Zwei CF-Patienten, die wegen Lungeninfektionen im Zusammenhang mit Mycobacterium abscessus – einem multiresistenten, nicht tuberkulösen Mykobakterium (NTM) – mit inhalativem Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF) therapiert werden, zeigen nun beide Anzeichen einer Heilung, kündigte Savara Pharmaceuticals an.
M. abscessus macht etwa 35 Prozent der NTM-Infektionen bei Mukoviszidose-Patienten in Nordamerika aus, berichten Forschende.
Die beiden Fallstudien wurden zunächst im European Respiratory Journal unter dem Titel „Inhaled Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor for Mycobacterium Abscessus in Cystic Fibrosis“ veröffentlicht.
Beim ersten CF-Patienten führte die aerosolisierte GM-CSF-Behandlung zur Eliminierung der M. abscessus-Infektion und beim zweiten zunächst zu einem starken Rückgang der bakteriellen Belastung.
Neu veröffentlichte Daten zeigen, dass die fortgesetzte GM-CSF-Behandlung auch beim zweiten Patienten eine M. abscessus-Infektion beseitigte, und zwar ohne den Einsatz von Antibiotika gegen NTM.
Dieser Patient erreichte das, was Mikrobiologen Kulturkonversion nennen – wenn zwei aufeinanderfolgende Sputumproben, die mindestens 30 Tage auseinander genommen wurden, negativ auf das Vorhandensein der Bakterien sind. Die Kulturkonversion ist ein wichtiger klinischer Meilenstein, der bedeutet, dass ein Patient auf eine Behandlung anspricht.
GM-CSF ist kein Antibiotikum und deshalb sind diese Ergebnisse vielversprechend, zumal viele Bakterienarten, insbesondere M. abscessus, gegen Standardantibiotika resistent werden.
„Dies ist ein bemerkenswertes Ergebnis, da diese zweite Person im Gegensatz zur ersten nicht mit NTM-Antibiotika behandelt wurde“, sagte Mark E. Wylam, MD, der leitende Autor der Studie, in einer Pressemitteilung.
„Beide Probanden werden weiter mit aerosolisiertem GM-CSF behandelt und weisen klinisch signifikante Verbesserungen in der Gewichtszunahme und Lungenfunktion auf. Ich glaube, dass diese Fallstudien die wissenschaftliche Rechtfertigung für die Behandlung von NTM-Lungeninfektionen mit inhaliertem GM-CSF stark untermauern, und ich freue mich auf die Ergebnisse der laufenden OPTIMA-Studie von Savara“, fügte Wylam hinzu.
OPTIMA (NCT03421743) ist eine multizentrische, offene Studie der Phase 2a, die derzeit Teilnehmer rekrutiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Molgradex – Savaras inhalativem GM-CSF – als Therapie für chronische NTM-Lungeninfektionen zu untersuchen.
Ziel der Studie ist die Rekrutierung von 30 Personen, die entweder mit M. abscessus oder Mycobacterium avium complex (MAC), zwei Formen von NTM, an Standorten in Australien und Großbritannien infiziert sind. Anspruchsberechtigte Patienten müssen gegenüber Standard-NTM-Antibiotika eine Unverträglichkeit aufweisen oder eine antibiotikaresistente Infektion haben.
Die Patienten werden 24 Wochen lang mit Molgradex behandelt, gefolgt von einer 12-wöchigen Beobachtungszeit.
Das primäre Ziel der Studie (Endpunkt) ist die Bewertung der Sputumkulturkonversion, definiert als mindestens drei aufeinanderfolgende negative Sputumkulturen. Sekundäre Endpunkte sind andere mikrobiologische Indikatoren, die körperliche Leistungsfähigkeit und vom Patienten berichtete Ergebnisse.
Abhängig von der Patientenrekrutierung erwarten die Forschenden, dass die Ergebnisse der Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2019 veröffentlicht werden.
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