ECFS Liverpool 2019 – Die Hyperzusammenfassung

Stilmittel: „Wissenschaftlicher Boulevard“

Wir haben 647 englischsprachigen Abstracts („Kurzfassungen“) auf 190 DIN A4-Seiten durchgepflügt, teilweise genau gelesen, manchmal auch nur überflogen und folgende 58 Beiträge ausgewählt, die wir für CF-Patienten und deren Angehörige ganz interessant finden. Die von uns gewählte Darstellungsform ist nicht wissenschaftlich. Wir hoffen aber, gerade auf diese Weise Interesse für die Themen zu erwecken.

Viele Arbeiten, die wir hier nicht erwähnt haben, beleuchten reine Grundlagenforschung („Basis Science“) und bringen Patienten und auch deren Behandlern zunächst nichts Fassbares. Eine erstaunliche Anzahl von Studien beleuchten altbekannte Erkenntnisse eher bestätigend und manchmal fragen wir uns, ob die Priorisierung von Wissenschaftsaufgaben nicht koordinierter stattfinden könnte. Es gibt viele unerledigte Fragestellungen.

Die Auswahl konnte nur subjektiv erfolgen, vielleicht haben wir Wichtiges übersehen. Wenn Euch Themen besonders interessieren, Ihr Fehler gefunden habt oder etwas vermisst, gebt uns bitte Rückmeldung etwa über die Mailadresse auf unserer Kontaktseite. Wir kümmern uns immer gerne um Eure Fragen. Die originalen Abstracts sind hier verfügbar (zumindest in einer Preview-Ansicht): https://www.cysticfibrosisjournal.com/issue/S1569-1993(19)X0003-X

Nun also die Headlines

Hinweis: UK: United Kingdom = Großbritannien incl. Nordirland. ROT haben wir – aus unserer Sicht – besonders spannende Informationen markiert.

WS01-1: UK / Multicenterstudie / 271 Kindern und Jugendlichen und 15 Erwachsenen mit einer ersten Pseudomonasbesiedlung: Kein Vorteil einer IV-Kombination mit Ceftazidime und Tobramycin gegenüber oraler Gabe von Ciprofloxacin. Ciprofloxacin erwies sich sogar etwas wirksamer, allerdings wurden auch mehr unerwünschte Wirkungen registriert.

WS03-1: USA/Israel: ELX-02 von Eloxx zeigt vorklinisch (also noch nicht am Menschen) eine Wirkung bei Nonsense-Mutationen (= Stopp-Mutationen): das STOPP-Signal wird zumindest bei den CF-Mutationen G542X und W1282X erfolgreich überlesen.

WS04-1/P037: Tschechien/Ungarn / Multicenterstudie an 113 CF-Patienten, 46 CF-Merkmalsträgern (zum Beispiel Eltern von Menschen mit CF) und 74 Menschen ohne CF-Merkmale: Sehr günstiger Wischschnelltest als Alternative zum klassischen Schweißtest besonders dann wertvoll, wenn nicht viel Schweiß produziert werden kann. Spezifizität 93% (= wenig „falsch-positiv-Meldungen“), Sensitivität 100% (=keine „falsch-negativ-Meldung). Positiv =„CF“, Negativ=„keine CF“.

WS05-3: UK / 2-Centerstudie: Qualität von Hörtests. Eine mit einem Ipad durchgeführte Audiometrie zeigt jeweils eine Spezifizität und Sensitivität von über 90%, wohingegen webbasierte Tests mit 17% und Fragebogentests sogar nur zu 13% sensibel waren, also in der meisten Fällen eine Höreinschränkung nicht aufdecken konnte. Hörfunktionsverluste sind besonders bei der Verwendung von Aminoglykosid-Antibiotika wie Tobramycin eine schwerwiegende Komplikation.

