Symdeko Archive | Deutsche CF-Hilfe

[ 12. Juli 2019 ] CF-Cholin-Studie Allgemein
[ 29. Juni 2019 ] Filmbesprechung „Drei Schritte zu Dir“ – Die Liebe siegt über die Angst Allgemein
[ 24. Juni 2019 ] Darmregulation mit Flohsamen Allgemein
[ 21. Juni 2019 ] USA: FDA erteilt Zulassung für Symdeko für Kinder von 6-11 Jahren News
[ 17. Juni 2019 ] „Here comes the sun“ – Erinnerungsprotokoll eines Vortrags von D.R. VanDevanter Ausblick
[ 31. Mai 2019 ] Vertex entscheidet sich für Zulassungsanträge für Dreifachkombination mit VX-445 (Elexacaftor) News
[ 28. Mai 2019 ] (Hör-)Buchvorstellung: „Panikattacken und andere Angststörungen loswerden“ Hilfreiches
[ 21. Mai 2019 ] USA: Nachfolge in der CFF-Präsidentschaft zum Jahreswechsel 2019/2020 News
[ 30. April 2019 ] FDA lässt Ivacaftor für Säuglinge ab 6 Monaten mit einer von 38 Mutationen zu Wissenswertes
[ 8. April 2019 ] Profitieren Leber und Lunge bei CF von Cholin als Nahrungsergänzung? Studien

Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien

24. November 2018 Kai-Roland Heidenreich

Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]

Vertex erhält europäische CHMP-Positivmeinung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen

28. Juli 2018 Kai-Roland Heidenreich

Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [→Klick drauf für mehr→]

Vertex: Rekrutierung zu Phase-3-Studien zur Erprobung von Dreifach-Kombinations-Therapien bald abgeschlossen

27. Juli 2018 Kai-Roland Heidenreich

VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [→Klick drauf für mehr→]

Proteostasis beruft 7 CF-Experten für das Design des PTI-428 Phase-3-Programms

11. Mai 2018 Kai-Roland Heidenreich

Auch Dr. Carsten Schwarz (Charité) ist dabei! [→Klick drauf für mehr→]

Allgemein

CF-Cholin-Studie

Download der PDF des Volltexts der Cholinstudie
Allgemein

Filmbesprechung „Drei Schritte zu Dir“ – Die Liebe siegt über die Angst

Thomas Malenke (53,CF), hat Dichten zu seinem Hobby gemacht. Hier beschreibt er in kraftvollen Worten, wie ihn der Film über zwei Liebende mit CF bewegte. [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein

Darmregulation mit Flohsamen

Weniger Flöhe dank Flohsamen? [→Klick drauf für mehr→]
News

USA: FDA erteilt Zulassung für Symdeko für Kinder von 6-11 Jahren

Nun auch weniger Wechselwirkungen im Vergleich zu Orkambi für Kinder ab 6. „Europa“ wird sich noch ca. bis Q1/2020 gedulden müssen, wenn nicht etwas Ungeplantes dazwischen kommt. Das viel brennendere Thema in vielen europäischen Ländern ist allerdings die Zugänglichkeit zu Modulatortherapien: Die Leistungserbringer sind in den meisten Ländern Europas nicht in der Lage, die Kosten zu erstatten. Ein trauriger Zustand, die ohne Zweifel viele Biografien von Menschen mit CF negativ beeinflussen wird. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

„Here comes the sun“ – Erinnerungsprotokoll eines Vortrags von D.R. VanDevanter

Ein nachdenklicher Vortrag zum Status quo und den Aussichten für Menschen mit CF. [→Klick drauf für mehr→]
News

Vertex entscheidet sich für Zulassungsanträge für Dreifachkombination mit VX-445 (Elexacaftor)

Ausschlaggebend für die Entscheidung war die Bewertung der Punkte Sicherheitsprofil, Verträglichkeit, Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten inkl. hormoneller Verhütungsmittel und Lichtempfindlichkeit. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

(Hör-)Buchvorstellung: „Panikattacken und andere Angststörungen loswerden“

Mit aktuellen Erkenntnissen der Neuropsychologie negative gegen positive Glaubenssätze austauschen – Ängste aushebeln, Kräfte mobilisieren! [→Klick drauf für mehr→]
News

