Studien
UNTERBROCHEN: HUBBLE – Studie über die Auswirkungen von Mukoviszidose – ein Beitrag zur Forschung
Es werden Probanden gesucht, die nach Möglichkeit noch nicht mit einer CFTR-Modulatorentherapie gestartet haben. [mehr→]
Vertex
Ausblick
USA/Vertex: „Mysteriöser“ Nachzulassungsantrag für seltene/ultraseltene Mutationen
USA: Ab ca. Dezember 2020 könnten dort 600 Patienten mit „bestimmten seltenen“ CF-Mutationen neu versorgt sowie 1.100 Patienten auf eine wirksamere CFTR-Modulatorenkombination hochgestuft werden. [mehr→]
Ausblick
FDA will über Zulassung der Vertex-Dreifachkombination bis 19.03.2020 entscheiden
Schneller geht’s kaum mehr. [mehr→]
News
USA: Zulassungsantrag für die Vertex-Dreifachkombination bei FDA
Potentiell bedeutsamste CF-Medikamentenentwicklung wartet nun auf die Zulassung durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA. [mehr→]
CFTR Modulatoren
Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen
Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [mehr→]
Ausblick
USA: FDA genehmigt Kalydeco für Babies und Kleinkinder von 12-24 Monaten
Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [mehr→]
CFTR Modulatoren
Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [mehr→]
Studien
Vertex: Rekrutierung zu Phase-3-Studien zur Erprobung von Dreifach-Kombinations-Therapien bald abgeschlossen
VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [mehr→]
Allgemein
ARRIVAL Studie zeigt: Kalydeco verbessert die Ergebnisse bei Kleinkindern, andere Studien belegen die Vorteile im Alltag
„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [mehr→]
CFTR Modulatoren
Langfristige Gabe von Kalydeco verbessert klinische Parameter bei Patienten mit Mukoviszidose
Wenn man Dingen Zeit gibt… [mehr→]