Wissenswertes
Kommt Trikafta doch etwas früher?
Zulassung doch schneller als zuletzt erwartet? Keine (großen) Lieferschwierigkeiten vorhandener Therapien.
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Orkambi
CFTR Modulatoren
Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [mehr→]
CFTR Modulatoren
Europäische Zulassung für Kombination Symkevi/Kalydeco ist da
Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [mehr→]
CFTR Modulatoren
Orkambi von der FDA als erstes CF-Medikament für Kinder im Alter von 2-5 Jahren zugelassen
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen [mehr→]
CFTR Modulatoren
Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [mehr→]
CFTR Modulatoren
ECFS2018 – Studie: Orkambi normalisiert nach einem Jahr bei CF-Patienten die Blutzuckerwerte
CFTR-Korrektoren wirken vielfältig. [mehr→]