Lumacaftor+Ivacaftor (Orkambi®) Archive

Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit

12. Mai 2021 Kai-Roland Heidenreich

Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]

Französische Studie zeichnet differenziertes Bild vom Orkambi-Risiko/Nutzen

21. Oktober 2019 Kai-Roland Heidenreich

Eigentlich nichts Neues: Ergebnisse von Real-World-Studien (also nach der Zulassung) können deutlich von Zulassungsstudien abweichen. Insbesondere die Rate an Therapieabbrüchen war jetzt deutlich höher. [mehr→]

Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen

22. Januar 2019 Kai-Roland Heidenreich

Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [mehr→]

CF-Medikamente: Stand der Dinge (09/2019)

7. Dezember 2018 Kai-Roland Heidenreich

Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [mehr→]

Orkambi: positive CHMP-Stellungnahme für Kleinkinder

20. November 2018 Kai-Roland Heidenreich

Schützt die verhältnismäßig relativ schwache Wirkung auf den CFTR-Kanal von Orkambi (im Vergleich zu Ivacaftor, das nur für eine kleine Patientengruppe funktioniert) besonders kleine Kinder, deren Organe noch nicht so geschädigt sind? [mehr→]

CFTR Modulatoren

USA: Trikafta für Kinder ab 6 zugelassen

Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden können. Eine Chance also auf Zeitgewinn etwa bei rapidem, anderweitig nicht aufhaltbarem Abfall der Lungenfunktion. Leider gilt dies nur für [mehr→]
News

USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte

CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]
Allgemein

Nicht nur bei Männern: 5% mehr Trainingsleistung durch Potenzmittel*

Obwohl sich kurzfristig keine Verbesserung klassischer Werte der „Lungenfunktion“ zeigen ließ, liegt es nahe, dass die Erhöhung der Trainingsleistung durch Sildenafil auch über eine höhere Leistungsfähigkeit des Gasaustauschs in der Lunge bewerkstelligt wird. [mehr→]
Ausblick

EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021

Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
Ausblick

28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen!

Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]
CFTR Modulatoren

Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit

Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]
Antibiotika

Doch nicht abwarten bei M. abscessus-Infektionen?

Eine Reihe von Mechanismen bakterieller Evolution findet bereits ohne antibiotischen Druck nach der Besiedlung statt. Verliert man nur Zeit und Optionen, wenn man abwartet, um die Beschwerlichkeit der Therapie zu umgehen? [mehr→]
News

HIT-CF-Newsletter seit Mitte 2019 auch in Deutsch verfügbar

Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]
CFTR Modulatoren

EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu

Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]
Diagnostik

Zuweilen starker Unterschied zwischen „Lungenfunktion“ und Funktion der Lunge

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den meisten Mukoviszidose (CF)-Patient:innen mit normaler Lungenfunktion in einer kleinen Studie offensichtlich und mit einer höheren Anzahl von Lungenexazerbationen und längerem Antibiotika-Einsatz verbunden. Diese Befunde, die auf einer Mischung von Kennzahlen zur Lungengesundheit beruhen, deuten darauf hin, [mehr→]
Studien

Inhalative Gentherapie KB407 geht voraussichtlich ab Spätsommer in klinische Studien

In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]
Diagnostik

LungQ PRAGMA-AI von Thirona zeigt bei Lungen-CT-Scan-Analysen höchste Leistungen in Sekunden

Für Studien steht nun ein hoch leistungsfähiges Computerwerkzeug zur Verfügung, mit dem sich viele CT-Scan-Datensätze automatisiert beurteilen lassen. Aber auch in Ergänzung zum erfahrenen Bildgebungsdiagnostiker lassen sich Fehler in der Diagnosestellung und Verlaufsbeurteilung unabhängig von Tagesformen oder Erfahrung verringern oder ganz vermeiden. [mehr→]
CFTR Modulatoren

CHMP empfiehlt Kaftrio/Kalydeco nun für F508del + beliebige Mutation

Patient:innen, die bisher aufgrund ihrer Mutationskombination nur für Symkevi/Kalydeco infrage kamen, haben voraussichtlich in Kürze eine mit Kaftrio/Kalydeco eine bessere Therapieoption. [mehr→]
Antibiotika

Computerdesigntes Enzym lässt Pseudomonas aeruginosa recht blass aussehen

Laborarbeit zeigt die Wirksamkeit eines künstlichen Enzyms bei der Zerstörung eines Pseudomonas aeruginosa (PA)-Biofilms. [mehr→]
AKTUELLES

EMA gibt grünes Licht für AstraZeneca-Impfstoff mit Warnhinweis für Ärzt:innen und Patient:innen

Nach einer kurzfristig anberaumten Sondersitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (PRAC) am 18.03.2021 um 17 Uhr erklärte die Direktorin der EMA, Emer Cooke, der Impfstoff von AstraZeneca sei eine nach wie vor eine sichere und wirksame Option, um COVID-19 zu verhindern. Unerwünschte Effekte könne man nicht ganz ausschließen. Die Direktorin sagte ferner, es werde einen erweiterten Warnhinweis für Ärzte und für [mehr→]
AKTUELLES

