FDA lässt Ivacaftor für Säuglinge ab 6 Monaten mit einer von 38 Mutationen zu

Quellen: siehe Ende dieses Beitrags / Übersetzung ohne Gewähr

FDA genehmigt Kalydeco für Säuglinge mit CF

Die U.S. Food and Drug Administration hat die Verwendung von Ivacaftor (Kalydeco®) für Kinder ab 6 Monaten zugelassen.

Veröffentlicht am 30. April 2019

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat die Verwendung von Ivacaftor (Kalydeco®) für Babys mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 12 Monaten mit bestimmten Mutationen zugelassen.

Ivacaftor ist ein CFTR-Modulator, der die Aktivität des CFTR-Proteins an der Zelloberfläche erhöht und die Lungenfunktion verbessert. Das CFTR-Protein hat die Form eines Tunnels, der durch ein Gate verschlossen werden kann. Der Ivacaftor hält das Gate offen, damit Chlorid durchfließen kann.

Ivacaftor wurde ursprünglich 2012 für die Behandlung von Menschen ab 6 Jahren mit der Gating-Mutation G551D zugelassen, die 4 Prozent der 30.000 Menschen mit CF in den USA ausmachte. Im vergangenen Jahr wurde die Zulassung auf Menschen ab 12 Monaten mit einer von 38 Mutationen erweitert, die 16 Prozent der CF-Population ausmachen.

Während einer 24-wöchigen Studie an 11 Kindern zwischen 6 und 12 Monaten wurde Ivacaftor generell gut vertragen, und es gab keine neuen Sicherheitsbedenken, so Vertex Pharmaceuticals. Obwohl die Sicherheit im Mittelpunkt der Studie stand, zeigte sie, dass das Schweißchlorid der Kinder während der Studie signifikant auf den nahezu normalen Bereich reduziert wurde.

„Diese Erweiterung ist eine großartige Nachricht für unsere Gemeinschaft, da mehr Menschen mit CF diese wichtige Behandlung früher im Leben zur Verfügung haben werden“, sagte Dr. Michael P. Boyle, Senior Vice President of Therapeutics Development für die Cystic Fibrosis Foundation. „Die Daten aus dieser und anderen Studien bestätigen unsere Überzeugung, dass die Einführung von Modulatoren in jungen Jahren das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen oder sogar zu verhindern.“

Ivacaftor wurde von Vertex Pharmaceuticals Inc. mit erheblicher klinischer, wissenschaftlicher und finanzieller Unterstützung durch die Cystic Fibrosis Foundation entwickelt.

Die Foundation setzt sich dafür ein, dass jeder mit CF eine Behandlung der zugrunde liegenden Ursache seiner Krankheit erhält, einschließlich Menschen mit Mutationen, die wahrscheinlich nicht von CFTR-Modulatoren profitieren werden (schätzungsweise 7 Prozent der Menschen mit CF). Erfahren Sie mehr über die Forschung, die wir fördern.

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von Vertex.

Quellen:

https://www.cff.org/News/News-Archive/2019/FDA-Approves-Kalydeco-for-Infants-With-CF/ vom 30.04.2019
https://www.cff.org/Life-With-CF/Treatments-and-Therapies/Medications/CFTR-Modulator-Therapies/#section2 vom 30.04.2019