Kinder

Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]

Besonders für Kinder ist nun eine unkompliziertere Option verfügbar, bei denen es mit Orkambi aufgrund dessen wechselwirkungsfreudigen Inhaltsstoffs Lumacaftor zu Problemen im Einsatz mit anderen Medikamenten kam. Eine gegenüber Orkambi bessere Wirkung kann nicht zwingend erwartet werden. [mehr→]

Die Zulassung der CFTR-Modulatorenkombination Trikafta/Kaftrio für Kinder rückt näher. Entsprechende Studien, die ähnlich gut wie zuvor schon bei den erwachsenen Patient*innen gelaufen sind, werden im 4. Quartal bei der FDA (USA) eingereicht. Meistens etwa ein halbes Jahr später geht ein Zulassungsantrag an die europäische Behörde (EMA). [mehr→]

Nun auch weniger Wechselwirkungen im Vergleich zu Orkambi für Kinder ab 6. „Europa“ wird sich noch ca. bis Q1/2020 gedulden müssen, wenn nicht etwas Ungeplantes dazwischen kommt. Das viel brennendere Thema in vielen europäischen Ländern ist allerdings die Zugänglichkeit zu Modulatortherapien: Die Leistungserbringer sind in den meisten Ländern Europas nicht in der Lage, die Kosten zu erstatten. Ein trauriger Zustand, die ohne Zweifel viele Biografien von Menschen mit CF negativ beeinflussen wird. [mehr→]

VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [mehr→]