USA: Nachfolge in der CFF-Präsidentschaft zum Jahreswechsel 2019/2020

CEO MD Preston W. Campbell geht zum Jahresende in den Ruhestand. Am 01.01.2020 wird vom Stiftungskuratorium MD Michael Boyle als Nachfolger bestellt. Er leitete bisher das Therapeutic Development Network (TDN), dem Quasi-Pendant zur deutschen Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose (FGM). [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

FDA lässt Ivacaftor für Säuglinge ab 6 Monaten mit einer von 38 Mutationen zu

Nun darf man gespannt sein, ob den ca. 16% der CF-Babys, die nämlich eine von 38 bestimmten, eher seltenen CF-Mutationen aufweisen und die in den USA nun schon ab 6 Monaten behandelt werden können, die Pankreasfunktion erhalten bleibt. [→Klick drauf für mehr→]
Studien

Profitieren Leber und Lunge bei CF von Cholin als Nahrungsergänzung?

Verblüffend einfache Nahrungsmittelergänzung führt im Open-Label-Studie zu starken Verbesserungen der Lungenfunktion bei gleichzeitiger Reduktion des Leberfettgehaltes. Kann das noch ein Placebo- oder anderer klinischer Interventionseffekt sein? [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Dreifachkombinationen von Proteostasis zeigen gute Ergebnisse, Add-ons eher nicht

Kurze Studiendauer von nur 14 Tage, dennoch gute Anstiege der ppFEV1. Kombinationen des Amplifiers PTI-428 mit Symdeko zeigten zwar Zunahme des CFTR-Proteins, aber keine signifikanten Verbesserungen der ppFEV1. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

CF-Inspirationen: Erfahrungen mit Darmtherapeutika bei Durchfällen durch Antibiosen

Die Fülle an Erfahrungen mit den unterschiedlichsten Mitteln gegen Durchfälle besonders bei Antibiosen an einem Platz zusammengestellt. [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

Verordnungsfähige CF-Medizinprodukte in Deutschland

Kurze Liste der Medizinprodukte zur „Sauberhaltung“ von Lunge und Darm, die speziell auch bei der Diagnose Mukoviszidose zulasten der gesetzlichen Krankenkasse verordnet werden können. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

CFTR-Alternativ-Kanäle durch inhalierbares Antimykotikum Amphotericin?

„…Amphotericin zwar keine perfekte Nachahmung des CFTR-Proteins ist, aber als Bicarbonatkanal fungieren und Abwehrmechanismen in der Flüssigkeit an der Atemwegsoberfläche wiederherstellen kann“ [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein

Vertex-Dreifachkombination mit VX-445 bewährt sich auch in zwei Phase-3-Studien

Fast identische Ergebnisse im Vergleich zur VX-659-basierten Dreifach-Kombination. Für die Zulassungsbehörden ergibt sich die Qual der Wahl. Für den Fall, dass in Europa die bisherige strikte Praxis mutationsbezogener Zulassungen beibehalten wird, könnte sich eine Zulassung beider Regime ergeben. Aber vielleicht löst genau dieser Sachverhalt ja auch einen Denkprozess aus über die Zulässigkeit von Beweisverfahren aus… [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

CFF: 4 Mio $ an Transplantationsforschung

Nachdem die CFF vor einigen Monaten eine 100 Mio $-Initiative zur Infektionsforschungsförderung gestartet hat, pumpt sie nun allein 4 Mio in die Erforschung der Hauptursache für Probleme nach der Lungentransplantation – hoffentlich lohnend. [→Klick drauf für mehr→]
Ausblick

Neuer Ansatz, ‚Stop‘-Mutationen ein ‚Go‘ zu verpassen?

Könnte es eine neue Alternative zu CRISPR/CAS9-Verfahren zur Behandlung von Stopmutationsbedingten Krankheiten geben? [→Klick drauf für mehr→]
Wissenswertes

Küchentücher häufig nicht hygienisch

Na danke: Nur zwei von 15 Produkten haben eine ’sehr gut‘ bei der Mikrobiologie! [→Klick drauf für mehr→]
Hilfreiches

F&A zur Bestimmung der Sauerstoffsättigung im Blut während der Nacht

Viele Anwender von Nachtsauerstoff sagen: „hätte ich doch nur schon bisschen früher damit begonnen, dann würde ich mich morgens besser fühlen“. [→Klick drauf für mehr→]
News

Orkambi nun für F508del-homozygote Kleinkinder ab 2 zugelassen

Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [→Klick drauf für mehr→]

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