Proteostasis beruft 7 CF-Experten für das Design des PTI-428 Phase-3-Programms

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Ein von Experten auf dem Gebiet der Mukoviszidose zusammengesetzter beratender Ausschuss wird das Design des globalen Phase-3-Programms zur Überprüfung von PTI-428 leiten, erklärte das Unternehmen Proteostasis Therapeutics, das diese potenzielle Therapie entwickelt hatte.

Seine Aufstellung ist ein wichtiger Schritt, um sicherzustellen, dass das Programm den regulatorischen Anforderungen folgt, während es gleichzeitig das Potenzial des Prüfpräparats unter Beweis stellt, sagte Proteostasis in seiner Pressemitteilung. Die Leitlinien des unabhängigen Lenkungsausschusses werden ebenfalls wichtig sein, um die Chancen für eine künftige Zulassung von PTI-428 zu erhöhen.

PTI-428 wurde entwickelt, um die Menge des Mukoviszidose-Transmembran-Leitwertregulators (CFTR) zu erhöhen – das Protein, das bei CF-Patienten defekt ist. In Kombination mit anderen CFTR-Modulatoren wie Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) und Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) könnte es die Behandlungseffektivität und die Patientenresultate verbessern.

PTI-428 wurde von der U.S. Food and Drug Administration mit Fast Track, Orphan Drug und Bahnbrechende Therapie ausgezeichnet.

Das Komitee wird von MD Jennifer L. Taylor-Cousar, Co-Direktorin und CF Therapeutics Development Network Director für das Adult CF Programm bei National Jewish Health, geleitet. Zuvor war sie Co-Leiterin der Zulassungsstudie zu Symdeko bei CF-Patienten. Derzeit leitet sie eine Phase-2-Studie, die PTI-428 bei Patienten in Kombination mit Symdeko, einer Vertex-Behandlung, testet.

„Ich freue mich darauf, ein Phase-3-Programm für den Amplifier von PTI zu entwickeln, das potenziell die Lebensqualität für einen bedeutenden Teil der CF-Community verbessern könnte“, sagte Taylor-Cousar in der Pressemitteilung.

Weitere Ausschussmitglieder sind:

PhD Mark A. De Rosch, Senior Vice President of Regulatory Affairs and Quality Assurance bei Nightstar Therapeutics, der zuvor am Zulassungsprozess von Kalydeco beteiligt war.
MD Scott H. Donaldson, Associate Director und Professor an der University of North Carolina Clinical and Translational Research Center (CRTC), der zuvor Hauptautor der Phase-2-Studie zur Bewertung von Symdeko war.
MD Patrick Flume, Professor an der Medical University of South Carolina und leitender Prüfer der Phase 3 EXTEND-Studie von Symdeko (NCT02565914).
PhD Nicole Mayer Hamblett, Professorin an der University of Washington, die auch Co-Exekutivdirektorin des Therapeutics Development Network (TDN) Coordinating Center der CF Foundation ist.
MD Richard B. Moss, ehemaliger Leiter der Pediatric Pulmonary and Allergy Divisions an der Stanford University, der Co-Autor der PROGRESS-Studie (NCT01931839) zur Beurteilung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Orkambi ist.
Dr. med. Carsten Schwarz, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Pneumologie und Immunologie der Charité – Universitätsmedizin Berlin und Mitglied des European Cystic Fibrosis Conference Committee.

„Wir freuen uns, dass wir eine so angesehene Gruppe von Klinikern und Forschern für unser PTI-428 Phase 3 Programm Steering Committee gewinnen konnten“, sagte Meenu Chhabra, Präsident und CEO von Proteostasis Therapeutics.

„Dieses Komitee wird eine unentbehrliche Orientierungshilfe für die Phase-3-Entwicklungsstrategie von PTI bieten, die eine breite Indikation für PTI-428 als Ergänzung zur Behandlung mit CFTR-Kleinmolekülmodulatoren verfolgt. …. wir wollen das Potenzial von PTI-428 demonstrieren, um die Wirksamkeit der derzeitigen oder zukünftigen Standardtherapien zu verbessern“, fügte Chhabra hinzu.

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