Inhalative Gentherapie KB407 erhält Orphan Drug Status nun auch in der EU

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KB407 erhält Orphan Drug Status in Europa

Die potenzielle Gentherapie hat diese Bezeichnung in den USA bereits

Die Europäische Kommission (EK) hat KB407, der potenziellen inhalativen Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), den Orphan-Drug-Status zuerkannt.

Der Orphan-Drug-Status soll die Entwicklung von Therapien für seltene, lebensbedrohliche oder chronisch schwächende Krankheiten durch eine Reihe von Vorteilen fördern, wie z. B. eine 10-jährige Marktexklusivität nach der Zulassung. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat KB407 im Jahr 2020 einen ähnlichen Status zuerkannt.

„Wir freuen uns, dass die Europäische Kommission KB407 den Orphan-Drug-Status zuerkannt hat, was unserer Meinung nach ein wichtiger Schritt ist, um diese Option zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose voranzubringen“, sagte Suma Krishnan, Präsidentin der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Krystal, in einer Pressemitteilung.

Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht, die zu einem falsch geformten CFTR-Protein oder zu einem vollständigen Fehlen dieses Proteins führen. CFTR kontrolliert normalerweise den Fluss von Wasser- und Chloridionen in und aus den Zellen, aber wenn das CFTR-Gen mutiert ist, führt dies zu einer übermäßigen Produktion zähen Schleims in verschiedenen Organen, wie z. B. in der Lunge.

KB407 ist eine Gentherapie für Mukoviszidose mit Wiederholungsdosen, bei der eine modifizierte Version des Herpes-simplex-Virus 1 (HSV-1) verwendet wird, um zwei gesunde Kopien des CFTR-Gens in die Zellen der Atemwege zu bringen. Die Therapie zielt darauf ab, den Ionen- und Wasserfluss in und aus den Lungenzellen wiederherzustellen, unabhängig von der Art der CFTR-Mutation, die der Patient trägt (es wurden mehr als 2.000 Mutationen beschrieben).

In Tierversuchen wurde KB407 erfolgreich durch Inhalation mit Hilfe eines Verneblers in die Lunge eingebracht. Es förderte auch die Produktion von normalem CFTR-Protein in Lungenzellen sowie in von Patient:innen gewonnenen Organoiden – 3D-„Miniorganen“, die krankes Gewebe besser imitieren.

Im August 2022 genehmigte die FDA eine klinische Phase-1-Studie (NCT05504837), in der die Sicherheit und Verträglichkeit aufsteigender Dosen von KB407, die über einen Vernebler verabreicht werden, bei 20 Erwachsenen mit Mukoviszidose untersucht werden soll. Die Studie soll bis März 2024 abgeschlossen sein.

Untersucht werden auch die Auswirkungen der Behandlung auf die Lungenfunktion, die durch Messung des forcierten Ausatmungsvolumens in einer Sekunde (FEV1) ermittelt wird, d. h. wie viel Luft eine Person in einer Sekunde ausatmen kann. Weitere Informationen finden Sie hier.

In einer weiteren Phase-1-Studie (NCT05095246), die an einem einzigen Standort in Australien durchgeführt wird, werden ebenfalls aufsteigende Dosen von KB407 bei bis zu 13 Erwachsenen mit klinisch stabiler Mukoviszidose getestet. Die Studie rekrutiert derzeit Patient:innen und soll im Oktober 2024 abgeschlossen werden.