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Eindringlicher Bericht einer Mutter mit eigenen traumatisierende Kindheitserlebnissen darüber, wie sie über Umgang und Entscheidungen im klinischen Umfeld für ihr Kind mit CF denkt. [mehr→]

Sind die hin und wieder unter ETI beobachtbaren Änderungen des mentalen Zustands die unvermeidliche Folge des Gewinns an CFTR-Funktion im zentralen Nervensystem, das zuvor noch nie funktionelles CFTR hervorgebracht hatte, aber jetzt mit Chloridkanalaktivitäten umgehen muss, die von Anfang an vollständig von anderen Teilen des neuronalen Netzwerks kompensiert worden waren? [mehr→]

Die CFF fördert mit Millionenbeträgen die Entwicklung einer über Polymer-Nanopartikel ins Lungengewebe inhalativ „auszuliefernde“ Boten-RNA (mRNA)-Gentherapie. [mehr→]

Eine aktuelle Studie an 24 Männern und 9 Frauen mit mind. einer F508del-Allel unter CFTR-Modulatortherapie ETI zeigt bei 16 Betroffenen eine Verbesserung, bei vier eine Verschlechterung sowie bei 13 keine nennenswerte Änderung der Blutzuckersituation. [mehr→]

Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von [mehr→]

Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]

Aus Ivacaftor-Lizenzeinnahmen finanziert die CFF weiterhin mit vollen Händen, nun auch in eine inhalative mRNA-Therapie. [mehr→]

Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]