Gentherapie Archive - Deutsche CF-Hilfe

USA: CFF investiert bis zu zwei Millionen Dollar in Gentherapie mit Polymer-Nanopartikeln (PNP)

16. März 2023 Kai-Roland Heidenreich

Die CFF fördert mit Millionenbeträgen die Entwicklung einer über Polymer-Nanopartikel ins Lungengewebe inhalativ „auszuliefernde“ Boten-RNA (mRNA)-Gentherapie. [mehr→]

Inhalative Gentherapie KB407 erhält Orphan Drug Status nun auch in der EU

19. Januar 2023 Kai-Roland Heidenreich

Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von [mehr→]

Australien: Inhalative Gentherapie KB407 geht in Phase 1-Studie

1. Oktober 2021 Kai-Roland Heidenreich

Die im Tierversuch erfolgreiche Gentherapie mit KB407 wird erstmalig an Menschen probiert. Interessanterweise wird nach Einwilligung auch versucht, über die Einbringung in die Haut zu testen, ob das auch an anderen Orten als der Lunge funktioniert. [mehr→]

Inhalative Gentherapie KB407 geht voraussichtlich ab Spätsommer in klinische Studien

22. April 2021 Kai-Roland Heidenreich

In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]

CFTR-Gentherapie KB407 präklinisch erfolgreich

14. Mai 2020 Kai-Roland Heidenreich

Vorbemerkung: Da es aus dem Text nicht klar hervorgeht, weisen wir darauf hin, dass funktionsfähiges CFTR sowohl in Zellinien kultivierter Atemwegsepithelien als auch intestinalen Organoiden nachgewiesen wurde. Wir haben uns daher und auch nur ausnahmsweise dazu hinreißen lassen, über diese [mehr→]

Europäische Partner bündeln Anstrengungen zur Entwicklung einer neuen Gentherapie bei Mukoviszidose

13. August 2018 Kai-Roland Heidenreich

Milliardenschweres Konsortium plant Entwicklung einer inhalativen Therapie zur Genkorrektur aller CFTR-Mutationen. CF zurück bei den Großen der Branche! [mehr→]

Gentherapie

USA: CFF investiert bis zu zwei Millionen Dollar in Gentherapie mit Polymer-Nanopartikeln (PNP)

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