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Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von [mehr→]

Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]

Aus Ivacaftor-Lizenzeinnahmen finanziert die CFF weiterhin mit vollen Händen, nun auch in eine inhalative mRNA-Therapie. [mehr→]

Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]

In einer Phase-1-Studie zeigt sich Murepavadin als sicher zum Inhalieren bei gleichzeitig (anhaltend) hohen Wirkspiegeln in der Lunge. [mehr→]

Viele Menschen mit CF warten auf belastbare Daten zu Phagentherapien. Die wahrscheinlich bisher (einmal mehr durch die CFF) bestfinanzierte Studie wird in Kürze Ergebnisse liefern. Wir sind gespannt. [mehr→]

Im September 2022 berichtete ELOXX Pharmaceuticals über die (enttäuschenden) Ergebnisse einer kleinen Phase-2-Studie in der subkutanen Anwendung von ELX-02 mit und ohne Ivacaftor. Nun hofft die Firma auf bessere Ergebnisse bei der inhalativen Anwendung von ELX-02. [mehr→]

In gefühlter Windeseile wurden von der US-amerikanischen CFF umgerechnet 100 Mio. Euro in Forschungsvorhaben verplant, und das „nur“ in die Infektionsforschung. Dieser Artikel gibt eine Übersicht über die große Anzahl geförderter Industrieprojekte aus diesem Bereich. [mehr→]