Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen

Sicherheitsstudie lieferte ähnliche Werte wie bei den 6-12-jährigen Kindern

Quelle / gekürzte Übersetzung ohne Gewähr

Vertex gibt die Zulassung der Europäischen Kommission für ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren mit der häufigsten Form der Krankheit bekannt

Lumacaftor/Ivacaftor ist das erste und einzige zugelassene Medikament in Europa, das die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose bei ca. 1.500 Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation behandelt

LONDON–(BUSINESS WIRE) — 21. Jan. 2019 — Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die Zulassung der Ausweitung des Labels für ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren erteilt hat, die zwei Kopien der F508del-Mutation, der häufigsten Form der Erkrankung, haben.

„Die heutige Genehmigung durch die Europäische Kommission bringt uns unserem Ziel, die Behandlung aller Menschen, die mit CF leben, einen Schritt näher“, sagte Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Indem wir die zugrundeliegende Ursache der Erkrankung frühzeitig behandeln, können wir ihren Verlauf möglicherweise ändern und den Patienten die Chance auf bessere Ergebnisse bieten.“

Das Label-Update basiert auf Daten aus einer offenen Phase-3-Sicherheitsstudie mit 60 Patienten, die zeigten, dass die 4-wöchige Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor im Allgemeinen gut vertragen wurde, mit einem Sicherheitsprofil bei diesen pädiatrischen Patienten mit dem von Patienten im Alter von 6 Jahren und älter im Wesentlichen übereinstimmte.

Lumacaftor/Ivacaftor ist in der EU bereits für die Behandlung von CF bei Patienten ab 6 Jahren zugelassen, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben.

Über CF

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Über die Open-Label-Sicherheitsstudie der Phase 3

Diese Genehmigung der Europäischen Kommission basiert auf einer offenen Sicherheitsstudie der Phase 3 mit 60 Patienten, die gezeigt hat, dass die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor im Allgemeinen 24 Wochen lang gut vertragen wurde, mit einem Sicherheitsprofil, das dem von Patienten im Alter von 6 Jahren und älter ähnlich ist. In Woche 24 wurden Verbesserungen bei Schweißchlorid, einem sekundären Endpunkt, beobachtet (mittlere Abnahme des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert in Höhe von 31,7 mmol/L; 95% CI: -35,7, -27,6, n=49). Die Forscher sahen auch Veränderungen bei den wichtigsten Wachstumsparametern, die auch sekundäre Endpunkte in der Studie waren. Das häufigste unerwünschte Ereignis (≥30% insgesamt) war Husten (63%); die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht oder mittelschwer. Vier Patienten erlebten schwere Nebenwirkungen (2 infektiöse CF-Lungenexazerbationen, 1 Gastroenteritis viral, 1 Verstopfung) und drei Patienten stellten die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins ein. Diese Ergebnisse wurden auf der 41. Konferenz der European Cystic Fibrosis Society im Juni 2018 vorgestellt.

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