USA/Vertex: „Mysteriöser“ Nachzulassungsantrag für seltene/ultraseltene Mutationen

Eher News für Aktionäre. Geheimhaltung scheint ansonsten vorzugehen.

Vorbemerkung: Die folgende bereits am 01. September 2020 erschienene Pressemitteilung konnten wir inhaltlich bis heute nicht weiter aufklären. Insbesondere haben wir nicht den geringsten Hinweis auf die Mutationen, um die es hier gehen könnte. Ganz auffällig ist an dieser „Wundertüte“ mit unbekannten Inhalt, dass der Antrag alle drei Medikationen in den USA betrifft, die Vertex in den USA vertreibt. Alle (!) Versuche, wenigstens ein bisschen Licht ins Dunkle zu bringen, sind bisher gescheitert. Die amerikanische Firma scheint auch intern mit den Mutationen, um die es gehen könnte, ‚topsecret‘ umzugehen. Die Begehrlichkeiten des Aktienmarktes werden offensichtlich eher bedient, während man sich in Richtung der betroffenen Patient*innen völlig zugeknöpft zu verhalten.

Denn es ist die Rede von 600 Patienten aus dem US-amerikanischen Raum, die für eines der drei Medikamente neu infrage kommen könnten. Zusätzlich ist von 1.100 Patienten die Rede, die möglicherweise wechseln können von Kalydeco oder Symdeko zu Trikafta. Es ist logisch, dass solche Meldungen Hoffnungen wecken, auch hier in Europa.

Insofern haben wir wenig Verständnis für diese Informationspolitik aus der Sicht Betroffener.

FDA akzeptiert für weitere CFTR-Mutationen ergänzende Zulassungsanträge von Vertex zu Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) und Kalydeco® (Ivacaftor)

–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) drei ergänzende Zulassungsanträge (sNDAs) für Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), Symdeco (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) und Kalydeco (Ivacaftor) angenommen hat. Mit diesen Zulassungsanträgen sollen die Indikationen für Trikafta, Symdeko und Kalydeco um weitere seltene CFTR-Mutationen erweitert werden, so dass Menschen mit Mukoviszidose (CF), die bisher nicht für diese Medikamente in Frage kamen, die Möglichkeit haben, von einer Behandlung zu profitieren, die auf die zugrunde liegende Ursache ihrer Krankheit abzielt. Darüber hinaus können diese Zulassungsanträge bestimmten Mukoviszidose-Patienten, die gegenwärtig für Kalydeco in Frage kommen, die Möglichkeit geben, sich für Symdeko oder Trikafta zu qualifizieren, und bestimmten Personen, die gegenwärtig für Symdeko in Frage kommen, die Möglichkeit geben, sich für Trikafta zu qualifizieren. Die FDA hat den 30. Dezember 2020 als Zieldatum für die Umsetzung des PDUFA-Gesetzes (Prescription Drug User Fee Act) festgelegt. Die Zulassungsanträge basieren auf Daten aus einem In-vitro-Zellassay, die zeigen, dass diese seltenen CFTR-Mutationen auf eines oder mehrere dieser CFTR-Modulator-Schemata ansprechen.

„Wir haben die letzten 20 Jahre damit verbracht, neue Medikamente zu entdecken, zu entwickeln und Tausenden von Menschen mit Mukoviszidose zur Verfügung zu stellen. Die heute angekündigten Zulassungsanträge sind ein wichtiger nächster Schritt in unserem Engagement, allen Menschen, die mit dieser Krankheit leben, transformative Medikamente zur Verfügung zu stellen“, sagte Dr. David Altshuler, Executive Vice President, Global Research und Chief Scientific Officer. „Mit unserem gut etablierten In-vitro-Ansatz konnten wir Daten gewinnen, die belegen, dass Menschen mit bestimmten seltenen Mutationen von einer Behandlung der zugrunde liegenden Ursache ihrer Krankheit mit CFTR-Modulatoren profitieren könnten“, sagte Dr. David Altshuler, Executive Vice President, Global Research and Chief Scientific Officer.

Diese sNDAs basieren auf In-vitro-Daten aus einem validierten Zellassay-Modell, die zeigen, dass viele seltene Mutationen im CFTR-Gen auf eines oder mehrere der Medikamente von Vertex – Kalydeco, Symdeko und Trikafta – ansprechen, und zwar über die Mutationen hinaus, die derzeit für diese Therapien indiziert sind. Ungefähr 600 Menschen in den USA, die bestimmte seltene CF-Mutationen haben, könnten zum ersten Mal von Trikafta, Symdeko oder Kalydeco profitieren. Darüber hinaus können mehr als 1.100 Menschen mit CF in den USA, die derzeit für Symdeko oder Kalydeco in Frage kommen, die Option eines zusätzlichen CFTR-Modulators erhalten. Diese regulatorischen Einreichungen können es bestimmten Personen mit CF, die gegenwärtig für Kalydeco in Frage kommen, ermöglichen, sich für Symdeko oder Trikafta zu qualifizieren, und bestimmte Personen, die gegenwärtig für Symdeko in Frage kommen, können sich für Trikafta qualifizieren.

Die aus diesem Modell generierten Daten haben zusammen mit den klinischen Daten der Phase 3 bereits dazu geführt, dass in den USA fast 30 zusätzliche ultra-seltene und seltene Mutationen für Kalydeco und Symdeko aufgenommen wurden, darunter die allererste FDA-Zulassung auf der Grundlage von In-vitro-Daten für eine Erweiterung der Kalydeco-Kennzeichnung bei Patienten mit CFTR-Restfunktionsmutationen.

 

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