Wissenswertes
Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]
Symdeko
News
Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [→Klick drauf für mehr→]
Studien
Vertex: Rekrutierung zu Phase-3-Studien zur Erprobung von Dreifach-Kombinations-Therapien bald abgeschlossen
VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein
Proteostasis beruft 7 CF-Experten für das Design des PTI-428 Phase-3-Programms
Auch Dr. Carsten Schwarz (Charité) ist dabei! [→Klick drauf für mehr→]