CFTR Modulatoren
Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [mehr→]
Lumacaftor
CFTR Modulatoren
Orkambi von der FDA als erstes CF-Medikament für Kinder im Alter von 2-5 Jahren zugelassen
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen in den USA im Alter von 2 bis 5 Jahren [mehr→]
CFTR Modulatoren
Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [mehr→]
CFTR Modulatoren
ECFS2018 – Studie: Orkambi normalisiert nach einem Jahr bei CF-Patienten die Blutzuckerwerte
CFTR-Korrektoren wirken vielfältig. [mehr→]
Allgemein
Proteostasis beruft 7 CF-Experten für das Design des PTI-428 Phase-3-Programms
Auch Dr. Carsten Schwarz (Charité) ist dabei! [mehr→]