Denn Pankreas-Enzymersatztherapien fungaler Herkunft können Leben retten!
Die Deutsche CF Hilfe (DCFH) als zweitgrößte bundesweite CF Vereinigung wendet sich an Sie.
Mukoviszidose (CF) ist eine angeborene, bisher nicht behebbare komplexe Stoffwechselstörung. Diese betrifft bis zu 15 Organe mit vielfältigen Krankheitsfolgen. Besonders Lunge, Bauchspeicheldrüse sowie der Magen-Darm-Trakt werden mitunter stark beeinträchtigt.
Christiane Herzog, Gattin des ehemaligen Bundespräsidenten Roman Herzog, machte CF einer breiten Öffentlichkeit bekannt.
Die durchschnittliche Lebenserwartung Betroffener liegt bei derzeit 39 Jahren.
Die zunehmende Lebenserwartung in den letzten Jahren ist auf eine Reihe wirksamer Therapien zurückzuführen, wozu auch die die Pankreas-Enzymersatztherapie (engl. Pancreatic Enzyme Replacement Therapy; im folgenden PERT genannt) zählt.
Warum Nortase und Pankreafix für Menschen mit CF unverzichtbar sind
Das Problem
Wir mussten vor wenigen Tagen erfahren: Der Gemeinsame Bundesausschluss für Arzneimittel (G-BA) fasste kürzlich (09.01.2024) den Beschluss, dass bald nur noch PERT aus Schweinen (=“porciner Herkunft“) in der sogenannten OTC-Ausnahmeliste enthalten sein sollen. Stellungnahmen müssen bis 12.02.2024 eingereicht werden!
Die Folge
Menschen mit CF, die auf Produkte fungaler Herkunft (=aus Pilzkulturen) angewiesen sind, müssten diese sehr bald lebenslang selbst bezahlen.
Bevor wir auf die Einzelheiten des, aus unserer Sicht, schon in ganz grundsätzlicher Art fehlerhaften Beschlusses eingehen, fassen wir zunächst einmal einige Eckpunkte zusammen:
Ärzte unterstützen uns
Von uns konsultierte erfahrene CF Ärzte berichten über Erfolge mit Nortase und Pankreafix, auch und gerade in Kombination mit PERT porciner Herkunft. Ein Verbot würde die Verordnungsfreiheit der Ärztinnen und Ärzte einschränken und viele beinahe unlösbare Probleme schaffen.
Vegane ausgeschlossen
Auch für Menschen, die sich vegan ernähren oder aus Gründen der Unverträglichkeit beziehungsweise des Tierschutzes bestimmte Medikamente bevorzugen, sind diese Arzneimittel unverzichtbar. Dies liegt daran, dass eine Pankreas-Enzymersatztherapie (PERT) eine fundamentale Rolle für die Lebenserwartung und das Wohlbefinden zahlreicher Patientinnen und Patienten spielt.
Nortase und Pankreafix retten Leben
GANZ WICHTIG: Bei Enzymen porciner Herkunft gibt es zunehmende Lieferschwierigkeiten. Mitunter berichtet ca. die Hälfte der Betroffenen von Bezugsschwierigkeiten. Nortase und Pankreafix können mitunter überlebensnotwendig sein.
Hintergrund zu den Lieferproblemen
Die PERT-Bezugsschwierigkeiten („Arzneimitteldefekte“) werden weiter zunehmen, da Mastbedingungen besser werden und das Ernährungsverhalten der Weltbevölkerung sich von der extensiven Tierhaltung wegbewegt. Das Schlachtgewicht der Schweine sinkt zudem. Dies führt zu einem Nachlassen der enzymatischen Aktivität: In einer Kapsel gleicher Größe wie früher befinden sich heute deutlich weniger Lipase-Einheiten als noch vor wenigen Jahren.
Unsolidarisch: Auch Menschen mit geringem Einkommen müssen selbst zahlen
Die Eigenbeteiligung bei Medikamentenkosten stellt eine unsolidarische Belastung dar, insbesondere für finanziell benachteiligte Gruppen. Die Einschränkung der Therapievielfalt für Patienten wirkt sich negativ aus, da viele Menschen mit CF aufgrund chronischer Erkrankung höchstens in Teilzeit arbeiten können oder eine Rente wegen vollständiger Erwerbsunfähigkeit beziehen. Gerade diese finanziell schwächer gestellten Personen sind nun gezwungen, für ihre Medikamente selbst aufzukommen, was eine deutliche Ungerechtigkeit darstellt.
