Orkambi: positive CHMP-Stellungnahme für Kleinkinder

Frühtherapie mit CFTR-Modulatorkombination wird greifbar

Vorbemerkung: gut 3 Monate nach der FDA könnte durch diese Stellungnahme Orkambi bald (Februar 2019?) für Kinder von 2-5 Jahre zugänglich sein.

Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr

Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung.

– Nach der Zulassung wird Lumacaftor/Ivacaftor das erste Medikament in Europa sein, das die zugrundeliegende Ursache der Mukoviszidose bei etwa 1.500 Kleinkindern mit zwei Kopien der F508del-Mutation behandelt –

LONDON–(BUSINESS WIRE)–16. Nov. 2018 — Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives Gutachten für ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren abgegeben hat, die zwei Kopien der F508del-Mutation, der häufigsten Form der Krankheit, aufweisen.

Wenn die Europäische Kommission eine befürwortende Annahme des EMA CHMP-Gutachtens zur Verlängerung der Indikation genehmigt, wird Lumacaftor/Ivacaftor das erste und einzige in Europa zugelassene Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF für Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren sein, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben.

„Mukoviszidose ist eine chronische, fortschreitende Erkrankung, und es ist wichtig, frühzeitig zu behandeln, um die bestmöglichen Ergebnisse für die Patienten zu erzielen“, sagte Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Die heutige Ankündigung bringt uns dem Ziel einen Schritt näher, mehr kleinen Kindern eine Behandlung anzubieten, die die zugrunde liegende Ursache ihrer Krankheit adressiert. Es ist auch ein weiterer wichtiger Meilenstein auf unserem Weg zu unserem Ziel, jeden Menschen mit dieser seltenen und lebenslimitierenden Krankheit zu behandeln.“

Die Einreichung wurde durch Daten aus einer offenen Phase-3-Sicherheitsstudie mit 60 Patienten unterstützt, die zeigten, dass die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor über 24 Wochen im Allgemeinen gut verträglich war, wobei das Sicherheitsprofil bei diesen pädiatrischen Patienten im Allgemeinen mit dem bei Patienten im Alter von 6 Jahren und älter übereinstimmte.

Lumacaftor/Ivacaftor ist bereits in Europa für die Behandlung von CF bei Patienten ab 6 Jahren zugelassen, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben.

[…]

Hinterlasse jetzt einen Kommentar

Kommentar hinterlassen

E-Mail Adresse wird nicht veröffentlicht.


*