Hinweis vom 27.03,2019: Ergebnisse dieser Phase-2-Studie hier
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
Das Therapeutics Development Network (TDN) der Cystic Fibrosis Foundation hat die Studie von Proteostasis Therapeutics mit PTI-428 in Kombination mit Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) bewilligt.
Die Phase-2-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-428 über einen Zeitraum von 28 Tagen bei CF-Patienten, die eine Hintergrundtherapie mit Symdeko (entwickelt von Vertex Pharmaceuticals) erhalten, untersuchen. Die Ergebnisse der Studie werden für 2019 erwartet.
PTI-428 ist ein Amplifier (Anm. der Übersetzers: Verstärker) des CF-Transmembran-Leitwertregulators (CFTR, das bei CF-Patienten defekte Protein).
Das Medikament soll die Aktivität anderer Medikamente, wie Symdeko und Orkambi, die die Aktivität von CFTR modulieren, erhöhen. PTI-428 hat das Potenzial, bei verschiedenen Arten von Genmutationen im CFTR-Gen, die CF verursachen, wirksam zu sein.
Im Dezember gab Proteostasis die Ergebnisse einer 28-tägigen Studie über die Orkambi-Hintergrundtherapie bekannt. Die Ergebnisse zeigten, dass PTI-428 die Lungenfunktion verbessert, gemessen als Prozentsatz des erzwungenen Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1). Im Vergleich zu Orkambi allein betrug die Verbesserung 5,2 Prozentpunkte.
„Amplifier haben das Potenzial, über verschiedene Mutationsklassen und komplementäre Hintergrundtherapien hinweg Nutzen zu bringen, einschließlich Korrektoren und Potentiatoren“, sagte Jennifer Taylor-Cousar, MD, vom National Jewish Health in Denver, in einer Pressemitteilung.
Taylor-Cousar ist leitende Prüfärztin für die PTI-428-Studie bei CF-Patienten zur Symdeko-Therapie.
PTI-428 wurde entwickelt, um ein System im Körper zu stabilisieren, das als Proteostasennetzwerk (PN) bezeichnet wird. Dieses Netzwerk stellt sicher, dass jedes Protein innerhalb einer Zelle seinen endgültigen Bestimmungsort korrekt gefaltet und funktionsfähig erreicht oder abgebaut und gereinigt wird, um Schäden zu vermeiden.
Krankheiten, genetische Mutationen, Umweltfaktoren und Alterung können zu einem Ungleichgewicht im PN führen, was zu einer Abnahme der Proteinqualitätskontrolle führen kann, die zur Erkrankung beiträgt.
„In In-vitro-Studien mit PTI-428 ergänzt unser Amplifier die vermarkteten Wirkstoffe wie Ivacaftor, Lumacaftor und Tezacaftor. Diese Phase-2-Studie ist der nächste Schritt auf dem breiteren Entwicklungspfad für PTI-428 als Add-On zu aktuellen CFTR-Modulator-Therapien und zukünftigen Optionen, die Symdeko-Komponenten als Grundpfeiler haben könnten“, sagte Meenu Chhabra, President und CEO von Proteostasis.
„Wir glauben, dass PTI-428 das Versprechen hält, die Wirksamkeit der Behandlung für derzeit unterversorgte Segmente der CF-Population zu verbessern, sowie für diejenigen, die im Laufe der Zeit einen Rückgang der Lungenfunktion auf Orkambi erfahren haben“, sagte Chhabra. „Wir sind dankbar und demütig, dass wir die Unterstützung vom TDN für diese neueste Studie von PTI-428 erhalten haben und planen, im dritten Quartal dieses Jahres mit der Verabreichung an CF-Patienten zu beginnen.
„Erste Ergebnisse wollen wir Anfang 2019 bekannt geben. Diese Studie wird es uns ermöglichen, die geplante Zulassungsstudie im nächsten Jahr zu erweitern, die Patienten mit Orkambi- oder Symdeko-Basistherapie umfasst“, fügte Chhabra hinzu.
Das TDN hat auch klinische Studien mit dem CF-Medikament PTI-801 von Proteostasis und der dreifachen Kombination von PTI-428, PTI-801 und PTI-808 unterstützt.
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