Partizipation ungewollt: Patienten nicht gehört
Unseren Informationen zufolge wurden Personen mit CF nicht in dieses Verfahren einbezogen. Zudem wurde uns die Möglichkeit verwehrt, unsere Standpunkte im Rahmen einer Anhörung darzulegen.
KEINE (!) der 14 verfahrensinvolvierten Fachgesellschaften verfügt über Expertise in den komplexen Details einer individuell eingestellten PERT bei CF.
Das ist skandalös, denn eine PERT gehört für viele Menschen mit CF zu den therapeutischen Eckpfeilern – von Geburt bis zum Lebensende!
Wir bitten dringend um Aufhebung der Verfahrens.
Medizinisch-wissenschaftliche Auseinandersetzung mit dem G-BA Beschluss
Am 09.01.2024 beschloss der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Arzneimittel-Richtlinie/Anlage I (OTC-Übersicht) – Nummer 36 (Pankreasenzyme)
Zu folgender Änderung soll Stellung genommen werden: das Wort „Pankreasenzyme“ soll durch die Wörter „Aus dem Pankreas gewonnene Enzyme“ ersetzt werden.
Bis zum 12.02.2024 (!) sind Stellungnahmen gemäß SGB V / § 92 Absatz 3a einzureichen an den
Gemeinsamer Bundesausschuss
Abteilung Arzneimittel
Gutenbergstraße 13
10587 Berlin
E-Mail: otc@g-ba.de mit Betreffzeile Stellungnahmeverfahren Anlage I Nr. 36 AM-RL (Pankreasenzyme) – Verfahren OTC-2024-01-Nr.36
Die nach Meinung von Fachleuten fehlerhafte Argumentation befindet sich im entsprechenden Papier unter „Eckpunkte der Entscheidung“
Pankreasleitlinie passt nicht für Mukoviszidose
Enzymersatzprodukte waren nur Nebenthema zitierter Leitlinie
Unten genannter Satz wurde wörtlich aus der umfangreichen S3-Leitlinie zur Pankreatitis übernommen, in der PERT eine untergeordnete Rolle spielt. Die Bevorzugung von PERT porcinen Ursprungs gegenüber fungalen Produkten wurde mit niedrigster Evidenz und Empfehlungsgrad 0 (= KEINE (!) Empfehlung) genannt.
Satz über fungale Enzyme war kein Gegenstand der Konsensfindung
G-BA:
„Präparate mit fungalen (Rhizopus oryzae, Aspergillus oryzae) Enzymen haben weniger günstige biochemische Eigenschaften (höhere Säurestabilität, aber rasche Inaktivierung in Gegenwart niedriger Gallensäurekonzentrationen) als aus Pankreas gewonnene Enzyme und sind deshalb klinisch nur begrenzt einsetzbar.“
Diesem Satz hatten die Leitlinienautoren offensichtlich aufgrund des zentralen Themas der Leitlinie (Pankreatitis) keine besondere Beachtung beigemessen. Zu ihm gab es dementsprechend gar keine Angabe über Evidenz, Empfehlungsgrad und auch keine Konsensabstimmung.
Schaut man sich diesen Satz dann genauer an, disqualifiziert er sich bereits aufgrund seiner erratischen Formulierung, die bei näherem Hinsehen als wissenschaftsfern angesehen werden muss.
Rücknahme des gesamten Verfahrens gefordert
Daher fordern wir die Rücknahme des gesamten Verfahrens. Inwieweit ein neues Verfahren angestrengt wird, wo Eckpunkte der Entscheidung in wissenschaftlich korrekter Manier angeführt werden, muss der G-BA entscheiden.
Wir weisen auf die möglichen Konsequenzen hin, wenn ein Verfahren mit einer gewissen lebenslangen Tragweite für eine Reihe betroffener Patientinnen und Patienten unkorrekt eröffnet wird.
