CHMP empfiehlt Kaftrio/Kalydeco nun für F508del + beliebige Mutation

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Vertex erhält positive CHMP-Stellungnahme für KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung von Menschen mit zystischer Fibrose mit mindestens einer F508del-Mutation

– Wenn das Medikament zugelassen wird, können Menschen ab 12 Jahren, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Gating (F/G)- oder Restfunktions (F/RF)-Mutation haben, nun eine Dreifach-Kombinationstherapie erhalten. –

LONDON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme für die Label-Erweiterung von KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in einer Kombination mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei allen Patienten ab 12 Jahren abgegeben hat, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen, die weltweit häufigste CF-verursachende Mutation. Wenn die Europäische Kommission der Empfehlung folgt, wird die Mehrheit der Menschen mit Mukoviszidose in Europa für das Medikament in Frage kommen.

Die positive Stellungnahme des CHMP basierte auf den Ergebnissen einer globalen Phase-3-Studie (Studie 445-104), die die Dreifach-Kombinationstherapie bei CF-Patienten ab 12 Jahren untersuchte, die heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und eine CFTR-Gating-Mutation (F/G) oder eine Restfunktionsmutation (F/RF) sind. Die Studie wurde von Vertex als Ergänzung zu den vorangegangenen Phase-3-Studien durchgeführt, die positive Ergebnisse für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit zwei F508del-Mutationen (F/F) oder einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation (F/MF) im Genotyp zeigten. Sie zeigte statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei primären und wichtigen sekundären Endpunkten, einschließlich der Lungenfunktion, bei Patienten, die mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor behandelt wurden.

„Das heutige Gutachten ist ein wichtiger Schritt, um dieses Medikament allen Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation zugänglich zu machen, einschließlich derer mit einer Gating- oder Restfunktionsmutation, die bisher nicht für die Dreifach-Kombinationstherapie in Frage kamen“, sagte Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer bei Vertex.

In Europa ist KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor derzeit für die Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter mit einem F/F- oder F/MF-Genotyp zugelassen.