WS06-1: International (USA, Irland, Frankreich, Dänemark, Deutschland, Großbritannien) / 10-Center: Proteostasis liefert mit seinen CFTR-Modulatoren PTI-801 (Korrektor), PTI-808 (Potentiator), PTI-428 (Verstärker) in verschiedenen Kombinationen vielversprechende Ergebnisse und bleibt daher auf diesem Sektor der wichtigste Verfolger von Vertex. Es fällt auf, dass mit nur 14 Tagen ein sehr kurzer Zeitraum von der Ausgangssituation bis zur Messung der Erfolgsparameter wie FEV1 gewählt wurde. Der Hersteller betonte in seinen Präsentationen, dass es noch nicht zu einer Plateaubildung bei den Werten gekommen war – heißt, nach den 14 Tagen wären sie wahrscheinlich noch weiter gestiegen. Da stellt sich uns die Frage: Warum wurde denn ein solch kurzer Zeitraum gewählt?

WS06-5: USA/Australien / 3-Center-Studie: Tezacaftor/Ivacaftor zeigt bei Patienten nach 72 Wochen eine Verbesserung bei allen 6 Endpunkten einer explorativen (erkundenden) doppeltblinden Bildgebungsstudie per Low-Dose-Computertomographie. Die Studie wurde an insgesamt 41 Patienten ab 12 Jahren mit einer ppFEV1>70% durchgeführt.

WS06-6: UK/Deutschland/Frankreich / 8-Centerstudie: ENaC-Inhibitor BI 443651von Boehringer Ingelheim führte in doppeltblinder Studie zu keiner signifikanten Verbesserung der Lungenfunktion. Die Verblindung wurde dadurch gestört, dass die Patienten der Verumgruppe (verum lateinisch à„wahr“, also die Gruppe mit dem wahren Medikament) einen bitteren Geschmack wahrnahmen. Hinweis: an anderer Stelle wird auf einen neuen, evtl. verbesserten ENaC-Inhibitor BI 1265162 des gleichen Herstellers verwiesen. Außerdem steht die Frage im Raum, ob die Dosierungen noch zu niedrig sind bzw. ohne weiteres höher liegen könnten.

WS09-2: UK / 1-Center-Studie rückschauend an 60 Kindern:  Brustgefütterte Kinder zeigen im Alter von 5 Jahren eine höhere ppFEV1. Dabei wurden Auswirkungen potenzieller Störfaktoren und Gründe zur Beendigung des Stillens ebenfalls untersucht.

WS10-1: UK / Registerstudie an 8.393 von 1976-2016 geborenen Menschen mit CF: Soziale Ungleichheiten haben weiterhin starke Auswirkungen auf die Lebenserwartung.

WS10-2: UK / Registerstudie findet keinen Beweis, dass sich Patienten mit Nonsense (=Stopp-)-Mutationen hinsichtlich Lebenserwartung oder FEV1-Verlauf von Patienten unterscheiden, die F508del-homozygot sind.

WS12-2-2: UK / Fragebogenstudie (zurückschauend=retrospektiv) an 11 F508del-homozygoten Müttern, die eine Schwangerschaft unter Lumacaftor/Ivacaftor begonnen hatten (eine weitere Mutter mit Tezacaftor/Ivacaftor). Bei zwei Müttern traten während oder nach der Schwangerschaft Komplikationen auf, die auf den Modulatorgebrauch zurückgeführt wurden. Sieben Mütter unterbrachen wegen der Schwangerschaft die Modulatortherapie. Davon erlitten drei Mütter eine Verschlechterung, sodass die Therapie während der Schwangerschaft wieder aufgenommen wurde. Bei den fünf Säuglingen, die unter Modulatortherapie brustgefüttert wurden, fand man keine Einwirkungen dadurch. Es werden unbedingt vorausschauende (prospektive) Studien benötigt.

WS12-5: Deutschland/Dänemark/Schweden / Prospektive, randomisierte, placebokontrollierte Doppeltblindstudie findet keinen schützenden Effekt des Gurgelns mit anti-Pseudomonas aeruginosa-IgY-Lösung, eines seit Anfang der 2000er verfolgten Verfahrens.