Im Einzelnen sind folgende Aussagen inkorrekt:
Es gibt nicht nur eine Gallensäure
Eine „rasche Inaktivierung in Gegenwart von Gallensäure(!)konzentrationen“: Dieser Teilsatz ist falsch, weil es nicht nur eine Gallensäure gibt. Hier eine weitere Auswahl: Cholsäure (CA), Chenodesoxycholsäure (CDCA), Desoxycholsäure (DCA), Glykochenodesoxycholsäure (GDCA), Glykocholsäure (GCA), Hyodeoxycholsäure (HDCA), Lithocholsäure (LCA), Taurocholsäure (TCA), Taurochenodesoxycholsäure (TDCA), Ursodesoxycholsäure/Ursocholsäure (UDCA).
Daher hätte hier die Rede von Gallensäuren(!)konzentrationen sein müssen. Weiters ist die „rasche Inaktivierung“ überhaupt nicht näher spezifiziert und als begriffliche Absurdität anzusehen.
Zudem ist die Aussage in der Quelle nicht belegt, sondern ohne Quellenangabe oder Konsens aufgenommen worden. Eine Zitation einer Aussage einer Sekundarliteratur, ohne jegliche Belege in jener, ist fernab von wissenschaftlicher Arbeit.
All dies deutet darauf hin, dass die Pankreas-Enzymersatztherapie (PERT) in der herangezogenen Leitlinie kaum Beachtung findet. So dürfen keine bewährten Praktiken ungerechtfertigt außer Kraft gesetzt werden.
Die Situation bei CF
- Der Enzymbedarf bei festgestellter CF-assoziierter Pankreasinsuffizienz ist höchst unterschiedlich und bewegt sich typischerweise zwischen 1.000 und 5.000 Lipase-Einheiten!
- Die CF-Besonderheit der PERT liegt im Zusammenwirken folgender Faktoren variabler Ausprägung:
- Sehr häufig unzureichende Flüssigkeitsaufnahme
- Häufig Gallensekretionsstörung (häufige Co-Diagnose: Mikrogallenblase)
- Sehr häufig Störung der duodenalen Bicarbonatausschüttung
- Häufig Schleimzähflüssigkeit im Dünndarm
- Häufig Schleimzähflüssigkeit im Dickdarm
- Häufig Dünndarmfehlbesiedlung (SIBO)
- Diese CF-spezifischen Rahmenbedingungen schaffen einen anderen PERT-Anwendungskontext
- Pankreasenzymersatztherapien haben unterschiedliche Auswirkungen hinsichtlich
- Restfett im Stuhl
- Bauchschmerzen
- Neigung zu Verstopfungen
- Blähungen
- klinischen Parametern des Nutritionsstatus
- Bei Kindern lassen sich Produkte fungaler Herkunft viel leichter anwenden, weil sie sich in Flüssigkeiten auflösen lassen und bereits im Magen wirken
- Bei Erwachsenen identifizieren wir nur wenige Betroffene, die mit einer rein fungalen PERT eine zufriedenstellende Verdauung erreichen. Allerdings ist die Zahl derer sehr groß, bei denen diese Therapie noch nie versucht wurde. Wir sehen aber eine Zahl von Menschen mit CF, die nach vielen Versuchen einzig mit einer Kombination aus porciner und fungaler PERT zufriedenstellende oder ausgezeichnete Erfolge erzielen.
Kategorischer Ausschluss auch perspektivisch ein Fehler!
Mit Adrulipase (Letzte Pressemeldung, Stand 02/2024) und ANG003 befinden sich in den USA zwei PERT in der klinischen Prüfung, die nicht auf Pankreas von Schweinen aufbauen.
Sollte sich diese Substanzen klinisch bewähren, würde die Rücknahme des jetzt geplanten kategorischen Riegels viele Jahre dauern, zum größten Nachteil der Betroffenen. Und auch hierbei ist perspektivisch die zunehmend schlechtere Rohstoffsituation zu bedenken.
Erfahrungsberichte von Menschen mit CF und deren Eltern
Hinweis: Auf Wunsch vermitteln wir im beiderseitigen Einvernehmen Kontakte zwischen Lesenden und Berichtenden.
