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Grünes Licht für Phase-1-Studie mit KB407 in Australien
Eine Forschungsethikkommission in Australien hat Krystal Biotech grünes Licht für den Start einer klinischen Phase-1-Studie mit KB407 gegeben, der inhalativen Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung von Mukoviszidose (CF).
Die Einschreibung für die Studie soll laut Krystal in Kürze beginnen, nachdem das institutionelle Governance- und Biosicherheitskomitee am Studienort (noch nicht festgelegt) seine Zustimmung gegeben hat. Krystal plant auch den baldigen Start einer Studie in den USA.
„Obwohl die Verzögerungen im Zusammenhang mit COVID eine Herausforderung darstellten, freuen wir uns darauf, diese Proof-of-Concept-Studie in den kommenden Wochen in Australien zu starten und 2022 eine klinische Studie in den USA zu beginnen“, sagte Suma Krishnan, Chief Operating Officer von Krystal, in einer Pressemitteilung.
Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht, das Anweisungen für die Herstellung des gleichnamigen Proteins gibt.
KB407 ist eine Inhalationstherapie, bei der zwei funktionierende Kopien des CFTR-Gens über eine veränderte Version des Herpes-Simplex-Virus 1 (HSV-1) direkt in die Lungenzellen eingebracht werden. Wie bei anderen Gentherapien wurde der virale Vektor so modifiziert, dass er keine Infektionskrankheiten auslöst, aber immer noch in der Lage ist, genetisches Material in Zellen einzuschleusen.
Präklinische Studien an Mäusen und nicht-menschlichen Primaten haben gezeigt, dass KB407 sicher ist und seine genetische Nutzlast wie vorgesehen effektiv in die Lunge einbringen kann. Bemerkenswert ist, dass KB407 so konzipiert ist, dass eine wiederholte und angepasste Dosierung möglich ist.
„Es besteht nach wie vor Bedarf an einer genetisch korrigierenden Mukoviszidose-Therapie, die den Lungenzellen helfen kann, bei jedem CF-Patienten normales CFTR-Protein in voller Länge zu bilden – KB407 wurde genau dafür entwickelt“, sagte Krishnan.
In die bevorstehende offene Phase-1-Studie sollen bis zu 13 Erwachsene mit CF aufgenommen werden. Die Studie steht Patienten mit allen Arten von krankheitsverursachenden Mutationen offen, wobei Patienten, die CFTR-Modulatoren einnehmen oder innerhalb von sieben Tagen vor der ersten KB407-Dosis eingenommen haben, nicht zur Teilnahme berechtigt sind.
Die Teilnehmer werden in drei Gruppen aufgeteilt: In der ersten Gruppe erhalten vier Teilnehmer eine Einzeldosis KB407. Die Therapie wird über einen Vernebler über etwa 20 Minuten inhaliert.
In der zweiten Gruppe erhalten vier Teilnehmer zwei Dosen von KB407 im Abstand von zwei Wochen. Die Teilnehmer der ersten Gruppe haben die Möglichkeit, 28 Tage nach Erhalt ihrer Dosis in die zweite Gruppe überzuwechseln.
Nachdem die ersten beiden Gruppen ihre Dosen erhalten haben, wird ein Data Safety Monitoring Board – eine unabhängige Expertengruppe, die die Sicherheit der Studienteilnehmer gewährleisten soll – zusammentreten, um den Fortschritt der Studie zu besprechen.
Wenn es keine unerwarteten Bedenken gibt, wird die dritte Gruppe fünf Teilnehmer umfassen, die über einen Zeitraum von drei Wochen einmal pro Woche vier Dosen KB407 erhalten werden.
Hauptziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit der Versuchstherapie zu ermitteln. Die Forscher werden auch die Auswirkungen der Behandlung auf Messungen der Lungenfunktion untersuchen.
Die Studienteilnehmer haben die Möglichkeit, eine Dosis KB407 in die Haut zu injizieren, was es den Forschern ermöglicht, eine minimalinvasive Biopsie zu entnehmen, um die Fähigkeit der Gentherapie zu testen, ihre genetische Nutzlast an die Zellen abzugeben.
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