CFTR Modulatoren

Patienten, die bisher mit einer F508del für Kalydeco oder Symkevi behandelt wurden, haben nun auch in der EU die Perspektive, von Kaftrio zusätzlich zu profitieren. Geduld bleibt aber weiterhin erforderlich. [mehr→]

Wenn es mit einer „Pille“ eben nicht getan ist. Ein körperlich-seelischer Paradigmenwechsel birgt Herausforderungen.
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Die lang ersehnte EU-Zulassungsempfehlung für die Dreifachkombination von Vertex ist da. Im Detail ergeben sich Fragen. [mehr→]

Über die Zukunft der CF-Versorgung, die selbst in den reichen Ländern für die Kostenträger und damit für die Gesellschaft für einige Jahre eine Herausforderung darstellt. [mehr→]

Für die dringlichen und ungeduldigen Patienten und Angehörige. [mehr→]

Eigentlich nichts Neues: Ergebnisse von Real-World-Studien (also nach der Zulassung) können deutlich von Zulassungsstudien abweichen. Insbesondere die Rate an Therapieabbrüchen war jetzt deutlich höher. [mehr→]

Über eine kleine Probe der Darmschleimhaut vielleicht zu einem Medikament, das genau für dich passt! [mehr→]

Nun auch weniger Wechselwirkungen im Vergleich zu Orkambi für Kinder ab 6. „Europa“ wird sich noch ca. bis Q1/2020 gedulden müssen, wenn nicht etwas Ungeplantes dazwischen kommt. Das viel brennendere Thema in vielen europäischen Ländern ist allerdings die Zugänglichkeit zu Modulatortherapien: Die Leistungserbringer sind in den meisten Ländern Europas nicht in der Lage, die Kosten zu erstatten. Ein trauriger Zustand, die ohne Zweifel viele Biografien von Menschen mit CF negativ beeinflussen wird. [mehr→]