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Ein Jahr Behandlung mit Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) brachte bei fast der Hälfte einer kleinen Gruppe von CF-Patienten mit Diabetes oder Glukosestoffwechselstörung mit der F508del-Mutation im CFTR-Gen einen normalen Blutzuckerspiegel zurück, wie eine Studie zeigt.
Diese Ergebnisse wurden zusammengefasst in der Präsentation “Observational study of glucose tolerance abnormalities in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR treated by lumacaftor-ivacaftor” auf der 41. European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Conference vorgestellt, die kürzlich in Belgrad (Serbien) stattfand.
Die Blutglukosewerte von Mukoviszidose-Patienten können erniedrigt sein aufgrund mangelnder Insulin-Ausschüttung aus der Bauchspeicheldrüse, dem Hormon, das die Blut-Glukosewerte kontrolliert und verhindert, dass die Glukosewerte zu hoch ansteigen (Hyperglykämie) oder zu tief abfallen (Hypoglykämie).
Orkambi, der CFTR Modulator von Vertex, verbessert die Lungenfunktion von Mukoviszidose-Patienten, aber es gibt kaum Daten, die den Einfluss dieses Medikaments auf die Glukose-Intoleranz zeigen, eine Erkrankung, die durch abnormal hohe Glukosewerte charakterisiert und als erster Schritt zur Entwickung von Diabetes betrachtet wird.
Forschende untersuchten die Auswirkung dieses Medikaments auf Glukose-Intoleranz. Sie rekrutierten F508del-homozygote Mukoviszidose-Patienten, die entweder mit Glukose-Intoleranz oder Diabetes diagnostiziert waren und ein Jahr lang mit Orkambi behandelt wurden. Nach diesem Jahr wurde die Lungenfunktion, der Ernährungszustand sowie ihr metabolischer Status anhand eines oralen Glukose-Toleranztests (oGTT) untersucht, der zur Diagnose von Diabetes verwendet wird.
Insgesamt wurden Daten von 24 CF-Patienten analysiert. Die Mehrheit (75%) hatte eine Glukoseintoleranz, die anderen (25%) hatten Diabetes.
Die Ergebnisse zeigten, dass 46% der Patienten (11 von 24) normale Glukosewerte hatten, 37% (9 von 24) blieben glukoseintolerant, und 17% (4 Patienten) blieben Diabetiker.
Der Glukosespiegel im Blut sank im Durchschnitt deutlich von 181 mg/dL auf 151 mg/dL.
Der Body Mass Index (ein Maß für Körperfett), respiratorische Parameter und kontinuierliches Glukose-Überwachung, das über einen ganzen Tag mithilfe eines Geräts durchgeführt wurde, zeigten keine Unterschiede.
Orkambi verringerte zudem die Anzahl von Behandlungen durch IV-Antibiosen signifikant, wird in der Studie berichtet.
Insgesamt „legen unsere Ergebnisse einen positiven Einfluss der Lumacafor-Ivacafor-Behandlung auf die Glukosetoleranz bei Mukoviszidose nahe“, schrieben die Forschenden. „Kontrollierte Studien mit mehr Patienten sind notwendig, um diese Ergebnisse zu bestätigen.“
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