Quelle / Übersetzung wie immer ohne Gewähr
Das „Right to try“-Gesetz würde unheilbar kranken Amerikanern erlauben, Medikamente auszuprobieren, die bisher nur die Phase 1 des Zulassungsverfahrens der U.S. Food and Drug Administration durchlaufen haben, was bedeutet, dass diese Therapien weiterhin in klinischen Studien getestet werden müssen und noch nicht in den Apothekenregalen stehen.
Das Gesetzgebungsverfahren wurde eingeleitet, um den Zugang zu potenziell lebensrettenden Behandlungen zu erweitern, Jahre bevor die Patienten normalerweise Zugang zu ihnen hätten. Wenn das entsprechende Gesetz verabschiedet würde, wäre es Patienten erlaubt, Prüftherapien außerhalb von klinischen Studien ohne FDA-Zulassung zu erhalten.
Diejenigen, die die Gesetzgebung unterstützen, sagen, dass die neueste Version die Patienten besser schützen würde als frühere Versionen.
Die CFF (Cystic Fibrosis Foundation*) lehnt das Gesetz ab, da es zusätzliche und unangemessene Risiken für diejenigen schaffen würde, die sich für eine experimentelle Therapieform interessieren, einschließlich Patienten mit Mukoviszidose.
Die Verantwortlichen der CFF sind besorgt, dass eine solche Gesetzgebung: 1) die Notwendigkeit einer FDA-Zulassung und -Konsultation über Dosierungsschemata, Verabreichungswege und andere Sicherheitsmaßnahmen beseitigen würde; 2) würde die Fähigkeit der FDA einschränken, den Zugang zu Forschungstherapien zu stoppen, wenn bedeutende Sicherheitsprobleme auftraten; und 3) ein siebentägiges Intervall zwischen dem Zugang zu den experimentellen Therapien und der FDA-Benachrichtigung erlauben würde, was den Bericht über unerwünschte Ereignisse möglicherweise verzögern könnte.
Obgleich die Gesetzgebung den Anschein erweckt, einigen Patienten zu helfen, befürchtet die CFF, dass sie mehr Schaden als Nutzen anrichten könnte.
Die CFF und die anderen Organisationen, die den Brief unterschrieben haben, argumentieren, dass das Expanded Access Program (EAP) der FDA, obwohl unvollkommen, jährlich bereits mehr als tausend Patienten**, die mit lebensbedrohlichen Erkrankungen konfrontiert sind, Zugang zu Forschungstherapien bietet.
Fast alle, die Zugang zum Programm beantragen, erhalten die FDA-Zulassung, wobei die Behörde manchmal wichtige Verbesserungen bei der Dosierung und Sicherheit der Vorschläge vornimmt. In der Tat ist es in der Regel das Pharmaunternehmen, das den Zugang zu einer Prüfungstherapie außerhalb von klinischen Studien verweigert.
Während die neueste Version des „Right to Try“-Gesetzestexts Verbesserungen enthält – wie z.B. strengere Zulassungskriterien, robustere Anforderungen an die Einwilligung nach Aufklärung, häufigere und gründlichere Berichterstattung an die FDA und die Forderung, dass die Hersteller zusätzliche öffentliche Berichte über seine Verwendung vorlegen müssen – ist der Vorschlag für CF-Patienten immer noch weniger sicher als das aktuelle EAP-Programm der FDA, erklärt die CFF.
Die Organisationen schlossen ihr Schreiben mit einem Dankeschön an die Mitglieder des Parlaments, die Änderungen am ursprünglichen Vorschlag vorgenommen hatten, fügten aber hinzu, dass die Änderungen nicht ausreichten, um die Gesetzgebung zu unterstützen.
Alle, die den Brief unterzeichnet haben, begrüßen „die Möglichkeit eines konstruktiven Dialogs über Wege zur Verbesserung der Fähigkeit der Patienten, einen echten und sicheren Zugang zu zugelassenen und nicht zugelassenen lebensrettenden Therapien zu erhalten“, heißt es darin.
„Wir erkennen und teilen das Gefühl der Dringlichkeit, neue und wirksame Therapien gegen Mukoviszidose zu entwickeln und sie so schnell wie möglich in die Hände von Menschen mit CF zu bringen“, sagte der CFF in einer Pressemitteilung. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit dem Kongress und anderen Interessengruppen, um den Zugang zu Pflege und Behandlung für Menschen mit CF und anderen chronischen, lebensbedrohlichen Erkrankungen zu verbessern.“
Ende der Übersetzung.
Zur Situation in Europa siehe https://de.wikipedia.org/wiki/Compassionate_Use
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* cff.org: die mächtige amerikanische Mukoviszidose-Stiftung
** Anmerkung des Übersetzers: in den USA
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