A.: Unsere Tochter (heute 9 Jahre) bekam Nortase als Kleinkind nach Recherche von unserer Seite. Sie hatte schon immer Probleme mit der Verdauung was zum Blähbauch führte und Schwierigkeiten mit dem Stuhlgang( Farbe Konsistenz, Regelmäßigkeit und Absetzen) Bei der Umstellung auf Breikost erbrach sie immer wieder und es kam das Medikament Omeprazol zum Einsatz. Es half beim Erbrechen jedoch nicht bei der Verdauung.
Nach der regelmäßigen Gabe von Nortase verbesserte sich die Situation deutlich. Der Stuhlgang wurde besser (Konsistenz, Farbe, regelmäßiges Absetzen), das Omeprazol konnte reduziert werden und im Verlauf mit Kraftrio abgesetzt werden. Der Blähbauch ging unter Nortase zurück. Für uns ein sehr positives Fazit mit der Gabe von Nortase.
A.R.: Meine kleine 10 Monate nimmt seit sie 2 Monate ist nortase und das mit großen Erfolg 🍀 Die Ärzte sind alle vollkommen zufrieden mit meiner kleinen Wäre ein totaler Rückschlag für alle betroffenen
A.R.: …wir handhaben das ähnlich mit Pankreafix. In Absprache mit der CF Ärztin. Und gerade in Hinblick auf die Lieferengpässe bei Kreon ist es doch absolut notwendig auch auf Alternativen zurück greifen zu können.
C.R.: Unsere maus nimmt auch seit sie 1 jahr ist kreon, vorher Nortase. Beides war lt. unserem behandelten doc sofort notwendig mit Diagnose CF als sie 17 tage alt war, da sie Pankreasinsuffizient ist.
D.R.: Wir nutzen quasi nur noch Pankreafix – zwar etwas höher dosiert als Kreon, aber bei Kindern um einiges beliebter, da die Kapseln kleiner sind.
H.H.: Unser kleiner Arne 7 Monate bekommt seit der Diagnose Pankreafix. Das Enzymprodukt ist für unseren Kleinen perfekt! Wir haben zwischenzeitlich Kreon ausprobiert aber leider haben wir teilweise unverdaute Kreonkapseln im Stuhl gefunden. Es wäre für uns eine kleine Katastrophe wieder umstellen zu müssen.
J.H. Ich kann nur diese Enzyme nehmen, da ich allergisch reagiere auf Kreon und Panzytrat usw… gerade seit die Ernährung für die Einnahme von kaftrio und kalydeco fettreicher sein muss, sind Nortase und Pankreafix für mich essentiell. Die Zuverlässigkeit der Wirkung bei beiden Präparaten ist nicht so wie gewünscht, trotzdessen bin ich froh diese Option zu haben.
J.K.: Seit Kaftrio hat sich meine Kreoneinnahme sehr reduziert und auch die Verträglichkeit von Kreon war nicht mehr so wie zuvor, hatte immer nach der Einnahme einen Blähbauch und Bauchschmerzen! So mit habe ich mut den Enzymen etwas rumprobiert und auf Nortase gestoßen, diese kann ich weniger dosieren (1 Tbl – entspricht 7000 IE Kreon) und seit der Einnahme geht es mir mit meinen Bauchbeschwerden und Verdauung viel besser!
J.S.: Nicht ich, sondern mein Sohn Ben. Er hat sonst Kreon bekommen und nur dieses hat nicht gereicht. Er hatte immer Fettstuhl bei hoher Dosis. Mit Pankreafix ging es. Das war allerdings noch vor kaftrio. Wir haben es aber unter kaftrio einfach so bei behalten!
J.W.: Meine Tochter nimmt auch seit der Amrum Reha vor 5 Jahren 1 Nortase zu dem berechneten Kreon dazu. Es heisst, es unterstützt das Kreon da es besser im sauer Milieu (Muko Darm) arbeitet.
K.H.: Meine Tochter nimmt seit ca.1 Jahr 2kapseln Nortase zusätzlich zum kreon und fühlt sich seither viel besser.
K.M.: Unser Sohn Michel nimmt seit Geburt an Pankreafix ein und dies möchte ich auch nicht missen. Wir kommen sehr gut damit zurecht und vor allem im Säuglingsalter konnten wir mit Pankreafix immer genaue Dosierungen und Verabreichungen vornehmen/einhalten – ohne das unser Kind die Kreon-Kügelchen irgendwo kleben hatte. Dosierung (anfangs durch das Pankreafix-Pulver) und jetzt auch durch die Kapseln sind also sehr gut, es ist geschmacksneutral, gut verträglich und was ich auch sehr schön finde vegan!