WS15-1: Deutschland / Registerstudie mit Daten aus 2004-2016 von Patienten mit neudiagnostiziertem CF-Diabetes (CFRD): Nach Verfolgung über 4 Jahre ergab sich kein signifikanter Vorteil einer frühen Intervention mit Insulin bei BMI Z-Score oder ppFev1. Anmerkung der Redaktion: Eine kürzlich veröffentlichte Studie des gleichen Leitautors Prof. Dr. Manfred Ballmann hatte gezeigt, dass eine orale antidiabetische Therapie in den ersten 2 Jahren nach Diagnosestellung so sicher und effektiv wie eine Insulintherapie ist. Anmerkung der Redaktion: Wie ist im Zusammenklang dieser Studien die Aussage „so effektiv wie…“ zu interpretieren?

WS15-2: Frankreich / 1-Center-Studie an 21 Kindern zeigt einen großen Vorteil einer frühen Insulintherapie bezüglich Antibiotikaverbrauch, Krankenhausaufenthalte und Ernährungszustand.

WS15-3: UK / Registerstudie (10.268 Patienten analysiert, von denen 3.897 die Diagnose eines CF-Diabetes aufwiesen): unbehandelter CF-Diabetes hat negative Konsequenzen für Lungenfunktion, und Besiedlungsstatus mit Pseudomonas aeruginosa.

WS17-1: Deutschland / Vorausschauende Studie der Charité Berlin bestätigt bisherige rückschauende Studien: CF-bezogene Gelenkerkrankungen (CF–Arthropathie, CFA) müssen deutlich als relevante Sekundärerkrankung wahrgenommen werden! Zur Bewertung (Scoring) eignet sich sehr gut ein Bewertungsverfahren nach Ultraschallaufnahmen wichtiger Gelenke: „US-CFA“

WS17-2: UK / MRI-Bildgebungsstudie an 14 Kindern und Erwachsenen mit CF und 5 Kindern ohne CF zeigt, wie deutlich sich bei guter FEV1 die Lungen unterscheiden können. Zeitaufwand pro MRI 30-45 min. Gerade bei Patienten mit guter Lungenfunktion sollte MRI in die Routine-Diagnostik kommen. Anmerkung der Redaktion: Ließe sich so nicht auch ein kostspieliges Zuviel an Therapie bei Patienten mit noch kaum betroffener Lunge vermeiden?

WS18-2: Irland / Studie an 31 Patienten von 4-16 Jahren: Neuartiges Einweg-Flutter-Gerät („SoloPEP“) wird gut als Ersatz bisheriger Lösungen angenommen, welche hygienischer Reinigung bedurften. Anmerkung der Redaktion: Mehr Hygienesicherheit und Therapietreue stehen höheren Kosten und Umweltbelastungen gegenüber. Sinnvoll für die „üblichen Verdächtigen“, die es mit der Hygiene nicht so genau nehmen?

ePS1.02: USA / Laborstudie zum Thema Genfähren: Das AAV(„Adeno-assoziierte Virus“)-Kapsid ABO-401 zeigt sich in Laborversuchen fähig, funktionsfähige hCFTR an bronchiale Epithelzellen auszuliefern. Auch bei Mäusen, denen das Präparat nasal geliefert wurde, verbesserten sich bestimmte Werte. Anmerkung der Redaktion: AAV ist CFTR-mutationsunabhängig. Nach einigen Einbrüchen vergangener AAV-Gentransfer-Entwicklungen wegen Sicherheitsproblemen oder Immunreaktionen scheint der AAV-Ansatz also doch noch zu „leben“.

ePS1.04: Niederlande / 11-Centerstudie an insgesamt 43 Patienten mit der Gating-Mutation S1251N: Vergleich in der Wirkung auf FEV1 und Schweißchlorid dieser drei Alternativen:
1. die Kombination Curcumin mit Genistein (13 Patienten) mit
2. Ivacaftor (16 Patienten) und
3. der Kombination von Ivacaftor mit Genistein (14 Patienten)
Bestes Ergebnis erzielte nach 8 Wochen die Kombination von Ivacaftor mit Genistein! Frage der Redaktion: Ist das auf andere Mutationen übertragbar?

