
Studien
USA/Kansas City: Erste Verabreichung der mutationsunabhängigen, inhalativen Gen-Therapie 4D-710
Erste CF-Betroffene erhalten unabhängig von ihrer CFTR-Genetik das inhalative 4D-710. [mehr→]
Nun hat eine kleine Studie bei 8 von 10 Patient:innen gezeigt: Trikafta (EU: Kaftrio + Kalydeco) funktioniert in solchen Fällen ziemlich unproblematisch.
Hinzu kommen der potentiell bessere Erhalt etwa der Lungenfunktion, des Gewichts und des Allgemeinzustands. [mehr→]
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