Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen

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Im Falle der Zulassung würde SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) das dritte Medikament von Vertex zur Behandlung des CFTR-Proteindefekts bei Patienten mit Mukoviszidose – einer seltenen lebensverkürzenden Erkrankung – sein.

LONDON–(BUSINESS WIRE)–Jul. 27, 2018– Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited, gab heute bekannt, dass der Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Stellungnahme zu SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) in einer Kombination mit Ivacaftor (KALYDECO®) für die Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose (CF) ab 12 Jahren abgegeben hat, die entweder zwei Kopien der F508del-Mutation im Mukoviszidose-Transmembran-Leitwertregulator-Gen (CFTR) haben, oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer der folgenden 14 Mutationen, in denen das CFTR-Protein Restaktivität zeigt: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Bei Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission wird Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor eingesetzt und ist das erste Medikament zur Behandlung des CFTR-Proteindefektes bei CF-Patienten, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen haben, die zu einer restlichen CTFR-Aktivität führen. Es bietet auch eine neue Behandlungsoption für eine beträchtliche Anzahl von Menschen, die mit CF leben und zwei Kopien der F508del-Mutation haben.

„Unser Ziel bei Vertex ist es, eine Heilung für alle Menschen zu finden, die mit CF leben, und wir sind dabei, bis zu 90 Prozent der Patienten zu behandeln“, sagte Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Die heutige Ankündigung ist eine zentrale Errungenschaft auf diesem Weg. Falls zugelassen, stellt Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor eine wichtige Option für Menschen mit zwei Kopien der F508del-Mutation und dem ersten Medikament in der EU für Patienten mit einer Kopie der F508del-Mutation und einer Kopie einer von 14 Mutationen dar, die zu einer Restaktivität der CTFR führen“.

Der Zulassungsantrag wurde durch die Ergebnisse der beiden zulassungsrelevanten Phase-3-Studien EVOLVE und EXPAND unterstützt, die im November 2017 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor Vorteile für verschiedene CF-Populationen bietet, einschließlich statistisch signifikanter Verbesserungen der Lungenfunktion, die durch eine absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in ppFEV1 bestimmt werden, und mit einem allgemein gut verträglichen Sicherheitsprofil und einem Mangel an erhöhten Nebenwirkungen der Atemwege im Vergleich zu Placebo. Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor in gepoolten, placebokontrollierten Phase-3-Studien erhielten, waren Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.

„Die Tezacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie für CF ist ein weiterer wichtiger Erfolg bei der Entwicklung von krankheitsmodulierenden Therapien. Diese Kombination verbessert wichtige klinische Ergebnisse und kann denen zugute kommen, die ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) nicht verwenden können“, sagte Professor Stuart Elborn, Clinical Professor of Respiratory Medicine und Centre Director for Specialist Adult Cystic Fibrosis am Royal Brompton Hospital, London.

Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor wurde im Februar 2018 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und im Juni 2018 von Health Canada zugelassen. Es wird als SYMDEKO™ in den USA und Kanada vermarktet.

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Über Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor

Einige Mutationen führen zu einem CFTR-Protein, das nicht normal in der Zelle verarbeitet oder gefaltet wird und in der Regel nicht die Zelloberfläche erreicht. Tezacaftor wurde entwickelt, um den Transport- und Verarbeitungsfehler des CFTR-Proteins zu beheben, damit es die Zelloberfläche erreichen kann, dort kann Ivacaftor die Zeit, die das Protein offen bleibt, erhöhen.

Über EVOLVE und EXPAND

Daten aus den beiden Phase-3-Studien EVOLVE und EXPAND wurden im November 2017 im New England Journal of Medicine veröffentlicht, die Studien rekrutierten ca. 750 Personen ab 12 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation oder mit einer F508del-Mutation und einer zweiten Mutation, die auf Tezacaftor/Ivacaftor anspricht. In beiden Studien erfuhren Patienten, die mit Tezacaftor/ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor behandelt wurden, statistisch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion, die durch eine absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten Einsekundenkapazität bestimmt wurden (ppFEV1). Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen; die häufigsten Nebenwirkungen (≥%) bei Patienten, die Tezacaftor/Ivacaftor mit Ivacaftor in den gepoolten, placebokontrollierten Phase-3-Studien erhielten, waren Kopfschmerzen (14% gegenüber 12% bei Placebo) und Nasopharyngitis (12% gegenüber 10% bei Placebo).

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