EPS1.07: Deutschland/Frankreich: Boehringer-Labor-Studie mit dem neuen ENaC-Inhibitor BI 1265162 zeigt am künstlichen „Lungen“-Modell MucilAir™ gute Wirkung und Kombinierbarkeit mit CFTR-Modulatoren. Anmerkung der Redaktion: Gute Kombinierbarkeit sollte nicht überraschen, weil es sich um gänzlich unterschiedliche Wirkorte handelt (Chloridkanalaktivierung vs. Natriumkanalinaktivierung).

EPS1.08: UK / Enterprise Therapeutics stellt bei ihrem (nicht auf Amilorid basierten) ENaC-Inhibitor-Kandidaten ETD001 fest, dass Dosierungen zwischen dem 30-40fachen über der Minimaldosis, die klinisch wirksam sein könnte, immer noch sehr gut verträglich sein müssten. In der Überschrift stellt die Firma daher die Frage, ob diese Substanzklasse in klinischen Studien bisher erheblich unterdosiert wird. Anmerkung der Redaktion: die ENaC-Inhibitoren BI 443651 und BI 1265162 von Boehringer basieren unseres Wissens auf Amilorid.

EPS2.05: UK / Registerstudie: Zwischen 1999-2016 fanden sich unter 12.545 CF-Patienten 125 Darmkrebsfälle (1%). Dabei zeigte sich, dass besonders ein CF-Diabetes und erfolgte Transplantationen das Risiko erhöhten. Andere Faktoren spielten eine (nicht signifikante) Rolle: Refluxerkrankung, DIOS, Nutzung eines Protonenpumpenhemmers, Pseudomonas in der Lunge, Übergewichtigkeit, weibliches Geschlecht. Anmerkung der Redaktion: „Nicht signifikant“ bedeutet: die Wahrscheinlichkeit eines Zufallsirrtums über einen fraglichen Zusammenhang ist „zu groß“.

EPS3.04: UK / Umfrage zur Fragestellung „Ersetzt Training die Atemphysiotherapie?“ unter 488 Personen, davon 40% CF-Patienten, 29% CF-Familienangehörige, 31% Behandlern (mit 62,5% Physiotherapeutenanteil). Hauptergebnis: Viele Menschen mit CF lassen nach Training die Atemphysiotherapie ausfallen. 73% der Behandler befürworten Studie über die Auswirkungen.

ePS3.09: Polen / Vergleichsstudie an insgesamt 48 Patienten über die Wirksamkeit des PhysioAssist Simeox (24 Patienten) gegen Klassische Physiotherapie (24 Patienten) bei CF-bedingten pulmonalen Exazerbationen (bei gleichzeitig durchgeführter IV-Antibiose): Spirometrieparameter verbessern sich in beiden Gruppen gleichermaßen, auch der LCI verringerte sich in beiden Gruppen. Nur bei den Patienten, die das Simeox-Gerät anwandten, verbesserten sich auch die Flüsse in den kleinen Atemwege (MEF25). Das Simeox-Gerät wurde gut toleriert und führte zu keinen Ermüdungserscheinungen bei den Patienten.

EPS4.01: Italien / Studie an 32 Kindern mit CF zeigt keinen Einfluss durch DHA-, 5MTHF (Folsäurederivat) oder Vit.  B12-Supplementationen auf FEV1 und einige Entzündungsparameter.

EPS4.03: Russland / Überprüfung der Vitamin D-Ersatztherapie bei 142 Patienten mit CF und 125 Menschen ohne CF zeigt, dass die Dosierung der Ersatztherapien von deutlich unter 1.000 IE pro Tag für die Menschen mit CF meist nicht ausreicht.

EPS4.06: UK / Studie an 174 CF-Patienten zwischen 1 und 17 Jahren zeigt, dass Vitamin E-Supplementation häufig über dem Nötigen liegt und somit eine vermeidbare Therapielast darstellt.

