USA: Vertex reicht in Q4 Dreifachkombi-Kinderstudie (6-11 J.) zur Zulassung ein

Blick in die Glaskugel: EMA-Zulassung für Kinder vielleicht bis Ende 2021?

 

Vorbemerkung: Wir empfehlen die Lektüre des Artikels Kaftrio bald für weitere Patienten verfügbar? Vertex reicht Antrag auf Erweiterung der Zulassung ein (Stand 15.09.2020) des Mukoviszidose e.V. – Zwischenüberschrift Kaftrio für Kinder zwischen sechs und elf Jahren.

Der aufmerksame Leser findet schnell die Einschränkung, dass die Basis einer offenen Studie (die allein bei der FDA eingereicht wird) vielleicht der europäischen Zulassungsbehörde EMA nicht ausreichen könnte. Das entspricht nicht unseren bisherigen Informationen, wonach die Daten bereits für die EMA tatsächlich ausreichen könnten.

Aber selbstverständlich hat das letzte Wort grundsätzlich immer die Zulassungsbehörde.

Quelle / Übersetzung (Auszug) ohne Gewähr

Vertex gibt positive Phase-3-Studie für Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) bei Kindern im Alter von 6-11 Jahren mit Mukoviszidose zur Unterstützung von Zulassungsanträgen für weltweite Zulassungen bekannt

BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq:VRTX) gab heute bekannt, dass das Unternehmen eine weltweite Phase-3-Studie mit Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose (CF) abgeschlossen hat, die entweder zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine minimale Funktionsmutation aufweisen, und wird auf der Grundlage der Ergebnisse im vierten Quartal 2020 bei der Food and Drug Administration (FDA) eine ergänzende „New Drug Application“ (sNDA) einreichen, der weitere globale Zulassungsanträge folgen werden.

„Unser Ziel ist es, die Möglichkeit der Teilnahme auf alle Patienten auszudehnen, die von dieser transformativen Medizin profitieren können, und die positiven Ergebnisse der Studie bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren erlauben uns, diesem Ziel einen weiteren Schritt näher zu kommen“, sagte Dr. Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, und Chief Medical Officer bei Vertex. „Wir freuen uns darauf, in den kommenden Monaten eine sNDA einzureichen und Trikafta jüngeren Menschen mit Mukoviszidose zugänglich zu machen“.

Für einen Zugang von Kindern unter 12 Jahren zu Trikafta

Die 24-wöchige globale, offene Phase-3-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Trikafta bei 66 Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren, die entweder zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine minimale Funktionsmutation aufweisen. Der primäre Endpunkt der Studie war die Sicherheit und Verträglichkeit, und die Ergebnisse zeigten, dass Trikafta im Allgemeinen gut vertragen wurde und die Sicherheitsdaten mit den in früheren Phase-3-Studien beobachteten übereinstimmten. Darüber hinaus wurden über mehrere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte hinweg klinisch bedeutsame Verbesserungen festgestellt, darunter Verbesserungen des prozentualen vorausgesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1), des Schweißchlorids, des CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised) Respiratory Domain Score (CFQ-R), des Body Mass Index (BMI) und anderer Messgrößen während der 24-wöchigen Behandlung. Die Studie zeigte, dass das Nutzen-Risiko-Profil von Trikafta bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren ähnlich war wie das von Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter in den Phase-3-Studien, die die Zulassung unterstützt hatten. Auf der Grundlage der Ergebnisse wird Vertex im vierten Quartal 2020 eine sNDA bei der US-FDA einreichen, weitere weltweite Zulassungsanträge werden folgen.

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