L.K.: Das ist ja schlimm. Ich habe jahrelang Kreon genommen. Zum Schluß hatte ich starke Bauchkrämpfe und Verstopfung von Kreon bekommen. Ich vertrage und esse auch kein Schweinefleisch. Mit Nortase habe ich keine Schwierigkeiten ich vertrage es super, es wirkt genau so gut wie Kreon. Nortase ist auch viel leichter zu dosieren. 3 Kapseln zur normalen Mahlzeit und 1 Kapsel zur Zwischenmahlzeit. Verstopfung ist auch kein Thema mehr.
L.v.R.: Ich nehme PankreaFIX und Pankreatan in Kombi seit 5 Jahren. Seither habe ich keine Bauchschmerzen/Verstopfungen mehr.
M.F.: Ich nehme seit ca einem Jahr zusätzlich zu Kreon eine Kapsel Nortase zu Beginn jeder Mahlzeit und dadurch haben sich meine Verdauung und Bauchschmerzen deutlich verbessert. Die Rizoenzyme sind säurestabil und können so bereits im Magen wirken und nicht erst im Dünndarm wie die tierischen Enzyme. Da unsere Bikarbonatproduktion ebenfalls eingeschränkt ist, herrscht oft ein saures Milieu im Darm. Auch hier unterstützt Nortase, da sie in einem breiteren PH-Bereich wirkt als tierische Enzyme.
M.T.: Mein Sohn nimmt vor jeder Mahlzeit eine Kapsel Nortase. Der Stuhlgang hat sich verbessert, ebenso die Magenschmerzen. In seinem Fall kann ich sagen, dass es in der üblichen Kombination mit Kreon eine positive Wirkung hatte.
N.F.: Seit Geburt an nimmt unsere Tochter pankreafix. Bisher haben wir keine Probleme. Wir hatten mal kurz Kreon, aber das hatte sie nicht akzeptiert. Und schließlich sollte es eine vegane Alternative geben. Die Verabreichung als Baby erfolgte mit Spritze , fand ich sehr gut . Einfach anzurühren. Mittlerweile nimmt sie Kapseln. Farblich unterschiedlich in der Stärke. Macht Spaß bei der Dosierung.
S.F.: Bei uns war es so das Kreon alleine nicht ausreichend war, Dauerhaft Ölstuhl bis ca 8x am Tag, natürlich damit verbunden starke Bauchschmerzen. Unsere zuständige Ärztin hat uns dann Nortase verschrieben wo wir pro Mahlzeit eine Kapsel dazu geben. Diese lösen wir in einer Spritze auf. Funktioniert super konnten gleich eine Besserung merken 👍🏼
S.H.: Ich kann nur soviel dazusagen, dass ich das Gefühl habe, dass meine Verdauung besser funktioniert, wenn ich zu Kreon Nortase dazu nehme.
S.K.: Erst mit Nortase wirkt bei mir Kreon richtig. Das hat 30 Jahre gedauert um das mal rauszufinden…
Vielleicht 1x in der Woche noch Ölstuhl aber überhaupt nicht mehr vergleibar wie am Anfang und zur Verabreichung für Babys finde ich persönlich sehr praktisch 👍🏼
V.K-B.: Mein Sohn nimmt halb/halb – erst seitdem klappt es einigermaßen mit Verdauung und besonders der fette Blähbauch ist dadurch besser geworden!
Z.: Mein Sohn hat von Kreon einen Würgreiz bekommen und teilweise alles ausgespuckt, da er sich die Kügelchen ja nicht auflösen und überall hängen bleiben. Außerdem musste er zwei mal durch eine Magensonde ernährt werden, worüber kreon auch nicht gegeben werden kann, da die Kügelchen Spritze und Schlauch verstopfen. Seit er Nortase nimmt, hat er sogar Freude daran. Außerdem war sie ganz praktisch, da er ein Dünndarmstoma hatte und die Nortase bereits da wirkt!
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