EPS4.07: Kanada / Studie an 167 CF-Patienten des Montréal-CF-Centers: ⅔ der Patienten wiesen zu niedrige Vitamin-K-Werte auf. Diese Patienten waren jünger, dünner, hatten weniger Fettmasse und weniger Insulin im Plasma. Die Glukosetoleranz hingegen blieb unbeeinflusst.

EPS4.09: UK / Rückschaustudie an 129 Kindern schlägt vor: Jährliche Überwachung des Eisenstatus sollte eine rasche Korrektur einer etwaigen Eisenmangelanämie ermöglichen, um den Ernährungszustand zu optimieren. Eine Anämie kann zu Appetitmangel und reduzierter Lungenfunktion führen. Anmerkung der Redaktion: Allerdings gibt es Ärzte, die besonders während eine Lungenverschlechterung wegen Pseudomonas aeruginosa von Eisenzufuhr Abstand nehmen, da Eisen von diesen Bakterien gebraucht wird.

EPS5.08: Belgien/Spanien/Portugal/Italien/Niederlande / 6-Center-Studie an insgesamt 171 enzympflichtigen CF-Patienten: Einsatz einer APP (MyCyFAPP) für das Selbstmanagement einer Enzymersatztherapie verbessert Ergebnisse eines Lebensqualität -Fragebogens (Bereich Magen/Darm).

Eps6.09: UK: Überprüfung von 16 Akten von Patienten mit einem Exophiala-Nachweis (Hefegattung) findet keine Hinweise für eine Behandlungswürdigkeit.

P063: Deutschland / Registerstudie: Mittleres Überlebensalter mit CF beträgt 47,5 Jahre, somit ähnlich wie das in Großbritannien (dort 47,0 Jahre), höher als in den USA (dort 42,7 Jahre), niedriger als in Kanada (dort 53,3 Jahre). Anmerkung der Redaktion: Was machen sie in Kanada viel besser?

Apropos Kanada:

P107: Kanada / Rückschaustudie an 10 Patienten zur Überprüfung eines MRSA-Eradikations-Protokolls: Mupirocinhaltige Nasensalbe, Hautwaschung mit Chlorhexidin sowie inhalatives Vancomycin für 5 Tage, dann Cotrimoxazol und Rifampicin sowie Umfeldsanierung für 4 Wochen. Ergebnis: 8 der 10 Patienten konnten erfolgreich vom MRSA befreit werden, definiert als mind. 12 Monate ohne neuen Nachweis. Größere prospektive Studie wird angeregt.

P113: Irland / Rückschaustudie an 23 erwachsenen CF-Patienten: Wie vertragen Patienten, die zuletzt wegen unerwünschter Wirkungen nicht mehr Piperacillin-Tazobactam nahmen, sondern Ceftolozane-Tazobactam die neue Therapie? Ergebnis: 19 Patienten vertrugen sie sofort gut, 3 Patienten immerhin noch in einem zweiten Anlauf. Anmerkung der Redaktion: speziell die Kombination Piperacillin-Tazobactam scheint sehr abhängig vom gewählten Hersteller zu sein. Hinzu kommt, dass sich eine große Anzahl von Problemen mit einer Schnelldesensibilisierung lösen lassen, wenn es sich um eine IgE-vermittelte Allergie vom Soforttyp handelt.

P123: UK / Vergleichsstudie: Zwei pädiatrische CF-Center, von denen nur eines eine staphylokokkenwirksame Prophylaxe mit Flucloxacillin betreibt. Fragestellung: Zeitpunkt des Erstnachweises von Pseudomonas aeruginosa dadurch beeinflusst? Ergebnis: zumindest nicht (signifikant) in dieser Studie. „Weitere Forschung ist notwendig…“, etwa wegen der vielen Risikofaktoren für eine PA-Besiedlung. Anmerkung der Redaktion: Allerdings fällt bei dieser Studie sofort auf, dass an dem Center ohne Prophylaxe der Erstnachweis von PA sogar deutlich früher ist, nämlich im Alter von 2,08 Jahren statt 3,5 Jahren. Wirft das nicht ganz andere Fragen auf, zum Beispiel zum Thema Hygiene im Krankenhaus? Überhaupt fällt hier für beide Kliniken ein sehr früher durchschnittlicher PA-Erstnachweis auf. Hintergrundinformationen: https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/cf-start

