziell auch bei der Diagnose Mukoviszidose zulasten der gesetzlichen Krankenkasse verordnet werden können. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

CFTR-Alternativ-Kanäle durch inhalierbares Antimykotikum Amphotericin?

„…Amphotericin zwar keine perfekte Nachahmung des CFTR-Proteins ist, aber als Bicarbonatkanal fungieren und Abwehrmechanismen in der Flüssigkeit an der Atemwegsoberfläche wiederherstellen kann“ [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein

Vertex-Dreifachkombination mit VX-445 bewährt sich auch in zwei Phase-3-Studien

Fast identische Ergebnisse im Vergleich zur VX-659-basierten Dreifach-Kombination. Für die Zulassungsbehörden ergibt sich die Qual der Wahl. Für den Fall, dass in Europa die bisherige strikte Praxis mutationsbezogener Zulassungen beibehalten wird, könnte sich eine Zulassung beider Regime ergeben. Aber vielleicht löst genau dieser Sachverhalt ja auch einen Denkprozess aus über die Zulässigkeit von Beweisverfahren aus… [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

CFF: 4 Mio $ an Transplantationsforschung

Nachdem die CFF vor einigen Monaten eine 100 Mio $-Initiative zur Infektionsforschungsförderung gestartet hat, pumpt sie nun allein 4 Mio in die Erforschung der Hauptursache für Probleme nach der Lungentransplantation – hoffentlich lohnend. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Neuer Ansatz, ‚Stop‘-Mutationen ein ‚Go‘ zu verpassen?

Könnte es eine neue Alternative zu CRISPR/CAS9-Verfahren zur Behandlung von Stopmutationsbedingten Krankheiten geben? [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Küchentücher häufig nicht hygienisch

Na danke: Nur zwei von 15 Produkten haben eine ’sehr gut‘ bei der Mikrobiologie! [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Atemmuskulaturtrainer Spirotiger (STMedical) bekommt Nachfolger

Hoffnung auf die Zuweisung einer Nummer im Hilfsmittelverzeichnis der GKV. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

F&A zur Bestimmung der Sauerstoffsättigung im Blut während der Nacht

Viele Anwender von Nachtsauerstoff sagen: „hätte ich doch nur schon bisschen früher damit begonnen, dann würde ich mich morgens besser fühlen“. [→Klick drauf für mehr→]
News

Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen

Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Gehörschutz-Medikament geht in Phase-2-Studie

Gelänge der Schutz des Innenohrs, könnte man etwas großzügigere Dosierungen von Aminoglykosiden wie Tobramycin wählen – auf die Nieren muss man allerdings ebenfalls achten. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Translate Bio findet im zweiten Anlauf verträgliche Nanofähre für mRNA-Behandlung

Gerade erleuchtend: „…verabreichten die Forschenden Mäusen mRNAs, die für die Produktion eines leuchtenden Proteins (das Luziferase-Protein der Glühwürmchen) kodieren. Mit diesem Ansatz konnten die Wissenschaftler mit einem Lichtdetektor und einem Mikroskop sehen, welche Zellen und Organe die mRNAs aufgenommen und das Protein produziert haben.“ [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Enzymkartusche Relizorb in den USA seit 01.01.2019 kassenfinanzierbar

Wir haben bisher keine Informationen darüber, ob und wann solche Systeme zur ständigen Enzymgabe auch in Europa verfügbar werden. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

CF-Diabetes (CFRD) kann durch oGTT unentdeckt bleiben – ein Fallbericht

Bereits ab 140 mg/dl Glucose im Blut tritt Zucker ins Lungengewebe über: Bakterien wird begünstigt. Der gängige oGTT kann den Beginn einer CF-Diabetes übersehen, weil die Insulinproduktion bereits stockend ist, also zeitweise funktioniert. Bei unspezifischen Problemen wie Müdigkeit oder unerklärlichem Abfall der Lungenfunktion engmaschig zuhause Blutzuckerwerte nehmen. [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Phase 2-Studie startet für MS1819, einem nicht aus Tieren gewonnenen Enzympräparat

Zwar gibt es Nortase von Repha und Pankreafix von Rainfarn. Aber selten können Patienten bis dato ihren etwaigen Enzymbedarf allein mit diesen Risoenzymen decken. Schafft es dieses auf einer Hefegattung basierende Präparat? [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Gesunde Ernährung bei CF – wichtig für Darm und Lunge

Besonders bei CF zu beachten: Entzündliche Prozesse im ganzen Körper werden über die Darmgesundheit stark beeinflusst. [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Inhalatives Galliumpräparat AR-501 geht in Phase 1/2a-Studien

Noch bevor ein intravenös anwendbares Galliumpräparat am Markt ist, studiert der Hersteller auch schon an einer inhalativen Anwendung. [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein

CF-Medikamente: Stand der Dinge (12/2018)

Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [→Klick drauf für mehr→]