AstraZeneca-Impfung nun auch in Deutschland pausiert / EMA entscheidet Donnerstag

Eine zwingende Sicherheitsmaßnahme der EMA, deren Nutzen-/Risikoverhältnis selbst ein wenig zweifelhaft zu sein scheint. Aber Ordnung muss natürlich sein. [mehr→]
Studien

Lonodelestat (vormals POL6014) zeigt gute Ergebnisse in Ib/IIa-Studie

Häufig greifen überschießende Entzündungsprozesse das Gewebe in der Lunge mehr an als die zugrunde liegenden Infektionen. POL6014 ist ein hochselektiver Entzündungshemmer, der die menschliche neutrophile Elastase (hNE) offensichtlich sehr wirksam und schonend herunterregeln kann. Es könnte sich dadurch eine weitere Möglichkeit ergeben, die ohne eine breitere Immunsuppression (wie etwa durch Glucocorticoide) auskommt. [mehr→]
Antibiotika

USA: Millionenunterstützung für NO-Inhalations-Studie

Ein hochinteressanter Ansatz, Bakterien in der Lunge mit einem einfachen Gas zu bekämpfen, das aus der Umgebungsluft erzeugt wird. Weil es kein Aerosol (Tröpfchennebel) ist, verteilt es sich optimal in allen belüftbaren Bereichen der Lunge. Über 2 Mio stellt die amerikanische CFF nun für eine Pilotstudie bereit. [mehr→]
Antibiotika

Colistin per IV + Cayston per Inhalation besser als übliche IV mit zwei Wirkstoffen?

Nicht nur für Faultiere eine klare Ansage: Nur eine IV-Antibiose + Cayston ist wirksamer als Doppelantibiose und bringt fast eine doppelt so hohe Bewertung der Lebensqualität ein. [mehr→]
AKTUELLES

CF Europe startet Umfragen für Menschen mit CF, -Angehörige und -Kliniker:innen in 33 Sprachen

Um die Strategie des europäischen CF-Dachverbandes CFE weiterzuentwickeln, braucht es dringend Deine/Ihre Mithilfe als Betroffene, Angehörige oder Kliniker:innen. [mehr→]
AKTUELLES

Aktion erfolgreich beendet: Impfpriorität für Menschen mit Mukoviszidose – Macht euch bei euren Wahlkreisabgeordneten stark!

Aktueller Hinweis (Aktion beendet) Seit dem 08.02.2021 können wir von einem vollen Erfolg dieser Aktion und sicherlich einer Reihe weiterer Bemühungen, zum Beispiel von Akteuren des Mukoviszidose e.V., berichten. Es gab jedenfalls zahlreiche Rückmeldungen von Bundestagsabgeordneten, die etwa versprochen hatten, ausdrücklich an den Bundesgesundheitsminister zu schreiben. Zum Teil kam es zu persönlichen Gesprächen von Abgeordneten mit Betroffenen. Die Resonanz übertraf [mehr→]
AKTUELLES

Stellungnahme der Deutschen CF-Hilfe zur Impfpriorität für Patient*innen mit seltenen Vorerkrankungen

Gleiches Recht für die vergessenen Seltenen Erkrankungen Die Gesundheit von Menschen mit Seltenen Erkrankungen ist nicht weniger wert als die Gesundheit von Menschen mit häufigen Krankheiten. Trotzdem werden Seltene Erkrankungen in der gültigen Coronavirus-Impfverordnung systematisch ausgespart. Die Betroffenen sind von einem Anspruch auf Impfung mit Priorität ausgeschlossen. Es gibt aber Seltene Erkrankungen, bei denen eine zusätzliche Infektion mit SARS-CoV-2 ein [mehr→]
CFTR Modulatoren

USA: FDA erweitert die Zulassungen für Kalydeco/Symdeko/Trikafta

In Laborversuchen wurden zahlreiche Zelllinien auf die Wirksamkeit der derzeit zugelassenen CFTR-Modulatortherapien überprüft. Nachdem Anfang September der Zulassungsantrag bei der FDA gestellt wurde, kam nun die Zulassung. Nach Schätzungen kommen diese Medikamente dadurch für etwa weitere 600 Patient*innen infrage. [mehr→]
Hygiene

G-BA: Folgenreicher Fehler in Risikogruppeneinschätzung – CF nicht erwähnt 🤦🏼‍♀️

Johannes Gollwitzer: Nicht faseln, HANDELN! [mehr→]
News

EU: Symkevi jetzt für Kinder ab 6 Jahren zugelassen

Besonders für Kinder ist nun eine unkompliziertere Option verfügbar, bei denen es mit Orkambi aufgrund dessen wechselwirkungsfreudigen Inhaltsstoffs Lumacaftor zu Problemen im Einsatz mit anderen Medikamenten kam. Eine gegenüber Orkambi bessere Wirkung kann nicht zwingend erwartet werden. [mehr→]