P125: UK / Laborstudie: MS-Medikament Glatirameracetat macht Antibiotika unterschiedlicher Klassen wieder wirksam gegen resistente Pseudomonas-Stämme PAO1 und PA14. Tobramycin und Ceftazidim führten unter Anwesenheit von Glatirameracetat zu einem bis zu 100-fach stärkerem PA-Rückgang. Diese Ergebnisse könnten für einen personalisierten Einsatz sprechen, bei empfindlichen Patienten ließen sich etwa antibiotikumbedingte Nebenwirkungen reduzieren.

P129: Irland/USA: Die Kombination von Ivacaftor mit besonders aggressiver Antibiotikatherapie bei 10 irischen Patienten mit R117H-Mutation, die mit Staph. aureus (SA) oder Pseudomonas aeruginosa (PA) oder beidem chronisch besiedelt waren, führte bei zwei Patienten zu einer dauerhaften Eradikation. Der eine Patient war vorher 15 Jahre mit SA besiedelt, der andere ein Jahr mit PA.  Bei acht Patienten führte diese Strategie nicht zum gewünschten Erfolg.

P152: Dänemark / Laborstudie zur neuen Stoffklasse der Ceragenine („CSAs“) gegen 30 verschiedene Achromobacter-Stämme zeigt eine signifikante antimikrobielle Aktivität.

P165: Deutschland / Prospektive Verlaufsstudie am CF-Center Berlin (Charité) bei 211 Patienten legt nahe, dass viel mehr der Verlauf als die absoluten Werte für den Aspergillus-IgG-Antikörper im Serum für die Diagnostik einer klinisch relevanten Aspergillose entscheidend sind. Es gibt also keinen klaren Cut-off-Wert. Anmerkung der Redaktion: Einmal mehr zeigt sich, dass individuelle Verläufe immer mehr Informationen bergen, als künstlich in Ja-/Nein-Schablonen („Cut-off“) hineingepresste Werte.

P172: UK / 2-Center-Studie an 38 CF-Kindern, die kein Sputum produzieren, zeigt, dass die Kombination von tiefen Rachenabstrich und Hustenplatte zu einer insgesamt höheren Ausbeute nachweisbarer Keime führt.

P181/182/183: UK: Bei Kindern unter vier Jahren zeigt sich kein Vorteil, wenn man Sputum über vorherige Inhalation mit 7%-iger Kochsalzlösung anregt (=„induziert“). Bei Kindern über 4 Jahren sieht es damit besser aus. Probennahmen zuhause könnte die Zeit bis zum Start sowie die Kosten einer Eradikationstherapie reduzieren.

P187: UK: 848 LCI-Messungen wurden an 114 Kindern und Erwachsenen durchgeführt. Sie zeigten durchweg gut reproduzierbare Ergebnisse und sind somit zuverlässig.

P191: USA, 1-Center-Review: Die Installation eines neuen Behandlungsrasters im Rahmen eines Qualitätsverbesserungsprojektes für 41 Patienten zwischen 6 und 21 Jahren und einer anfänglichen FEV1 von unter 80% führte zu einer mittleren Verbesserung des ppFEV1 um 6,4%. Anmerkung der Redaktion: Auch deshalb ist es so wichtig, von den Besten zu lernen!

