Insgesamt ca. 500 Patientendaten erfasst. Beinahe ALLE Patienten willigten danach in eine Rollover-Studie nach der regulären 24-wöchigen Studienphase ein. Dann erhalten auch die Placebo-Patienten das „Verum“, also das wirklich Medikament – das nennt sich dann „open-label“. [→Klick drauf für mehr→]
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]
+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [→Klick drauf für mehr→]
Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [→Klick drauf für mehr→]
3fach-Kombinationen: Ergebnisse von Ivacaftor+Tezacaftor mit VX-659 kommen letztes Quartal 2018, die mit VX-445 erstes Quartal 2019! [→Klick drauf für mehr→]
Abzuwarten bleibt, welche Länder in Europa der Empfehlung folgen werden. [→Klick drauf für mehr→]
VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [→Klick drauf für mehr→]
„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [→Klick drauf für mehr→]
Auch Dr. Carsten Schwarz (Charité) ist dabei! [→Klick drauf für mehr→]
Studie an ca. 360 Patienten mit den Allelen F508del + „minimal function“ sowie an 300 Patienten mit F508del-Homozygotie
[→Klick drauf für mehr→]
Copyright © Deutsche CF-Hilfe e.V. 2018