Vertex

Im Dezember 2024 wurde in den USA eine neue Triple-Therapie für Mukoviszidose zugelassen. Die Kombination aus Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor (VTD) umfasst 303 CFTR-Mutationen, bietet eine einmal tägliche Gabe und bessere klinische Ergebnisse. Jedoch könnten erhöhte Nebenwirkungen, insbesondere in Bezug auf die Leber, einen Nachteil darstellen. Was diese neue Therapie von bisherigen Optionen wie Kaftrio unterscheidet, erfahren Sie hier. [mehr→]

Es werden Probanden gesucht, die nach Möglichkeit noch nicht mit einer CFTR-Modulatorentherapie gestartet haben. [mehr→]