EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu

Fast zwei Jahre nach der USA-Zulassung so nun auch in der EU

Quelle / Übersetzung (gekürzt) ohne Gewähr

Vertex gibt die Zulassung der Europäischen Kommission für KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen bekannt

– Neue Indikation schließt Menschen ab 12 Jahren ein, die eine Kopie der F508del-Mutation haben, unabhängig vom anderen Mutationstyp –

– Menschen mit Gating- (F/G) oder Restfunktions-(F/RF) Mutationen sind jetzt für die Dreifach-Kombinationstherapie zugelassen –

LONDON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die Indikationserweiterung für KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in einem Kombinationsschema mit Ivacaftor zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei allen Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen, genehmigt hat. Mit dieser Indikationserweiterung sind erstmals CF-Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und eine Restfunktions- (F/RF) oder Gating-Mutation (F/G) sind, für die Dreifach-Kombinationstherapie zugelassen, und die Mehrheit der CF-Patienten ab 12 Jahren in Europa ist nun für KAFTRIO geeignet.

„Diese Indikationserweiterung ist wichtig, da Mukoviszidose-Patienten in Europa mit Gating- und Restfunktionsmutationen erstmals Zugang zu KAFTRIO haben werden“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer und President bei Vertex. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den Gesundheitsbehörden und Regierungen, um sicherzustellen, dass alle berechtigten Patienten, die von diesem Medikament profitieren können, so schnell wie möglich Zugang erhalten.“

Sowohl in den USA als auch in Australien, wo die Dreifach-Kombinationstherapie als TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) bekannt ist, ist sie bereits für die Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter zugelassen, die mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im CFTR-Gen haben, unabhängig vom anderen Mutationstyp.

„In klinischen Studien zeigten Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor plus Ivacaftor positive, signifikante Ergebnisse bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter, die mindestens eine Kopie der häufigsten Genmutation (F508del) haben. Die neuesten Ergebnisse zeigen klinische Vorteile bei Menschen, die eine zusätzliche ‚Gating‘- (F/G) oder ‚Restfunktion‘- (F/RF) Genmutation haben. Es ist eine willkommene Nachricht für die Mukoviszidose-Gemeinschaft, dass die europäische Zulassungsbehörde die zugelassenen Indikationen für diese Therapie auf der Grundlage der jüngsten Studienergebnisse erweitert hat, was bedeutet, dass weitere Patienten Zugang zu diesem Medikament erhalten werden“, sagte Dr. Peter Barry, Honorary Senior Lecturer an der Universität Manchester.

Aufgrund langfristiger Erstattungsvereinbarungen in der Republik Irland, Nordirland, Dänemark und Luxemburg sowie Bestimmungen für den Zugang in Gesundheitssystemen wie Deutschland werden berechtigte Patienten in diesen Ländern kurz nach der Zulassung durch die Europäische Kommission Zugang zur erweiterten Indikation für das Dreifach-Kombinationsschema haben.

Über Mukoviszidose (Zystische Fibrose)

[…]

Über KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor

KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg wurde für die Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren entwickelt, die mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) haben. Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wurde entwickelt, um die Menge und Funktion des F508del-CFTR-Proteins an der Zelloberfläche zu erhöhen. Die jüngste in der EU zugelassene Indikation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wurde durch positive Ergebnisse dreier globaler Phase-3-Studien bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter unterstützt: eine 24-wöchige Phase-3-Studie (Studie 445-102) bei 403 Personen mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation (F/MF), eine vierwöchige Phase-3-Studie (Studie 445-103) bei 107 Personen mit zwei F508del-Mutationen (F/F) und eine Phase-3-Studie (Studie 445-104) bei 258 Personen, die heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und eine CFTR-Gating-Mutation (F/G) oder eine Restfunktionsmutation (F/RF) sind.

Die vollständige Produktinformation entnehmen Sie bitte der Zusammenfassung der Produktmerkmale, die Sie unter www.ema.europa.eu finden.

[…]

Hinterlasse jetzt einen Kommentar

Kommentar hinterlassen

E-Mail Adresse wird nicht veröffentlicht.


*