P201: Deutschland/MHH mit Pari: Die Verwendung eines eFlow-Verneblers mit Bluetooth und Anbindung an einen zentralen Server über das Smartphone verbesserte die Therapieadhärenz (=„Folgsamkeit“), schon allein, weil die Patienten wussten, dass ihre Therapietreue überwacht wird. Patienten mit weniger Behandlungslast waren insgesamt adhärenter als jene mit mehreren täglichen Inhalationen. Patienten mit vernebelten Antibiotika wiesen ebenfalls eine schlechtere Adhärenz auf. Während der Studie gab es keine Maßnahmen, um die Adhärenz zu erhöhen.

P217: UK/Birmingham: Laborstudie mit Urinproben von 14 Erwachsenen, die während insgesamt 30 pulmonaler Exazerbationen (PEx) genommen worden waren: Die Wissenschaftler entwickeln eine Kombination von 11 Urin-Biomarkern zu einem Profil, mit dem sich mit einer Sensitivität von 81,3% und Spezifizität von 93,5% eine PEx nachweisen lässt. Somit ließe sich laut Autoren die Zahl der irreversiblen Verluste an Lungenfunktion (die durchschnittlich ca. bei jeder 4. PEx stattfindet) minimieren. Insgesamt waren 50 Urinmarker auf ihre Tauglichkeit für ein solches Profil untersucht worden. Verglichen wurden die Proben einer „stabilen Phase“ mit denen, die in Zeitbereich 1-5 Tage vor einer klinischen Diagnose einer PEx gewonnen worden waren. Anmerkung der Redaktion: Wann ist das in Leitlinien zu finden?

P228: UK/besetztes Gaza-Territorium: Trauriges, aber nicht überraschendes Fazit einer Studie über die respiratorische Situation von 92 Menschen mit CF unter 18 Jahren im Gaza-Territorium: „Unsere Studie zeigt viele Hindernisse in der Versorgung von CF auf, darunter keine nationalen CF-Management-Richtlinien, ein Mangel an grundlegender Physiotherapie der Atemwege, schlechte Infektionsbekämpfungsmaßnahmen und diagnostische/therapeutische Unzulänglichkeiten, einschließlich mukolytischer Behandlung und notwendiger Antibiotika. Diese Barrieren werden zu einer hohen vorzeitigen Mortalität und Morbidität führen.“

P240: Österreich/Wien: Schon im Alter von fünf Jahren ist bei chronisch besiedelten CF-Kindern der arterielle Sauerstoffpartialdruck (PaO2), aber nicht die FEV1 signifikant niedriger als bei nicht chronisch besiedelten Kindern. Fazit: besonders bei kleinen Kindern könnte der Wert PaO2 der bessere Marker für die CF-Lungenerkrankung sein.

P270: Russland. Vorausschauende Vergleichsstudie an 74 Patienten zwischen Inhalation von 7%iger Kochsalzlösung und der Kombination aus 7%iger Kochsalzlösung und 0,1% Hyaluronsäure (Hyaneb) zeigt interessante Unterschiede: Während in der ersten Gruppe nach 4 bzw. 8 Wochen keine signifikante Veränderung der ppFEV1 gesehen wurde, verbesserte sich diese in der Hyaneb-Gruppe um 4,4% nach 4 Wochen und 10,3% nach 8 Wochen. Die Nebenwirkungen waren in dieser Gruppe zudem deutlich geringer. Anmerkung der Redaktion: kaum zu glauben/fassen, ist das wahr?!

P273: Deutschland/Frankreich / Boehringer Ingelheim: ENaC-Inhibitor BI 1265162 scheint im Labor deutlich wirksamer als BI 443651 zu sein.

P276: UK/Norwegen: Envigo/Algipharma: Das Trockenpulver zur Inhalation OligoG von AlgiPharma zeigt auch in der höchsten Dosierung in einer nach OECD/GLP-Prinzipien (http://www.oecd.org/chemicalsafety/testing/oecdseriesonprinciplesofgoodlaboratorypracticeglpandcompliancemonitoring.htm) durchgeführten Studie ein exzellentes Sicherheitsprofil (bei Ratten). Es wurden keine unerwünschten klinischen Zeichen produziert. Anmerkung der Redaktion: OligoG hat sowohl in den USA als auch der EU den Orphan drug status erreicht. Es soll den Schleim in der Lunge dünnflüssiger machen sowie Antibiotika wirksamer, indem Biofilme aufgebrochen werden.

