100 Millionen Dollar für die „Infection Research Initiative“

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#NACFC2018 – CFF kündigt eine 100 Millionen Dollar-‚Infection Research Initiative‘ an

Die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) wird in den nächsten fünf Jahren 100 Millionen Dollar für die Finanzierung von Forschungsarbeiten zur Bekämpfung von Infektionen bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) ausgeben – ein Problem, das mit zunehmendem Lebensalter der Patienten wächst.

Die Ankündigung erfolgte während der 32. North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC), die derzeit in Denver stattfindet. Rund 5.000 Ärzte, Forschende, Pharmafachleute und andere – entsprechend etwa einem Sechstel der Amerikaner mit CF – nehmen an dem Treffen teil.

William Skach, MD, Senior Vice President of Research Affairs bei CFF, sagte, dass die neu gegründete Infection Research Initiative die bisherigen Investitionen der Organisation in diesem Bereich in den letzten fünf Jahren mehr als verdoppeln wird.

Vor einem gut gefüllten Auditorium im Colorado Convention Center sagte Skach, dass die von Vertex Pharmaceuticals entwickelten CFTR-Modulatoren – wie Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor, Anm. des Übersetzers: wird in Europa Symkevi heißen), Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) und Kalydeco (Ivacaftor) – die Lebenserwartung von CF-Patienten in einer Weise drastisch erhöhen, von der nur wenige vor 10 Jahren hätten träumen können.

„In Zukunft könnten Menschen mit CF bis in die 80er Jahre leben, wenn sie früh im Leben auf Modulatoren setzen. Immer mehr von ihnen werden eine völlig gesunde Lunge haben, aber wir müssen davon ausgehen, dass ein erheblicher Teil dieser Bevölkerung noch zusätzliche Therapie benötigt“, sagte Skach. „Die größte Sorge bei CF-Patienten bleibt die Schädigung durch chronische Lungeninfektionen.“

Skach nannte die Initiative „einen umfassenden Ansatz zur Verbesserung der mit Infektionen verbundenen Ergebnisse durch verbesserte Erkennung, Diagnose, Prävention und Behandlung“.

Dr. Lisa Saiman, Professorin für Pädiatrie am New Yorker Columbia University Medical Center, sagte, dass verschiedene Mikroorganismen in verschiedenen Altersgruppen problematisch sind – und dass insbesondere Infektionen mit nicht-tuberkulösen Mykobakterien (NTM) in den letzten Jahren zugenommen haben.

Solche Infektionen bringen eine erhebliche körperliche und geistige Belastung für Menschen mit CF und sind nach wie vor ein wichtiges Anliegen von Patienten und Klinikern. Menschen mit CF, die chronische Infektionen haben, sind einem größeren Risiko des Fortschreitens der Lungenerkrankung und damit einem größeren Sterberisiko ausgesetzt. Viele Menschen haben auch schwere Nebenwirkungen durch den langfristigen Antibiotika-Einsatz, wie z.B. Hörverlust, und sind einem höheren Risiko ausgesetzt, antibiotikaresistente Infektionen zu entwickeln.

„Diese Initiative ist unglaublich wichtig, weil es nicht nur darum geht, CF-Mikroorganismen besser zu verstehen, sondern auch um die Therapien von morgen und wie wir mit Infektionen in der Zeit der CFTR-Modulatoren umgehen werden“, sagte Saiman in einer Rede nach Skachs Ausführungen.

Antibiotika verlieren ihre Wirkung

Die meisten CF-Patienten entwickeln Komplikationen durch Infektionen mit Bakterien, Viren und Pilzen. Neben den Pseudomonas aeruginosa-Bakterien – von denen 44,6 Prozent der US-Patientenpopulation betroffen sind – sind Achromobacter (5,8 % Prävalenz), Burkholderia cepacia (2,4 %) und methicillinresistente Staphylococcus aureus oder MRSA (25 %) weitere problematische Bakterien.

In einem Telefoninterview vor seiner Ankündigung sagte Skach den Cystic Fibrosis News, dass Infektionen für Menschen mit CF immer ein großes Problem gewesen seien – trotz des routinemäßigen, weit verbreiteten Einsatzes von Antibiotika.

