EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021

Zulassung noch in 2021 denkbar für F(=F508del)/MF(M=Minimalfunktionsmutation)

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr

EU und UK beraten die Ausweitung von Kaftrio auf Kinder ab 6 Jahren

Die Zulassungsbehörden in der Europäischen Union und in Großbritannien haben zugestimmt, die Ausweitung des Einsatzes von Kaftrio (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Kalydeco (Ivacaftor) auf Kinder mit Mukoviszidose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation aufweisen, ab einem Alter von 6 Jahren zu prüfen.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) haben einen Zulassungsantrag von Vertex Pharmaceuticals, dem Hersteller der Behandlung, angenommen. Die MHRA und der EU-Ausschuss für Humanarzneimittel werden den Antrag nun separat prüfen und darüber entscheiden.

„Die heutige Nachricht ist ein wichtiger Meilenstein bei der Erweiterung unseres weltweiten Zugangs und wir freuen uns, dass wir den Antrag bei der EMA und der MHRA parallel stellen konnten“, sagte Nia Tatsis, PhD, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer von Vertex, in einer Pressemitteilung.

F508del ist die häufigste krankheitsverursachende Mutation des CFTR-Gens (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), die in mindestens einer der beiden Kopien des Gens auftritt, die jeweils von einem biologischen Elternteil vererbt werden. Solche Mutationen führen dazu, dass das Gen nicht in der Lage ist, ein funktionales CFTR-Protein zu produzieren.

Kaftrio, das in den USA als Trikafta vermarktet wird, hilft dem CFTR-Protein durch eine Kombination von drei CFTR-Modulatoren, effektiver zu arbeiten.

Zusammen helfen diese Modulatoren dem Protein, sich in seine korrekte 3D-Form zu falten, so dass es nicht so schnell abgebaut wird und länger offen bleiben kann, so dass mehr Salz in die Zelle hinein und aus ihr heraus gelangen kann. Dadurch wird verhindert, dass sich Schleim in Organen bildet und deren Funktion beeinträchtigt.

In der EU und in Großbritannien wird Kaftrio zusammen mit Kalydeco verabreicht, das ebenfalls dazu beiträgt, das CFTR-Protein an der Zelloberfläche offen zu halten.

Die Dreifachkombination wurde kürzlich in der EU für CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen.

Die Zulassungsanträge werden durch die Ergebnisse einer offenen, globalen Phase-3-Studie (NCT03691779) gestützt, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Kaftrio bei 66 Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren über 24 Wochen untersuchte. Die Teilnehmer hatten entweder zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine Kopie und eine minimale Funktionsmutation. Sie erhielten die volle Erwachsenendosis, wenn ihr Gewicht 30 Kilogramm oder mehr betrug, und die halbe Erwachsenendosis, wenn sie weniger wogen.

Die Ergebnisse zeigten, dass Kaftrio bei diesen Kindern die Lungenfunktion verbesserte und den Chloridspiegel im Schweiß, ein Zeichen für die CFTR-Funktion, senkte. Auch der Ernährungszustand, der mit einer besseren Lungengesundheit und Überlebensrate verbunden ist, verbesserte sich. Das Medikament war im Allgemeinen gut verträglich, wobei die Sicherheitsdaten mit früheren Studien bei älteren Patienten übereinstimmten.

„Wir setzen uns dafür ein, dass die Indikation für unser Medikament weltweit erweitert wird, damit auch jüngere Menschen mit Mukoviszidose Zugang zu der Dreifach-Kombinationstherapie erhalten“, sagte Tatsis.

Ein ähnlicher Antrag zur Erweiterung der Indikation von Trikafta auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren liegt der US-amerikanischen Food and Drug Administration vor. Eine Entscheidung dieser Behörde wird im Juni erwartet.

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