P290 UK / 1-Center-Studie an 24 Patienten zur CF-Diabetes-Diagnostik: 5-Punkt-OGTT (Minuten 0,30,60,90,120) deutlich sicherer in der Diagnostik einer CFRD als eine 2-Punkt-OGTT (Minuten 0, 120), bei der 43% der Patienten mit einem später diagnostizierten Diabetes nicht erkannt wurden.

P298: UK / 19 CFRD-Patienten, die von mehrmals täglichen Insulin-Injektionen auf eine Insulinpumpe umgestellt wurden zeigten eine deutliche Abnahme des HbA1c von 78 mmol/l bzw. 9,3% auf 57 mmol/l bzw. 7,4% nach 6 Monaten sowie eine Verbesserung des BMI nach 2 Jahren von 20 auf fast 22 kg/m². Auch die Lebensqualität erhöhte sich. Anmerkung der Redaktion: Die Ausgangswerte für den HbA1c-Werte lagen hoch für Patienten, die bereits eine Diabetes-Therapie erhalten hatten. Wurden Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes für die Studie ausgewählt? Im Abstract keine Hinweise auf Ein- oder Ausschlusskriterien.

P330: Mazedonien / Studie am CF-Center Skopje an 40 CF-Patienten. Sie erhielten im on-off-Schema ein Probiotikum Lactobacillus reutteri. Ergebnisse: Sowohl FEV1 als auch FVC stiegen um mehr als 10 Prozentpunkte signifikant an! Der Ernährungsstatus nahm auch (nicht signifikant) zu.

P336 UK: Snack-Trolley mit integrierten Quizaufgaben wird in einer CF-Klinik von den Patienten und Angehörigen sehr gut angenommen. Die Schlussfolgerung lautete: „Der CF-Snackwagen war ein kostengünstiges und effektives Bewertungs- und Aufklärungsinstrument zur Optimierung der CF-Ernährung. Sie wurde von den CF-Familien sehr geschätzt und begehrt. Mit minimalem Finanzierungsunterstützung haben wir diese Initiative zur individuellen Unterstützung und Beratung von CF-Kindern und ihren Eltern fortgesetzt. Die Optimierung des Ernährungsmanagements bei CF-Kindern ist entscheidend für gute Ergebnisse und der Snackwagen ist eine wertvolle Ressource, um dieses Ziel zu unterstützen.“ Anmerkung der Redaktion: gute Anregung, sich dem Thema Enzymdosierung spielerisch zu nähern.

P382 UK/Wales CF-Center: Eine Rückschaustudie an 48 Patienten zum Thema Obstruktive Schlafapnoe (OSA) zeigt, dass etwa ein Viertel der Patienten, die keine klassischen OSA-Risikofaktoren (etwa hohes Gewicht) aufweisen, dennoch eine OSA haben. Das wäre eine weitere Erklärungsmöglichkeit etwa für Tagesmüdigkeit.  „Weitere Forschung nötig“…

Hinweis: die 78 Abstracts P383-P460 haben wir nicht überlesen, wir fanden nur tatsächlich keines, was für Patienten oder Angehörige zu greifbaren Aussagen hätte führen können.

P461 UK/Southampton University Hospital: Studie an 36 Patienten, die finanzielle Zuwendungen aus einem Programm „Health and Well-being grant“ erhielten. Die Patienten durften die Zuwendung für eine Trainingsprogramm ihrer Wahl einsetzen. Ergebnis nach einem Jahr: Daten für 20 Patienten vorhanden, die insgesamt eine positive Auswirkung auf Trainingszustand, FEV1, Schlafqualität, Stimmung, Appetit und ein paar weitere Parameter hatten. Anmerkung der Redaktion: Insgesamt sicherlich eine dünne Datenbasis, aber wen sollten die Ergebnisse verwundern?