Vielleicht für viele Eltern von Kindern mit CF die beste Nachricht des Jahres: Soeben wurden die sogenannten „Meeting Highlights“ der CHMP-Sitzungsperiode dieses Monats November veröffentlicht. U.a. wurde nun die Zulassungserweiterung von Kaftrio in der Kombination mit Kalydeco auf Kinder von sechs bis elf Jahren empfohlen.
Die Europäische Kommission wird diesen Vorschlag in den nächsten Wochen sicherlich annehmen. Wir erwarten, dass ca. Ende Januar das Medikament in Deutschland für diese Gruppe von Menschen mit CF verfügbar wird.
Es wird zwei Dosierungen geben, abhängig davon, ob das Gewicht des Kindes unter oder über 30 kg beträgt.
Hier die Übersetzung der entscheidenden Passage aus den Meeting Highlights:
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation für sechs Arzneimittel
Der Ausschuss empfahl Indikationserweiterungen für …, Kaftrio, Kalydeco, ….
Hier die Übersetzung des Dokuments „Zusammenfassung der Empfehlungsmeinung“:
Am 11. November 2021 nahm der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein positives Gutachten an, in dem er eine Änderung der Bedingungen für die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Kaftrio empfiehlt. Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen dieses Arzneimittels ist Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.
Der CHMP nahm eine Erweiterung der bestehenden Indikation wie folgt an (Änderung in halbfetter Schrift):
Kaftrio ist in einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 126 Jahren angezeigt, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen (siehe Abschnitt 5.1).
Detaillierte Empfehlungen für die Anwendung dieses Arzneimittels werden in der aktualisierten Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) beschrieben, die im überarbeiteten Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) veröffentlicht wird und in allen Amtssprachen der Europäischen Union verfügbar sein wird, sobald die Europäische Kommission über diese Änderung der Genehmigung für das Inverkehrbringen entschieden hat.
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