„Das gilt besonders für antibiotikaresistente Infektionen“, sagte er. „Antibiotika sind wahrscheinlich nicht mehr so wirksam wie früher, und neue, schwer zu behandelnde Keime werden immer häufiger. Wir haben beschlossen, dass es wirklich an der Zeit ist, dies direkt in Angriff zu nehmen und ein Programm zu entwickeln, das sich ganzheitlich und umfassend mit dieser Frage beschäftigt. Es nutzt auch die Vorteile der neuen Technologie zum Nachweis von Mikroorganismen und zur Überprüfung der Behandlungsergebnisse.“

Daher zielt die Infection Research Initiative darauf ab, die Erforschung solcher Mikroorganismen voranzutreiben, einschließlich:

• Identifizierung neuer Wege zur Erkennung von Mikroorganismen und zur Diagnose von Infektionen.
• Verbesserung des Verständnisses von CF-Mikroorganismen und deren Erwerb.
• Unterstützung der Entwicklung sicherer und wirksamer Behandlungen, einschließlich Antibiotika, antiviraler und antifungaler Mittel.
• Optimierung der aktuellen Behandlungen, um die Ergebnisse zu verbessern und den Behandlungsaufwand zu minimieren.
• Bewertung der Auswirkungen der langfristigen oder häufigen, intermittierenden antimikrobiellen Anwendung.
• Verstehen, wie Infektionen durch krankheitsmodifizierende Behandlungen beeinflusst werden.

Im Jahr 2017 vergab die CFF – mit Sitz in Bethesda, Maryland – 17,3 Millionen US-Dollar an Fördermittel für mehr als 120 Projekte, darunter 10 Discovery und Development Programme mit der Industrie.

CFF: 15-20 Projekte in Vorbereitung

Die neuen Mittel sollen vor allem dazu dienen, zu verstehen, wie Mikroorganismen erworben werden und wie der Körper reagiert; neue Antibiotika mit völlig neuen Wirkmechanismen zu entwickeln sowie bestehende Antibiotika, die auf unterschiedliche Weise eingesetzt werden könnten, neu zu verwenden; und zu erforschen, wie man Antibiotika besser einsetzen und die Behandlungslast minimieren kann.

„Das ist gut für Menschen mit CF, weil sie so viel Zeit mit der Behandlung von Infektionen verbringen müssen“, sagt Skach und fügt hinzu, dass die Initiative – mit der Vertex nichts zu tun hat – 15 bis 20 antimikrobielle Programme in verschiedenen Entwicklungsstadien hat.

Infektionsinitiative
„Ich kann nicht auf bestimmte Programme eingehen, aber sie sind sowohl bei kleinen Biotech-Firmen als auch bei großen Pharmaunternehmen. Einige werden finanziert und andere befinden sich in Verhandlungen“, sagte er den Cystic Fibrosis News. „Die Mehrheit kommt von Unternehmen, die denken, dass sie ein Konzept haben, das funktionieren könnte. Wir ziehen externe Berater hinzu, um die Vorzüge zu bewerten und zu entscheiden, ob wir vorankommen wollen.“

„In den meisten Fällen“, sagte er, „sind Unternehmen sind zu uns gekommen, aber wir wenden uns auch an Unternehmen, die Projekte haben, von denen wir glauben, dass sie für CF von Interesse sind“.

Skach sagte, dass das Geld für die 100-Millionen-Dollar-Initiative nicht von anderen CFF-Programmen abgezweigt wird.

„Das ist eine neue Finanzierung, die in den antibiotischen und antimikrobiellen Bereich investiert wird. Es wird zu unseren bestehenden Programmen hinzugefügt“, sagte er. „Die Ressourcen stammen aus der Unterstützung bei der Mittelbeschaffung sowie aus Investitionen, die wir getätigt haben, um unsere Mission fortzusetzen. Wir werden uns sicherlich auch mit Nebenhöhlen-Infektionen beschäftigen, aber es ist wirklich die mikrobielle Gemeinschaft im Magen-Darm-Bereich, die wir verstehen wollen. Das ist definitiv eine der wichtigsten Initiativen.“

Auf die Frage, ob die CFF Geld an US-Unternehmen und ausländische Unternehmen weiterleiten werde, antwortete er: „Beide. Wir finanzieren die beste Forschung, egal wo sie ist.“